近日,由温江企业 成都金唯科生物科技有限公司 (以下简称“金唯科”) 自主研发的基因治疗I类新药“JWK002注射液”,正式进入Ⅱ期临床试验阶段 。 这款药物旨在治疗一种名为“X连锁视网膜劈裂症”(简称XLRS)的罕见遗传性眼病,是国内首个针对XLRS疾病的基因治疗药物注册临床试验,有望填补该疾病临床没有有效治疗药物的空白。 X连锁视网膜劈裂症是一种主要影响男性的遗传性眼病,由RS1基因突变导致。
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