NF2核心数据概览
NF2资讯动态
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一期“益”会 | 破局罕见肾癌，无进展生存超24个月！特瑞普利单抗治疗转移性肾集合管癌实现完全缓解前沿研究肾集合管癌（CDC）是一种罕见的、侵袭性极强的肾细胞癌（RCC）亚型，仅占RCC的1%-2%。 超半数以上的CDC患者在确诊时已处于晚期，且远处转移常累及肺和骨骼，患者整体预后极差。 已有研究证据表明，肾集合管癌在免疫表型、基因组特征上与尿路上皮癌高度相似，包括特征性标志物（CD7+/P40+）及共享的基因组改变（如TP突变和NF2缺失）等，这些发现为免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗CDC 提供了生物学依据。君实医学2026-07-27266特瑞普利单抗 尿路上皮癌 NF2
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”九“经考验，硕果为证：恩泽康泰外泌体工具频频亮相CELL等顶刊研究前沿研究2017年，北京恩泽康泰生物科技有限公司在北京悄然成立。 九年后的今天，恩泽康泰已成长为外泌体领域唯一的国家级“专精特新”小巨人企业，建成国内首个外泌体GMP生产车间，并成功实现了工程化外泌体技术平台的突破。 这九年，是恩泽康泰扎根外泌体领域、与行业共同成长的九年，也是用技术与产品赢得科研用户信赖的九年。恩泽康泰2026-06-24418实体瘤 白血病 北京恩泽康泰生物科技有限公司
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PNAS | 陈贵钱/吴梦瑞揭示Nf2作为PTH1R偏向性内化开关调控骨稳态的新机制前沿研究骨骼稳态是骨质疏松等疾病治疗的关键。 PTH/PTHrP 通过受体 PTH1R 主导骨骼发育与代谢， PTH1R 已是临床药物 （特立帕肽、阿巴洛帕肽） 的核心靶点。 此外， PTH1R 功能失调是 Jansen 型干骺端软骨发育不良的病因 【 4, 5】 ，而靶向 PTH1R/β arrestin 轴已在骨质疏松治疗中显示出低副作用的潜力 【 6, 7】 。BioArtMED2026-06-19165骨质减少 PTH 特立帕肽
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【神拓资讯】神拓生物自主研发的ST002基因治疗药物获美国FDA孤儿药资格认定！审批动态近日，神拓生物技术（杭州）有限公司（ Santo Therapeutics Co., Ltd. ）宣布，其自主研发的基因治疗药物 ST002 已正式获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）授予的 “ 孤儿药资格认定”（ Orphan Drug Designation, ODD ） ，用于治疗神经纤维瘤病 II 型相关神经鞘瘤病（ NF2-related schwannomatosis, NF2-SWN ）。 这是继此前获 FDA 授予的“罕见儿科疾病资格认定”（ Rare Pediatric Disease Designation ，即“儿童孤儿药认证”）后， ST002 在短期内获得的第二项 FDA 资格认定 。 孤儿药资格认定（ ODD ）是 FDA 为鼓励针对罕见病（即在美国患病人数少于 20 万人的疾病）的创新疗法研发而设立的重要激励政策。神拓生物2026-03-26369实体瘤 神经瘤 神拓生物技术（杭州）有限公司
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Cell：癌症免疫治疗新靶点——LOXL2前沿研究该平台整合了CRISPR筛选、转移肿瘤灶的激光显微切割（LCM），并结合转录组学、去卷积分析及免疫荧光检测， 实现对转移肿瘤微环境的系统性空间解析 。 研究不仅系统揭示了肿瘤内在突变与肺转移微环境空间结构及免疫治疗应答之间的因果联系，还 鉴定出重塑转移灶微环境来提升T细胞浸润及治疗疗效的关键靶点。 肿瘤转移是造成癌症患者死亡的主要原因。医药魔方Pro2026-02-20180恶性肿瘤 北京大学 肿瘤
