Daiichi Sankyo公司宣布，其在欧洲血液学协会第23届大会上的QuANTUM-R III期临床试验结果显示，针对FLT3-ITD突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者，使用quizartinib单药治疗相比挽救性化疗，死亡风险降低了24%。该研究显示，接受quizartinib治疗的患者中位总生存期为6.2个月，而接受挽救性化疗的患者为4.7个月。研究还发现，quizartinib组的患者中，有更高比例的患者接受了干细胞移植。此外，quizartinib的安全性特征与之前临床试验中观察到的相似。这些数据将作为向卫生当局提交监管申请的基础。

PTC Therapeutics在22届SMA研究者会议上宣布了FIREFISH研究第一阶段关于risdiplam（RG7916）治疗婴儿型1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的更新临床数据。数据显示，在治疗182天后，超过90%的婴儿CHOP-INTEND评分较基线提高了4分以上，视频展示了婴儿的抬头、翻身或坐立能力。第二阶段FIREFISH研究正在进行中。PTC Therapeutics、罗氏公司和SMA基金会合作开展SMA项目。risdiplam是一种针对SMN2 RNA的口服药物，可提高SMN蛋白水平。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿和幼儿死亡的主要原因之一。FIREFISH研究显示，risdiplam在治疗SMA婴儿方面显示出良好的临床效果。

Resverlogix公司宣布，其III期BETonMACE研究得到美国FDA确认，若成功将支持新药申请。该研究旨在评估Apabetalone（RVX-208）对高风险心血管疾病患者的疗效，目前已有超过2,400名患者参与。Apabetalone是一种选择性BET蛋白抑制剂，有望为多种疾病患者带来益处。FDA的批复与欧洲监管机构的结果相似，Resverlogix总裁表示对进展感到兴奋。

Nohla Therapeutics在2018年欧洲血液学协会年会上展示了其细胞疗法dilanubicel（NLA101）的数据，该疗法在造血干细胞移植（HSCT）患者中表现出快速免疫恢复和长期生存率的改善。数据显示，与接受骨髓消减性脐带血移植的对照组相比，dilanubicel显著提高了造血恢复速度，且无移植相关死亡（0% vs. 16%）或严重急性移植物抗宿主病（0% vs. 29%）。此外，dilanubicel治疗显著提高了脐带血移植患者的长期总生存率（87% vs 66%），随访中位数为6.5年。在13名可评估的dilanubicel组受试者中，有9名（69%）在移植后2年内不再需要免疫抑制。研究还显示，接受dilanubicel与脐带血移植联合治疗的患者，其移植物抗宿主病无复发生存率（GRFS）显著高于对照组（67% vs. 28%）。Nohla Therapeutics正在进行的随机2b期试验将继续评估这一重要终点。dilanubicel是一种通用供体、现货、体外扩增的造血干细胞和祖细胞研究性产品，旨在提供快速、短暂的造血和长期免疫学益处，无需进行人类白细胞抗原（HLA）组织匹配。

Tolero Pharmaceuticals公司宣布，其研发的CDK9抑制剂alvocidib在联合cytarabine和mitoxantrone治疗复发性或难治性MCL-1依赖性急性髓系白血病（AML）的II期临床试验Zella 201中表现出令人鼓舞的初步数据。研究显示，在18名MCL-1依赖性AML患者中，alvocidib联合用药使大多数患者达到完全缓解（CR）或完全缓解不完全恢复（CRi），总CR/CRi率为61%，总缓解率（ORR）为67%。在难治性患者中，CR/CRi率为75%，ORR为88%。此外，44%的患者接受了后续干细胞移植。这些结果将在欧洲血液学协会（EHA）年会上公布。

Blueprint Medicines Corporation宣布，其正在进行中的1期EXPLORER临床试验的更新数据显示，其研发的KIT和PDGFRA抑制剂avapritinib在治疗系统性肥大细胞增多症（SM）患者中表现出深远的临床活性和良好的耐受性。截至2018年4月30日，avapritinib的总缓解率（ORR）为83%，其中79%的缓解患者继续接受治疗。这些数据将在欧洲血液学协会（EHA）第23届大会上展示。基于这些令人鼓舞的临床数据和监管机构的反馈，Blueprint Medicines计划加快avapritinib在SM患者中的开发进程，包括启动针对不同SM亚型的PATHFINDER和PIONEER临床试验。

