日本再生医学领军企业SanBio集团宣布，其在美国进行的针对缺血性卒中慢性运动功能障碍治疗的SB623药物1/2a期临床试验成果在加州再生医学研究所（CIRM）2018年5月31日举办的活动上公布。该活动记录可在Facebook上观看。SanBio集团专注于再生医学领域，涵盖研究、开发、生产和销售。目前，SanBio在美国与Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd.合作进行SB623的2b期临床试验，用于治疗缺血性卒中引起的慢性运动功能障碍。此外，SanBio还在日本和美国进行SB623治疗慢性脑外伤引起的运动功能障碍的全球2期临床试验。总部位于东京的SanBio，其研发中心位于美国加利福尼亚州山景城。如需更多信息，请联系SanBio Co., Ltd.的Masahito Kumagae，电话+81-3-6264-3481。

Trillium Therapeutics Inc.与大学健康网络和儿童医院签订了第二份修订和重述的许可协议，取消了分许可收入分成条款，以支付300万加元（369,621股普通股）给许可方。原协议规定，Trillium需支付许可方前5000万加元分许可收入的20%和超过5000万加元分许可收入的15%。此次发行股票后，Trillium将保留未来分许可收入的所有权，除了净销售额的特许权使用费。Trillium Therapeutics是一家处于临床阶段的免疫肿瘤公司，正在开发治疗癌症的创新疗法。

STADA Arzneimittel AG在2018年6月宣布了其战略调整的进展，其子公司STADAPHARM GmbH将从Grünenthal GmbH手中接管德国APO-go的销售权，并从10月1日起在瑞典、挪威、丹麦和芬兰展开销售。APO-go是一种用于治疗帕金森病的药物，2017年销售额达到6820万欧元，是STADA最畅销的产品。STADA首席执行官Claudio Albrecht表示，未来中枢神经系统（CNS）将成为重点领域之一，同时将自行在尽可能多的国家销售现有最畅销的专科药物。Albrecht还强调，除了生物类似物外，成功产品的国际化是STADA最有潜力的增长业务之一。APO-go含有Apomorphine成分，由STADA子公司Britannia Pharmaceuticals Ltd生产，自2007年收购Britannia后成为STADA产品线的一部分。该药物在全球30个国家销售，包括美国、加拿大、澳大利亚、新西兰以及所有欧洲核心市场。STADA Arzneimittel AG是一家总部位于德国Bad Vilbel的上市公司，专注于包括仿制药、非处方OTC产品和专科药物在内的三大支柱战略，

ArQule公司在欧洲血液学协会第23届大会上公布了其口服生物利用度高、强效且可逆的BTK抑制剂ARQ 531的初步研究结果。该研究针对复发或难治性血液恶性肿瘤患者，特别是对ibrutinib等不可逆BTK抑制剂产生C481S突变耐药的患者。初步数据显示，ARQ 531在所有剂量水平上均表现出初步的抗肿瘤活性，且耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性或ARQ 531相关的3级或更高级别不良事件。ARQ 531的半衰期在22-27小时之间，表明其可能具有持续靶点抑制的潜力，支持每日一次的给药方案。

PCI Biotech宣布与一家未公开的全球前十制药公司延长了自2015年9月开始的临床前研究合作，合作期限延长至2018年12月，并可能进一步延长。此次合作旨在进一步评估双方技术平台的协同效应，并确定PCI Biotech的fimaNAc技术是否能够增强合作伙伴的核酸治疗药物的治疗效果。两家公司将评估研究合作产生的数据，并基于此结果探讨进一步合作的潜力。PCI Biotech是一家专注于癌症治疗的生物制药公司，其创新的PCI技术平台应用于三种不同的抗癌模式：fimaChem（增强化疗药物以进行局部癌症治疗）、fimaVacc（T细胞诱导技术用于治疗性疫苗接种）和fimaNAc（核酸治疗药物递送）。

AIVITA Biomedical宣布其针对新诊断的晚期卵巢癌的II期临床试验已开始招募首位患者。该双盲研究将招募约99名患者，他们将接受AIVITA的个性化卵巢癌疫苗或对照剂。这是AIVITA新研发的“癌症根源”技术的首次应用，该技术是一种革命性的免疫疗法，针对癌症起始细胞。AIVITA已从单一临床地点获得七份患者肿瘤样本，并为每位患者成功生成治疗方案，制造成功率100%。鉴于患者招募和制造的成功，AIVITA将扩大临床试验至多个中心。AIVITA的“癌症根源”技术可能很快应用于黑色素瘤和多形性胶质母细胞瘤患者。公司正在寻求在日本商业化治疗黑色素瘤患者的批准，并已获得美国FDA批准在多形性胶质母细胞瘤上进行II期临床试验。卵巢癌是女性癌症死亡第五大原因，2018年预计有22,240例新诊断和14,070人死亡。AIVITA的治疗平台技术适用于大多数实体瘤类型，由自体树突状细胞加载自体肿瘤抗原组成，这些抗原来自自体自我更新的肿瘤起始细胞。

