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MeiraGTx 公布帕金森病AAV基因疗法临床桥接研究的积极数据

宜明生物

2024/10/17

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帕金森病老年性痴呆高哌啶酸血症 Meiragtx Holdings PLC 宜明（北京）生物医药有限公司

MeiraGTx（Nasdaq: MGTX），一家垂直整合的临床阶段基因治疗药物公司，10月15日宣布了其帕金森病基因治疗候选药物AAV-GAD的临床桥接研究MGT-GAD-025最新数据。

MGT-GAD-025是一项为期6个月的三臂、随机、双盲、假手术对照的研究（Sham control），其用于治疗的AAV-GAD药物由 MeiraGTx 自己的商业生产平台提供。

该研究招募的受试者患有特发性帕金森病，至少有12个月的左旋多巴反应史，并且在“OFF”状态下的 UPDRS 第3部分评分 ≥25分。

14 名受试者被随机分成三组（高剂量组 n=5、低剂量组 n=5 和假手术组 n=4）。受试者在双盲状态下接受了双侧丘脑底核内注入的 AAV-GAD 或假手术。低剂量组的治疗总剂量为7.0×10^10 vg，高剂量组为21×10^10 vg。

该研究的主要目标是评估 AAV-GAD 的安全性和耐受性，探索性疗效终点包括从基线到第26周 MDS-UPDRS 第3部分（运动检查）评分在“OFF”状态下的平均变化，以及帕金森病问卷（PDQ-39）评分，这是衡量帕金森病患者生活质量的关键自我报告指标。完成该试验的受试者还将参加一项长期随访研究（NCT05894343），在治疗后总共接受五年的监测。

MGT-GAD-025临床研究的主要数据摘要：

安全性和耐受性：AAV-GAD 安全且耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件（SAEs）
疗效（UPDRS 第3部分）：在第26周，高剂量组在 UPDRS 第3部分“OFF”评分中显示高达（平均）18分的显著改善（p=0.03），而假手术组和低剂量组没有显著变化。
生活质量（PDQ-39评分）：高剂量组和低剂量组均显示出显著改善：

高剂量组：改善了8分（p=0.02）
低剂量组：改善了6分（p=0.04）
假手术组：恶化了0.2分（无显著意义）

剂量反应：呈明显的剂量-反应关系
比较趋势：在6个月时，高剂量组的PDQ-39评分显著高于假手术对照组

MeiraGTx 总裁兼首席执行官

Alexandria Forbes 博士

“在这个开发项目中，我们已经在三个独立的多中心临床研究中治疗了58名患者，未发现与AAV-GAD治疗相关的严重不良事件（SAEs）。” 她还提到，即使患者数量较少，“AAV-GAD 在治疗帕金森病的关键疗效终点上也表现出显著且具有临床意义的变化。”

关于帕金森病

帕金森病（PD）是继阿尔茨海默病之后的第二大常见神经退行性疾病，美国目前约有近一百万人患有帕金森病，每年在美国大约有 90,000 名新患者被诊断出该病。全球目前有超过 1,000 万人患有帕金森病。大多数帕金森病患者最初对多巴胺替代疗法有反应，但随着时间的推移，这种治疗方式对于很大一部分患者不再有效，同时药物的不良反应也可能出现，导致生活质量和运动等功能显著下降。

关于AAV-GAD

所有帕金森病患者的控制运动的关键回路都会出现功能障碍。而AAV-GAD ，一种基于AAV的研究性基因疗法，可以通过局部产生 γ-氨基丁酸（GABA）来重塑这些功能失调的大脑回路。GABA 是一种化学神经递质，可以帮助恢复这些关键细胞的正常功能，从而改善帕金森病的症状。

关于MeiraGTx

MeiraGTx Holdings是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，在病毒载体设计和优化，基因疗法制造以及潜在的转基因基因调控技术方面拥有核心能力，可以满足从临床试验用新药（IND）到商业供应的生产。MeiraGTx 将基因药物应用于常见性疾病，并在医疗需求未满足的重大疾病领域扩大治疗覆盖范围。

关于宜明生物

江苏宜明生物科技有限公司（简称“宜明生物”），成立于2015年，是一家致力于先进治疗药品（ATMP) 技术的开发和应用、提供一站式CDMO整体解决方案、全球化布局的企业。宜明生物在马里兰、苏州、济南、广州、北京建立GMP 生产基地，已启用生产场地近20000平米，在全球拥有约五十条GMP生产线，并在温哥华、南京设立了专注于前瞻性技术开发应用的全球研发中心。依托经验丰富的国际化专家团队和中美两地GMP生产基地，宜明生物能够为全球ATMP企业提供从早期研发到商业化生产的全流程工艺开发与生产制备等服务。