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Science | CRISPR疗法后，表型筛选获得分子胶治疗镰刀型贫血病

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2024/07/19
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血红蛋白 sickle cell disease 镰刀型贫血病

镰状细胞病 (Sickle cell disease， SCD ) 是一种常见的可危及生命的遗传疾病。 β-血红蛋白基因遗传突变带来血红蛋白的构象改变，红细胞极易破裂，阻塞血管，引发疼痛、贫血、器官衰竭等严重后果。 该病在全球范围内影响数百万人，尤其是非洲裔人群。

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