体内CAR-T技术突破：T细胞转染效率高达95%（体外），加速体内CAR-T细胞疗法临床

近日，荣灿生物医药技术（上海）有限公司（以下简称“荣灿生物”或“公司”）宣布，其自主研发、用于体内CAR-T疗法领域的关键可电离脂质正式取得美国专利商标局的专利授权，标志着中国企业在全球前沿基因药物递送技术领域取得重要突破。

该获专利保护的可电离脂质构成了体内CAR-T疗法策略的关键技术基础。传统CAR-T需在体外对患者T细胞进行基因改造后再回输，流程复杂且成本高昂；而体内CAR-T则通过LNP等载体直接将编码CAR的核酸成分递送至体内T细胞，实现原位重编程，有望大幅简化治疗路径。实验数据显示，基于该脂质构建的LNP在人外周血单核细胞（PBMC）来源的T细胞中，体外mRNA转染效率可达95%。更重要的是，该LNP展现出优异的理化稳定性，具备长期储存潜力，为其产业化和临床转化提供了坚实基础。相关临床前动物研究亦已显示出积极的疗效，正在积极筹备研究者发起的临床试验。

荣灿生物成立于2020年6月，是一家聚焦核酸药物全产业链开发的中外合资企业。其核心团队早在公司成立前便已在脂质纳米颗粒（LNP）载体研发领域积累了十余年经验。自2018年起，团队系统性推进LNP工业化研究，通过大量的细胞与动物实验筛选优化，最终成功开发出多个结构新颖的阳离子脂质化合物，并构建出兼具高转染效率与良好生物安全性的LNP载体。业内普遍认为，LNP载体技术门槛极高，即便部分国际生物医药巨头至今仍未掌握自主可控的平台，而荣灿生物凭借长期科研投入与工程化能力，已建立起覆盖阳离子脂质结构、LNP组成及应用场景的完整专利壁垒。

依托自主研发的化学结构库，荣灿生物建立起的拥有完全自主知识产权的mRNA纳米载体递送系统可实现肺、肝、血管等多器官靶向递送，转染效率高，且经大量细胞和动物实验证实具有良好的生物相容性与安全性。该系统已被国内外多位知名学者用于mRNA和siRNA药物的基础与应用研究，进一步验证了其平台价值。

E.N.D

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