BioMarin制药公司宣布，其全球性2期临床试验中，首名患有成骨不全症（人类最常见的非比例性矮小症）的婴儿和幼儿接受了vosoritide（C型利钠肽的类似物）治疗。该研究旨在评估vosoritide在改善骨骼生长和比例方面的安全性和耐受性。Vosoritide通过纠正骨骼生长的信号过程来治疗成骨不全症的根源。这项随机、安慰剂对照的研究将包括约70名年龄在0至60个月之间的婴儿和幼儿，持续52周，随后将进行开放标签的扩展研究。研究的主要目标是评估vosoritide对身高Z分数的影响，并计划增加对比例、功能、生活质量、睡眠呼吸暂停、枕骨大孔尺寸以及重大疾病和手术的评估。Vosoritide在美国和欧洲均被授予孤儿药资格。成骨不全症是一种骨骼发育异常，以软骨转化为骨骼的正常过程失败为特征，导致非比例性矮小。除了身高问题外，患者还可能经历严重的健康并发症，如枕骨大孔压迫、脊髓狭窄、睡眠呼吸暂停、O型腿、中面部发育不良、下背部摇摆、反复的耳部感染和长期慢性疼痛。成骨不全症在全球的发病率约为每2.5万个活产婴儿中就有1例。

Janssen制药公司宣布，其药物XARELTO（利伐沙班）在治疗低风险肺栓塞（PE）方面的临床试验MERCURY PE取得积极成果。该研究显示，使用XARELTO治疗并从急诊科出院的低风险PE患者，与接受标准住院治疗的患者相比，住院时间显著缩短，每位患者的平均费用节省2496美元。该研究结果表明，通过避免不必要的住院治疗，将低风险PE患者转为门诊治疗，可以显著降低医疗成本，并减轻医疗系统的负担。研究还发现，接受XARELTO治疗的患者对治疗的满意度更高，认为治疗负担更轻。

Rhythm Pharmaceuticals完成两项针对POMC和LEPR缺陷性肥胖的关键性3期临床试验的10名患者入组。该公司开发的setmelanotide是一种新型MC4R激动剂，已获得FDA突破性疗法和孤儿药资格。Rhythm计划在2019年第三季度报告试验初步数据，并基于一年数据提交新药申请。此外，公司将继续招募补充患者，包括6至11岁的儿童，以提供更多关于setmelanotide在POMC和LEPR缺陷性肥胖患者中的使用数据。Rhythm还计划评估setmelanotide在四种其他罕见遗传性肥胖症中的疗效。

ContraVir Pharmaceuticals宣布启动CRV431的临床开发计划，该药物用于治疗乙型肝炎病毒（HBV）。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药研究申请，ContraVir计划开展早期临床试验，以评估CRV431在健康志愿者和HBV感染者中的安全性和有效性。该研究将分为三个阶段，包括对健康志愿者的单剂量给药安全性评估、与Viread®的药物相互作用研究以及HBV患者的多剂量试验。ContraVir首席执行官James Sapirstein表示，FDA对开发策略的批准使公司能够加快临床试验进程。CRV431是一种非免疫抑制性环孢素A类似物，在临床试验中显示出对HBV治疗的潜在互补作用。ContraVir致力于开发针对HBV的靶向抗病毒疗法，目前正开发两种新型抗HBV化合物：TXL™和CRV431。

Alexion公司向欧洲药品管理局（EMA）提交了ALXN1210的上市许可申请，这是一种用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的长期作用C5补体抑制剂。该申请基于两个大型3期临床试验的数据，涉及超过440名患者，包括从未接受过补体抑制剂治疗的患者以及稳定使用Soliris®（eculizumab）并转为ALXN1210治疗的患者。ALXN1210在所有11个主要和关键次要终点上均显示出与每两周一次Soliris®治疗相当的效果，且安全性良好。此外，Alexion正在准备在日本提交ALXN1210的新药申请，并计划开展ALXN1210皮下注射治疗PNH和aHUS的3期临床试验。

美国食品药品监督管理局批准了首个Suboxone（布托啡诺和纳洛酮）舌下薄膜（置于舌下）的通用版本，用于治疗阿片类药物依赖。此举旨在推进改善阿片类药物使用障碍的治疗方法，并确保这些药物对需要它们的病人可及。FDA专员斯科特·戈特利布博士表示，此举还包括促进更好药物的开发，以及促进已批准药物通用版本的上市，以确保更广泛的可及性。同时，FDA也在努力消除与阿片类药物替代疗法相关的负面标签。药物治疗辅助治疗（MAT）是一种综合方法，结合FDA批准的药物（目前为美沙酮、布托啡诺或纳曲酮）以及咨询和其他行为疗法，以治疗阿片类药物使用障碍（OUD）患者。使用布托啡诺的MAT可减少阿片类药物的戒断症状和用药欲望，同时不会引起阿片类药物滥用的周期性高低波动。根据美国精神健康和物质滥用服务管理局的数据，接受MAT治疗OUD的患者将死亡风险降低了一半。提高预防、治疗和康复服务的可及性，包括MAT的全面范围，是FDA减少阿片类药物危机范围的重点工作之一。FDA将继续评估市场上现有药物的使用情况，并在必要时采取监管行动。FDA通过批准这些产品的通用版本来鼓励MAT的可用性和更广泛的使用。这些产品可能只能由药物滥用治疗法案（DATA）