Trovagene公司宣布，其针对急性髓系白血病（AML）患者的Phase 1b/2临床试验中，PCM-075（PLK1抑制剂）与地西他滨联合用药的第一剂量组已完成。三名患者接受了PCM-075 12mg/m²剂量，每日一次，在治疗周期的第1-5天口服给药，与地西他滨联合使用，该组合被证明在所有患者中耐受性良好。独立安全审查委员会（SRC）建议将剂量提升至第二剂量组，即PCM-075 18mg/m²（约增加50%）与地西他滨联合使用。PCM-075剂量水平将在后续的三个患者剂量组中逐步增加50%，直到达到最大耐受剂量（MTD）或推荐二期剂量（RP2D）。MTD或RP2D将在试验的二期段用于评估抗肿瘤活性，并继续评估PCM-075与标准化疗的联合用药的安全性和耐受性。

X4 Pharmaceuticals宣布，其开发的CXCR4变构拮抗剂药物X4P-001-RD在治疗WHIM综合征（一种罕见原发性免疫缺陷病）的II/III期临床试验中表现出良好的安全性和活性。临床数据显示，X4P-001-RD在WHIM综合征患者中剂量依赖性地增加了中性粒细胞和淋巴细胞计数，且耐受性良好，最长持续400天，最高剂量达每日400毫克。X4P-001-RD有望成为WHIM综合征患者的口服治疗药物。该研究在2018年欧洲血液学协会大会上进行展示，并计划在年底前启动III期临床试验。

Ra Pharmaceuticals在2018年欧洲血液学协会大会上展示了其创新药物RA101495 SC在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）中的安全性和耐受性，以及其在降低乳酸脱氢酶（LDH）水平方面的有效性。该药物是一种皮下注射的C5抑制剂，具有每日一次、低体积、自我给药的特点，有望为PNH患者提供更便捷的治疗选择。此外，公司还介绍了其口服生物利用度的小分子C5抑制剂在多种补体介导疾病中的潜力，这些数据为这些分子的进一步研究提供了有价值的依据。Ra Pharma致力于开发新一代针对补体介导疾病的疗法，旨在解决现有治疗方法的局限性，为患者提供更有效的治疗方案。

bluebird bio公司宣布，其在严重镰状细胞病（SCD）患者中进行的LentiGlobin基因疗法1期多中心临床试验HGB-206的最新数据将在欧洲血液学协会（EHA）第23届大会上进行口头报告。这些数据显示，经过修改的研究方案和改进的制造工艺后，C组患者的抗镰状血红蛋白HbA T87Q水平持续增加，其中四名患者随访超过三个月，抗镰状血红蛋白HbA T87Q水平超过30%。这些初步结果令人鼓舞，表明LentiGlobin有潜力为患者带来变革性的益处。此外，该研究还展示了LentiGlobin基因疗法在治疗SCD患者中的长期稳定性和安全性。

bluebird bio公司宣布，将在欧洲血液学协会第23届年会上展示其LentiGlobin™基因治疗新药在β-地中海贫血患者中的研究成果。新药有望通过一次治疗解决β-地中海贫血的遗传根源，使患者摆脱输血依赖。 Phase 1/2 Northstar (HGB-204) 研究和 Phase 3 Northstar-2 (HGB-207) 研究的数据显示，LentiGlobin™治疗使大多数患者免于输血，并产生正常或接近正常的血红蛋白水平。公司计划在今年晚些时候向欧盟提交市场授权申请，并与临床研究人员和监管机构紧密合作，尽快将这一重要治疗选择带给患者。

