洞察市场格局
解锁药品研发情报

客服电话

400-9696-311
医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野 前沿研究 JGG｜徐湘民团队揭示β-地中海贫血治疗新靶点

JGG｜徐湘民团队揭示β-地中海贫血治疗新靶点

BioArtMEDBioArtMED
2024/11/14
查看原文
452
HbF β-地中海贫血 β-地中海贫血治疗

β-地中海贫血 (β-thalassemia) 是一种遗传性常染色体隐性贫血，其临床表型呈现广泛异质性，包括从无症状的静止型到需要定期输血的重型贫血。 锚定调控性单核苷酸多态性 (SNP) 新靶点，有望为精准基因治疗提供突破口。 Hb F的含量在β-地中海贫血中具有重要的临床意义，其重激活可有效缓解疾病的临床表型。

<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
AI+生命科学全产业链智能数据平台

相关资讯

  • 综合
Adv Sci丨蓝贤江团队联合孔祥谦团队以及罗成课题组报道了一种具有治疗β型地贫潜能的新型DNMT1特异性小分子抑制剂
BioArtMED
2025-12-17
Nature Biotechnology | 告别化疗预处理？从“体外制造”到“体内直达”的基因编辑新纪元
生物探索
2025-12-09
中国首例！碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功
丁香园 Insight 数据库
2025-08-27
转化进展 | 中国首例碱基编辑临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功
上海科技大学
2025-08-26
速递丨正序生物碱基编辑新药临床治疗镰刀型细胞贫血病获得成功
医药观澜
2025-08-26
Nat Biomed Eng | 吴宇轩团队开发LNP-mRNA介导的体内造血干细胞基因编辑
BioArt
2025-08-13
首例患者「脱贫」近 5 年！邦耀生物报告 BRL-101 基因治疗β-地中海贫血及镰贫积极临床进展
医麦创新药
2025-06-18
张江药闻｜正序生物碱基编辑药物CS-101成功治疗马来西亚籍β-地贫患者
你好张江
2025-03-20
与正序生物一同见证，利用碱基编辑技术为β-地中海贫血症患者“序”写人生
正序生物
2025-01-15
CSC丨血红蛋白病新策略：BCL11A 58/55增强子编辑促进了CD45抗体-药物偶联物条件下恒河猴的HSPC植入和HbF诱导
BioArtMED
2025-01-05

收藏

发表评论
评论区（0）

  • 暂无评论

    推荐资讯
    摩熵医药企业版
    50亿+条医药数据随时查
    7天免费试用
    体验产品
    摩熵数科开放平台
    原料药

    最新资讯

    更多
    十五五战略规划

    全球新药治疗领域统计

    更多
    数据来源： 更新时间：

    全球新药靶点统计

    更多
    数据来源： 更新时间：

    最新报告

    更多
    专利数据服务

    摩熵视频

    更多

    专题.策划

    更多

    最新会议

    更多
    添加收藏
      新建收藏夹
      新建收藏夹
      取消
      确认