该研究介绍了利用变形式碱基编辑器 tBE （transformer Base Editor） 开发的碱基编辑药物 CS-101 注射液治疗β-地中海贫血患者的 IIT 临床试验结果 ，5 名 β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和 HbF 水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 此次 CS-101 注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是 首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表 。 本研究中，联合研究团队评估了基于 tBE 开发的碱基编辑疗法——一种基 于体外编辑针对β-地贫的自体造血干细胞疗法—— CS-101 注射液的安全性和有效性 ，并将其推进至 IIT 临床试验 （ NCT06024876 ） 。
2026-05-24
21页
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论