该研究介绍了利用变形式碱基编辑器 tBE （transformer Base Editor） 开发的碱基编辑药物 CS-101 注射液治疗β-地中海贫血患者的 IIT 临床试验结果 ，5 名 β-地贫患者在接受治疗后，造血功能快速重建，总血红蛋白和 HbF 水平迅速提升且持续高水平表达，迅速摆脱输血依赖。 此次 CS-101 注射液的临床数据在国际顶级学术期刊 Nature 发表，是 首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表 。 本研究中，联合研究团队评估了基于 tBE 开发的碱基编辑疗法——一种基 于体外编辑针对β-地贫的自体造血干细胞疗法—— CS-101 注射液的安全性和有效性 ，并将其推进至 IIT 临床试验 （ NCT06024876 ） 。
全球首个！国产体外碱基编辑新药临床数据发布
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