血红蛋白病资讯动态
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里程碑｜全球首款2岁适用基因疗法！从根源干预幼儿血液病前沿研究近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel）的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象（VOC）的镰状细胞病（SCD），以及输血依赖型β地中海贫血（TDT）患者。 本次适应症扩展申请纳入FDA局长国家优先凭证（CNPV）试点项目，从提交材料到最终获批仅用时53天。 此次获批不仅让Casgevy成为全球 首个可用于低至2岁SCD患儿的基因疗法 ，也将CRISPR/Cas9基因编辑疗法的临床应用覆盖至幼儿重大遗传性血液疾病群体，为低龄患儿提供了针对疾病根源的治疗新选择。动脉网-最新2026-07-31145Vertex Pharmaceuticals Inc 小脑共济失调 镰状细胞病
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产研协同｜携手正序生物，共筑中国原创碱基编辑疗法里程碑公司动态随访数据展现了正序生物CS-206注射液良好的安全性和有效性 。 围绕正序生物的基因编辑细胞治疗管线， 和元生物提供了定制化的临床样品生产服务 ，凭借在细胞治疗产品领域积累的全流程开发能力，为这款中国原创碱基编辑疗法的顺利推进保驾护航。 一次治疗，终身治愈：。和元生物CDMO2026-06-11279心血管疾病 和元生物技术（上海）股份有限公司 正序（上海）生物科技有限公司
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不止血液治疗！一文解读造血干细胞（HSC）应用进展前沿研究什么是造血干细胞（HSC）。 造血干细胞（Hematopoietic Stem Cells, HSCs） 是一类位于造血系统最上游的多能干细胞，主要存在于骨髓这一特殊的造血微环境中，同时也可以在脐带血以及动员后的外周血中获取。 HSC同时 具备自我更新能力和多向分化潜能：。Cytiva学堂2026-06-09268Cytiva 再生障碍性贫血 血红蛋白病
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中国首例碱基编辑治疗镰贫，患者摆脱危象超15个月，达到主要疗效终点前沿研究中国首例通过碱基编辑治疗镰刀型细胞贫血病的患者，在接受CS-206注射液治疗后，已持续摆脱血管闭塞危象（VOCs）超过15个月，达到主要疗效终点。 6月2日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的张江创新生物医药科技企业 正序生物 公布了这则消息。 据悉，这位患者是一位来自尼日利亚的21岁女性，治疗前有反复发作的严重VOCs。张江发布2026-06-03366血红蛋白病 正序（上海）生物科技有限公司 CS-101注射液
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临床进展 | 中国首例碱基编辑治疗镰贫患者持续15个月无血管闭塞危象临床研究当地时间2026年6月2日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序生物（上海）宣布，中国首例碱基编辑临床治疗的 镰刀型细胞贫血病 （sickle cell disease，SCD）患者在接受CS-206注射液治疗后，已 持续摆脱血管闭塞危象（VOCs，vaso-occlusive crises） 超过15个月 。 患者于2025年2月14日接受CS-206回输，末次输血时间为回输后第11天。 CS-206注射液是正序生物自主开发的一款针对镰刀型细胞贫血病（简称“镰贫”）的碱基编辑药物，利用由上海科技大学自主研发的自主原创的高精准 变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor） （Wang et al ., Nat Cell Biol , 2021），对采集的患者自体造血干细胞中的 HBG1/2 启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而快速提升患者胎儿血红蛋白水平。正序生物2026-06-02800小脑共济失调 上海科技大学 正序（上海）生物科技有限公司
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CRISPR Therapeutics高管团队将于6月参加多场投资者会议医投速递CRISPR Therapeutics公司宣布，其高级管理团队将于2026年6月参加几场投资者会议。包括Jefferies全球医疗保健会议、William Blair第46届增长股票会议以及Goldman Sachs第47届全球医疗保健会议。会议期间，公司将提供现场网络直播，并在公司网站上的“活动与演示”页面提供回放，持续14天。CRISPR Therapeutics是一家专注于开发基于基因的变革性药物，用于治疗严重人类疾病的生物制药公司。公司自十多年前作为CRISPR/Cas9基因编辑的先驱成立，已发展成为行业领导者。公司最近获得了全球首个基于CRISPR的疗法CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）的批准，用于治疗符合条件的镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血患者。目前，CRISPR Therapeutics正在推进一个广泛的、多样化的产品管线，涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫疾病、肿瘤学、再生医学和罕见病。公司还通过SyNTase™编辑，其新颖的专有平台，扩大了其基因编辑工具箱，旨在实现精确、高效和可扩展的基因校正。为了加速其影响，CRISPR TGlobeNewswire2026-05-28517心血管疾病 自身免疫疾病 CRISPR Therapeutics AG
