据外媒报道，上海尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布启动 YOLT - 204 的临床试验。尧唐生物是一家处于临床阶段、致力于提供终身治愈的基因编辑公司，YOLT - 204 是一种用于治疗输血依赖性 β - 地中海贫血（TDT）的研究性疗法。

TDT 是一种严重的遗传性血液病，β - 珠蛋白基因突变致使血红蛋白减少或缺失，患者需要定期输血来控制贫血和预防其他并发症。而 YOLT - 204 是一种利用 YolTech 专有脂质纳米颗粒（LNP）的同类首创体内基因编辑疗法。

该疗法通过编辑血红蛋白的调节区域以诱导胎儿血红蛋白的表达，从而缓解血红蛋白产生的不平衡，使 TDT 患者的红细胞数量正常化。

在临床前模型中，YOLT - 204 展现出有效且持续的胎儿血红蛋白诱导，显示出对 TDT 的治疗潜力。并且，由于胎儿血红蛋白表达的增加与镰状血红蛋白聚合的减少以及并发症和死亡率的降低有关，YOLT - 204 也可能是镰状细胞病（SCD）患者的有效治疗方法。

此次 YOLT - 204 的临床试验是一项剂量递增研究，旨在初步检查 YOLT - 204 单剂量方案在 TDT 中的安全性和有效性。若试验成功，YOLT - 204 最终或许能为 TDT 患者提供现成的治愈性治疗，且无需预处理化疗和 HSCT（造血干细胞移植）。

尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：“YOLT - 204 临床试验的启动代表了 TDT 和 SCD 基因编辑疗法开发的一个重要里程碑。我们很高兴能与我们的临床研究人员合作，将这种创新疗法带给患者。”

YOLT - 204 是一种现成的体内基因编辑疗法，专为 TDT 开发，无需预处理化疗和 HSCT。它通过 YolTech 专有的脂质纳米颗粒为造血干细胞提供基因编辑器，该编辑器与向导 RNA 一起靶向血红蛋白调节区以诱导胎儿血红蛋白的表达，最终使输血依赖性 β - 地中海贫血患者不依赖输血。

参考消息：

https://www.prnewswire.com/news-releases/yoltech-therapeutics-to-initiate-a-clinical-trial-for-yolt-204-a-first-in-class-bone-marrow-targeted-in-vivo-gene-editing-therapy-for--thalassemia-302355739.html

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