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Nat Commun丨Lei Xu团队报道有效NF2相关前庭神经鞘瘤“控瘤+保听”联合治疗新策略前沿研究对于 NF2 相关神经鞘瘤病 （ NF2-Related Schwannomatosis ，简称 NF2-SWN ） 患者 而言 ， 听力逐渐丧失往往是最沉重、也最难承受的打击 。 因此，寻找一种既能有效控制肿瘤生长、又能保护听力功能的治疗策略，已成为临床上亟待解决的重大难题。 NF2-SWN 是一种由 NF2 抑癌基因突变引起的常染色体显性遗传病，其典型特征是体内多发神经鞘瘤，尤其是双侧前庭神经鞘瘤 （ Vestibular Schwannoma ， VS ） 。BioArt2026-02-16153NF2
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Cell文章 | 王广川组开发解析肿瘤微环境免疫治疗耐药的新技术前沿研究该平台整合了CRISPR筛选、转移肿瘤灶的激光显微切割（LCM），并结合转录组学、去卷积分析及免疫荧光检测，实现对转移肿瘤微环境的系统性空间解析。 本研究不仅系统揭示了肿瘤内在突变与肺转移微环境空间结构及免疫治疗应答之间的因果联系，还鉴定出重塑转移灶微环境来提升T细胞浸润及治疗疗效的关键靶点。 肿瘤转移是造成癌症患者死亡的主要原因。中国科学院分子细胞卓越中心2026-02-12370肿瘤 复旦大学附属华山医院 西湖大学
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希格生科第二条创新药管线将亮相AACR 2026审批动态希格生科（深圳）有限公司今日宣布，公司自主研发的潜在first-in-class/best-in-class靶向药物SIGX2649，一种泛TEAD抑制剂通过阻断Hippo-YAP/TAZ信号通路抑制实体瘤生长的临床前研究（A pan-TEAD inhibitor, SIGX2649, blocks Hippo-YAP/TAZ signaling pathway and suppresses solid tumor growth in preclinical trials），将会在肿瘤学界的权威学术平台——美国癌症研究协会年会(AACR Annual Meeting) 2026年年会亮相，大会委员会将于2月3日前决定其是以口头报告还是壁报的形式呈现。 作为一种泛TEAD抑制剂，它靶向Hippo信号通路的关键下游效应因子，该通路失调与多种实体瘤的发生发展密切相关。 希格生科的临床前研究数据显示，相较于同类药物，SIGX2649能有效的抑制TEAD家族的四个蛋白，从而能达到最优的药效，并且，SIGX2649还能更有效地促进转录抑制因子VGLL4与TEAD的结合，起到了一箭双雕的效果。希格生科2026-01-12680实体瘤 希格生科（深圳）有限公司 北京大学肿瘤医院
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行业研究 | 回顾：2025年多肽合成工艺进展前沿研究这些分散的进展共同构成了 2025 年多肽化学的一个清晰图景：绿色化不再停留在替换溶剂的层面，而是向着系统性的绿色化和可持续化的方向迈进。 1. 绿色溶剂多肽合成的进展。 1.1 BuOAc/DMSO 体系。中肽生化2025-12-12689司美格鲁肽 利拉鲁肽 鲑降钙素
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Adv Sci丨赵克浩/陆文超开发靶向转录因子TEAD的选择性蛋白降解剂前沿研究YAP/TEAD 转录复合物是 Hippo 信号通路的关键效应分子，参与干细胞维持、组织再生以及肿瘤的发生与发展 【1】 。 Hippo 通路核心基因如 NF2 在间皮瘤、脑膜瘤等肿瘤中常见缺失， YAP1 扩增或融合亦广泛存在于多种实体瘤。 因此，靶向 YAP/TEAD 一直被视为极具潜力的抗肿瘤治疗方向。BioArtMED2025-10-18277实体瘤 TEAD YAP
NF2全球新药
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NF2研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
华创医药投资观点、研究专题周周谈第69期：AI开启药物研发新时代华创证券35页1977
NF2-品种竞争格局
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临床
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批准上市
NF2全球研发阶段分布
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