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CRISPR Therapeutics将在2026年全球医疗保健会议上进行高管团队演讲医投速递CRISPR Therapeutics公司宣布，其高级管理团队将于2026年5月12日在美国银行证券2026年全球医疗保健会议上进行演讲。演讲将于美国太平洋时间下午1:40开始，并通过公司网站进行现场网络直播。CRISPR Therapeutics是一家专注于开发基于基因的变革性药物，用于治疗严重人类疾病的生物制药公司。该公司自十多年前作为CRISPR/Cas9基因编辑的先驱成立，已从一家研究阶段的初创公司发展成为行业领导者。CRISPR Therapeutics开发了涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫疾病、肿瘤学、再生医学和罕见病等多个领域的广泛、多样化的产品管线。此外，公司还通过SyNTase™编辑技术，其创新的专有平台，扩大了其基因编辑工具箱。为了加速其影响，CRISPR Therapeutics已与Vertex Pharmaceuticals等领先的生物制药公司建立了战略合作伙伴关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士苏黎世，其全资美国子公司CRISPR Therapeutics, Inc.以及研发运营基地位于马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山。Biospace2026-05-06488罕见病 Vertex Pharmaceuticals Inc CRISPR Therapeutics AG
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Tessera Therapeutics在ASGCT年会上展示基因治疗新进展研发注册政策Tessera Therapeutics，一家致力于基因医学新方法——基因写作™的生物技术公司，宣布将在2026年5月11日至15日在马萨诸塞州波士顿举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示四项新的临床前数据。这些数据涉及血红蛋白病治疗、RNA递送和脂质纳米颗粒（LNP）递送等基因治疗领域。Tessera Therapeutics成立于2018年，由生命科学创新企业Flagship Pioneering创立，旨在通过其基因写作™和递送平台开发新的治疗方法，以治疗由单基因错误引起的疾病，以及通过基因编辑来改变遗传风险因素和创建治疗癌症和潜在自身免疫等疾病的工程细胞。GlobeNewswire2026-04-28230恶性肿瘤 Flagship Pioneering Inc Tessera Therapeutics Inc
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CRISPR Therapeutics将在年度医疗保健会议上进行高管团队演讲医投速递CRISPR Therapeutics公司宣布，其高级管理团队将于2026年4月13日参加第25届年度Needham虚拟医疗保健会议，并在当天下午2:15（东部时间）进行现场网络直播。直播内容可在公司网站“投资者”部分的“活动与演示”页面观看，直播结束后14天内可在公司网站上查看回放。CRISPR Therapeutics成立于十多年前，是一家专注于开发针对严重人类疾病的变革性基因治疗药物的领先生物制药公司。公司已从一家开创性的研究阶段组织发展成为行业领导者，其产品CASGEVY®（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）作为全球首个基于CRISPR的治疗方法，已获得批准用于治疗镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血的合格患者。CRISPR Therapeutics正在推进一个广泛且多样化的产品管线，涵盖血红蛋白病、心血管疾病、自身免疫性疾病、肿瘤学、再生医学和罕见病等领域。公司通过开发SyNTase™编辑平台，一种新颖且专有的基因编辑平台，旨在实现精确、高效和可扩展的基因校正，继续扩大其在基因编辑领域的领导地位。为了加速和扩大其影响力，CRISPR Therapeutics已GlobeNewswire2026-04-07245免疫系统疾病 罕见病 CRISPR Therapeutics AG
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国际罕见病日 | 正序生物开发原创碱基编辑药物助力全球罕见病患者焕发生命活力前沿研究2026年国际罕见病日的主题海报。 （图源 rarediseaseday.org ）。 正序生物开发的 原创碱基编辑药物（CS-101注射液和CS-121注射液） 已经成功治疗 数十位 海内外患者 （包括β-地中海贫血患者、镰刀型细胞贫血病患者、家族性高乳糜微粒血症患者、严重高甘油三酯血症患者），帮助他们回归正常生活，焕发生命活力。正序生物2026-02-28471罕见病 高甘油三酯血症 正序（上海）生物科技有限公司
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血红蛋白病-药品研发状态数据概览
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1个
药物发现
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申报临床
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申请上市
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0个
批准上市
血红蛋白病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
血红蛋白病相关靶点
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