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Mol Ther丨告别终身输血!hemo-cel临床研究成果发表,地贫基因治疗迈入新阶段

对于地中海贫血 (简称 “ 地贫 ” ) 患者和家庭来说, “ 输血 ” 和 “ 排铁 ” 这两个词,或许贯穿了他们的整个生活。 而基因治疗,正在改变这一局面。 临床研究数据显示 ,接受 hemo -cel 治疗后 :患者逐步摆脱对输血的依赖, 实现持续 38 - 61 个月的输血独立,最长已连续超过 5 年无需输血 (截至 2026 年 2 月。
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