Genentech宣布，其新药OCREVUS（ocrelizumab）将在欧洲神经学学会第4届大会上展示新数据，该药可能为多发性硬化症（MS）患者提供显著的治疗效果。新III期数据分析显示，OCREVUS可能有助于延缓需要轮椅的时间，对于原发性进展性多发性硬化症（PPMS）患者，OCREVUS可能将需要轮椅的时间推迟七年。Genentech致力于推进MS的研究，启动了两个新的全球III期b研究，以评估OCREVUS在广泛的多发性硬化症进展形式患者中的疗效。此外，Genentech还将举办一场名为“在进展性多发性硬化症中保持独立”的MS论坛，并启动了FLOODLIGHT Open研究，旨在收集和监测匿名患者数据，以更好地了解MS疾病进展。Genentech还将开展两项新的III期b研究，以评估OCREVUS在MS进展患者中的长期安全性和疗效。

Prana Biotechnology Ltd宣布获得伦理委员会批准，开始招募健康志愿者进行其领先药物候选PBT434的I期临床试验，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。PBT434是一种新型小分子，旨在抑制α-突触核蛋白和tau蛋白的聚集，这两种蛋白与神经退行性疾病如帕金森病和异型帕金森综合征有关。该药物在动物模型中显示出通过恢复大脑中的正常铁平衡来减少这些蛋白异常积累的效果。该试验由澳大利亚墨尔本的Nucleus Network进行，旨在招募健康成年人和老年志愿者，主要目标是评估PBT434在单次和多次口服给药后的安全性和耐受性。次要终点包括一系列药代动力学指标，以了解PBT434在体内的吸收和代谢情况。Prana首席医疗官兼临床开发高级副总裁David Stamler博士表示，公司对开始PBT434的临床评估阶段感到兴奋，并计划在完成该研究后评估其在多系统萎缩（MSA）和进行性核上性麻痹（PSP）中的应用，这两种疾病目前没有批准的治疗方法。

墨西哥城，2018年6月14日，Genomma Lab宣布收购Bufferin®、Cheracol D®和Rose Milk®品牌，旨在加强其在美国家用健康市场的品牌影响力。Genomma Lab USA Inc.，该公司的美国子公司，近期以现金支付3,020万美元，从Dr. Reddy's Laboratories Ltd.收购BUFFERIN®品牌，并从Sheffield Pharmaceuticals, LLC收购Cheracol D®和Rose Milk®品牌。这些拥有数十年品牌积累和消费者认知度的品牌，将有助于Genomma Lab利用其营销和分销能力，增强在美国非处方药市场的地位。Genomma Lab计划在2020年全面重启这些品牌，并深化其在美国的业务。

WuXi STA作为WuXi AppTec的子公司，成为首个支持中国创新药物通过“MAH”试点项目获得批准的CDMO，其合作伙伴Ascletis的新药Ganovo（丹诺普韦）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗丙型肝炎。Ganovo是中国国内公司开发的第一个直接抗病毒药物，被选为“创新药物发展”国家科技重大专项。WuXi STA自2012年起与Ascletis合作，通过其领先的技术平台和全球标准质量体系，支持了Ganovo原料药的生产优化和工艺验证，以及新药上市申请的提交和批准。WuXi STA的金山API生产基地在2017年12月通过了CNDA的预批准检查。WuXi STA的CEO陈敏章博士表示，公司期待帮助更多合作伙伴在中国和国际上推出创新药物。

美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所启动了一项针对呼吸道合胞病毒（RSV）的实验性疫苗的临床试验。该试验为一期研究，旨在评估一种实验性鼻腔疫苗的安全性及其诱导免疫反应的能力。研究将在辛辛那提儿童医院医学中心进行，该中心是NIAID资助的疫苗和治疗评估单位之一。RSV是一种常见病毒，通常引起轻微的感冒症状，但可能对婴幼儿造成严重症状。每年约有5.7万名5岁以下儿童因RSV感染在美国住院，全球每年约有20万人死于RSV感染。该疫苗由圣犹达儿童研究医院的科研人员开发，由田纳西州孟菲斯的圣犹达儿童研究医院旗下的Children's GMP LLC生产。疫苗候选物SeVRSV含有一种经过修改的鼠病毒（仙台病毒），用于携带RSV遗传物质，在疫苗接受者体内表达RSV融合蛋白，以刺激RSV特异性抗体和T细胞。该研究将招募25名18至45岁的健康、非孕妇志愿者，其中至少16人将接受实验疫苗的单次鼻腔注射，4人或更多人将接受安慰剂（盐水鼻滴）。