AbbVie公司宣布，其在欧洲血液学协会年会上展示的数据显示，其研究性药物venetoclax（一种BCL-2抑制剂）与利妥昔单抗联合使用治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的患者，达到了高且持久的不可检测的微小残留病（uMRD）率。在完成联合治疗后，121名患者中有83%保持了uMRD状态，平均无进展生存期为13.8个月。这项研究有助于支持uMRD与CLL患者临床结果改善之间的关联。

Amphivena Therapeutics在斯德哥尔摩举行的第23届欧洲血液学协会(EHA)会议上公布了AMV564在复发/难治性急性髓系白血病(AML)患者中进行的首次人体1期临床试验(AMV564-101)的初步数据。数据显示，17名接受治疗的患者的白血病细胞数量减少，这是由于AMV564激活T细胞所致。AMV564是一种双价、双特异性(2X2)T细胞趋化剂，能够与CD33和CD3结合，导致T细胞针对CD33表达髓细胞的定向裂解。该药物旨在产生比小分子单特异性双特异性T细胞趋化剂更长的半衰期。研究的主要负责人Peter Westervelt表示，AMV564在AML患者中表现出良好的耐受性，药代动力学特性优异，可能有助于减轻细胞因子释放综合征。在AML高风险患者群体中，0%的30天死亡率令人鼓舞，即使在非常低的剂量下也观察到抗白血病活性。该试验目前在美国华盛顿大学、MD Anderson癌症中心和威尔-康奈尔医学院进行。Amphivena Therapeutics是一家成立于2013年的私人生物技术公司，致力于开发AMV564，这是一种针对AML、MDS和实体瘤的CD33/CD3双价、双特异性(2X2)

全球血液治疗公司（GBT）宣布，在持续进行的HOPE-KIDS 1研究中，使用900毫克剂量voxelotor治疗的青少年镰状细胞病（SCD）患者显示出持续的血红蛋白水平改善和溶血临床指标减少。这些数据将在斯德哥尔摩举行的第23届欧洲血液学协会（EHA）大会上公布。研究结果表明，voxelotor在青少年SCD患者中具有良好的耐受性，且与成人研究结果一致。此外，GBT正在评估voxelotor在12岁及以上SCD患者中的疗效，并计划在本季度末公布HOPE研究的初步临床数据。

bb2121抗BCMA CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤（MM）患者中表现出显著活性，尤其在经过大量前期治疗的患者中。最新数据显示，bb2121在延长五个月随访后，总体耐受性良好，同时诱导出深度且持久的反应。剂量递增队列中接受活性剂量的18位患者的中位无进展生存期（PFS）为11.8个月，而接受超过150×10^6 CAR T细胞治疗的22位患者中报告了96%的总缓解率（ORR）。此外，观察到前所未有的微小残留病（MRD）阴性率，16位可评估的响应者中100%达到MRD阴性。在低表达（

Atara Biotherapeutics公司在欧洲血液病学协会第23届大会上公布了其T细胞免疫疗法Tab-cel™（tabelecleucel）在治疗EBV+ PTLD患者中的积极长期结果。Tab-cel™在经过长期随访后，对EBV相关淋巴瘤患者显示出持久的缓解效果和令人鼓舞的安全性。这些结果来自两项针对接受过异基因造血干细胞移植或实体器官移植的EBV+ PTLD患者的Phase 2研究。研究显示，Tab-cel™治疗后，患者的平均生存期显著提高，且未出现新的安全性信号。Atara预计将在2019年上半年公布Tab-cel™的Phase 3研究结果，并提交欧盟有条件市场授权申请。

在2018年6月15日的欧洲血液学协会大会上，最终分析结果显示，在CLL11研究中，与利妥昔单抗联合氯氨布西相比，奥布替珠单抗（原名GA101）联合氯氨布西在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中不仅延长了无进展生存期（PFS），还显著提高了总生存期（OS）。此外，完成奥布替珠单抗联合氯氨布西治疗后无治疗时间的中位数为约4.5年，几乎是利妥昔单抗联合氯氨布西的两倍。这项研究由德国科隆大学医院的Valentin Goede博士进行，并在大会上进行展示。