脐带间充质干细胞产品 TH-SC01Ⅰ期临床取得积极结果，为复杂性隐腺性肛瘘带来再生治疗新方向

TopCel拓弘生科

2026/10/30

查看原文

南方医科大学南方医院

在2026 年美国结直肠外科医师学会年度学术会议上，由国内多中心团队共同完成的脐带源间充质干细胞（TH‑SC01）治疗复杂性隐腺性肛瘘 Ⅰ 期临床试验研究结果正式公布。该研究证实，江苏拓弘康恒医药有限公司GMP 级制备的 TH-SC01 间充质干细胞局部病灶注射用于复杂性隐腺性肛瘘具备良好安全性，中剂量组在瘘管闭合、疼痛缓解、肛门功能保护及生活质量改善方面展现突出疗效，为后续Ⅱ 期临床试验确定推荐给药剂量提供关键依据。

复杂性隐腺性肛瘘临床处理难度大，传统手术面临复发率高、损伤肛门括约肌、控便功能受损等现实困境，部分患者反复迁延不愈，亟需更加安全、兼顾器官功能保护的创新治疗手段。TH‑SC01 是脐带来源间充质干细胞生物制品，在 GMP 标准化车间完成生产制备，采用病灶内多点注射给药方式，探索再生修复路径治疗复杂性肛瘘，有望改变现有治疗格局。

本研究为剂量爬坡Ⅰ 期临床试验，采用经典 “3+3” 试验设计，设置低、中、高三个剂量组：低剂量组每人 1.2×10⁸活细胞（24mL）；中剂量组每人 1.8×10⁸活细胞（36mL）；高剂量组每人 3.0×10⁸活细胞（60mL）。所有入组受试者均经 MRI 评估，符合 2022 年美国结直肠外科医师学会指南中复杂性肛瘘诊断标准，且已经接受常规临床处理。低、中剂量组患者挂线引流至少 2 周，高剂量组挂线引流不少于 6 周。干细胞采用多点注射，一半剂量注射至肛瘘内口区域，另一半均匀分布于瘘管管壁周围；高剂量组优先向每个内口注射 6mL，剩余药液分散注射瘘管管壁。试验最长随访周期达 728 天（104 周），重点观察给药后 28 天内剂量限制性毒性（DLT），同步评估疗效、肛门功能与生活质量指标。

本次研究共入组9 例受试者，男性占 66.7%（6/9），女性占 33.3%（3/9），平均年龄 39.43 岁，年龄区间 26‑58 岁；77.8% 受试者为单主瘘管，66.7% 为经括约肌型肛瘘。低、中剂量组全部完成 728 天完整随访；高剂量组分别完成 28 天、56 天、168 天随访观察。

安全性数据显示，各剂量组均未观察到剂量限制性毒性，无严重不良事件，未发现致瘤及异位组织形成现象。低、中剂量组给药后28 天内无治疗相关不良事件；高剂量组 1 例受试者出现 4 次 1 级不良反应，均可自行缓解。试验确定最大耐受剂量（MTD）为每人 3.0×10⁸活细胞（60mL），整体安全特征良好。

疗效结果令人鼓舞：低剂量、中剂量组在各随访时间点应答率均达到100%。受试者在给药后第 28 天即可观察到病情改善，56‑84 天开始出现临床愈合；长期随访过程中临床愈合比例持续提升。次要终点显示，截至 728 天随访，低、中剂量组复发率为 0.0%。

生活质量与肛门功能评价结果同样亮眼：SF‑36 健康调查量表提示，受试者躯体、精神健康评分呈现先小幅下降后显著提升趋势。低剂量组 364 天时躯体成分总分（PCS）较基线提升 30.63 分，精神成分总分（MCS）提升 12.67 分，中剂量组观察到相似改善。VAS 疼痛评分在给药后 6 小时达峰值，之后逐步下降，364 天时两组均报告无疼痛。Wexner 肛门失禁评分低剂量组 728 天较基线下降 8.3 分，中剂量组肛门功能持续改善；肛门测压结果多数受试者维持稳定，部分受试者测压指标较基线好转，提示该干细胞疗法对肛门控便功能具备保护作用。

该研究由中南大学湘雅医院、南京中医药大学南京中医院、上海中医药大学岳阳中西医结合医院、温州医科大学附属第二医院、南方医科大学南方医院多家单位联合完成。