8 月 26 日，正序生物宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病 （SCD） 的 碱基编辑药物 CS-101 注射液 的研究者发起的临床研究 （IIT） 成功治愈首位患者：患者在治疗后胎儿血红蛋白 （HbF） 水平显著且持续上升，镰状血红蛋白 （HbS） 水平显著且持续降低，治疗后 6 个月起 HbF 与 HbS 比例稳定在 6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至 120 g/L 以上，治疗后 6 个月中没有出现血管闭塞危象 （VOCs，vaso-occlusive crises） ，已回归到正常生活中。 正序生物新闻稿指出， 这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例 。 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血 （β-地贫） 和镰刀型细胞贫血病。
2026-06-05
53页
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论