Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNA干扰疗法lumasiran在治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的1/2期临床试验中取得积极结果。该研究在意大利那不勒斯举行的OxalEurope会议上展示，结果显示lumasiran能显著降低患者尿液中草酸的含量，支持每季度一次皮下注射的给药方案。Alnylam计划在2018年中推进lumasiran进入3期临床试验，目标是尽快将药物推向全球市场。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了基因泰克公司（罗氏集团成员）的Rituxan（利妥昔单抗）用于治疗中重度天疱疮（PV）成人患者，这是60多年来该疾病治疗领域的重大突破。Rituxan是首个获得FDA批准用于治疗PV的生物制剂，也是首个针对该疾病的主要治疗进展。该批准基于Ritux 3试验的数据，该试验是一项由罗氏支持的、在法国进行的随机对照试验，使用了罗氏制造的欧盟批准的利妥昔单抗产品作为临床试验材料。研究结果表明，90%接受Ritux 3方案（欧盟批准的利妥昔单抗产品加上短期皮质类固醇）治疗的PV患者达到了主要终点，而单独接受皮质类固醇治疗的PV患者中只有28%达到该终点。这些结果支持了Rituxan在治疗中重度PV患者中的疗效，同时减少皮质类固醇治疗。这些结果于2017年3月发表在《柳叶刀》杂志上。国际多发性大疱性皮肤疾病共识小组最近在《美国皮肤病学学会杂志》上提供了关于天疱疮诊断和管理的新的建议。根据现有的欧洲治疗指南，使用德尔菲调查流程帮助达成国际专家共识，建议将抗CD20单克隆抗体（Rituxan）和皮质类固醇作为中重度天疱疮的一线治疗方案。

Ironwood Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服药物olinciguat（IW-1701）孤儿药资格，用于治疗镰状细胞性贫血患者。olinciguat是一种口服的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂。该药有望改善镰状细胞性贫血的病理生理学，并已成为Ironwood管线中针对严重和罕见疾病治疗的sGC激动剂项目的重要里程碑。Ironwood正在招募患者参加STRONG-SCD试验，这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的剂量范围II期试验，旨在评估olinciguat治疗镰状细胞性贫血的潜力。该疾病是一种遗传性红细胞疾病，会导致红细胞变形，影响器官和组织的血流。

James Cook大学和Townsville医院正在进行一项革命性的药物试验，旨在缓解热带地区居民中非愈合性伤口患者的痛苦，此类伤口在热带地区的发病率是全国平均水平的3倍。该试验于1月份开始，是澳大利亚八个试验点之一，试验的是美国临床阶段公司Vapogenix开发的一种新型局部镇痛剂。JCU临床研究员Lisan Yip表示，这种新药不含阿片类药物，可以在患者伤口疼痛或进行伤口清洁时定期使用，而不会导致患者对该药物产生耐受性或成瘾。新药直接作用于伤口，起效快，易于应用，使清洁过程及其后果都变得不那么痛苦，且相比口服止痛药，副作用更少。Vapogenix首席科学家Dr Heather Giles指出，目前许多用于控制严重疼痛的药物已在市场上超过30年，而这款新药对非愈合性伤口患者的疼痛缓解具有很大潜力。Yip表示，这种新的局部镇痛剂目前正在对慢性伤口或溃疡患者进行试验，未来可能用于烧伤患者的治疗。此外，这款药物也引起了军方的兴趣，因为战场使用含可待因或阿片类药物并不理想。

Dohmen Life Science Services（DLSS）选择ValGenesis的Validation Lifecycle Management System（VLMS）来管理其企业验证生命周期流程，实现100%无纸化。DLSS自1858年起一直致力于为行业提供创新服务，并相信新的治疗模式正在兴起。鉴于传统纸质验证流程成本高且效率低，DLSS寻求电子化、无纸化、基于云的SaaS解决方案。经过深入研究，DLSS选择了ValGenesis VLMS，从而通过提高效率、数据完整性、缩短验证周期、改善合规性和实时验证状态的全局视角，显著提升了验证流程。ValGenesis Inc.作为VLMS领域的市场领导者，致力于提供解决方案，如ValGenesis VLMS，以改善全球生命科学公司的质量保证和合规性。

Iovance Biotherapeutics公司宣布，其在英国的临床试验站点已开始对转移性黑色素瘤患者使用LN-144（lifileucel）进行治疗，这是基于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）技术的创新癌症免疫疗法。这是在欧洲进行的首次使用该疗法，标志着公司在全球开发计划中的重要里程碑。公司采用22天周期的第二代制造工艺，并在美国和欧盟拥有制造能力。C-144-01是一项多中心二期研究，旨在评估自体肿瘤浸润淋巴细胞（lifileucel）的安全性和有效性，目前在美国和欧洲招募患者。Iovance拥有超过25个活跃的临床试验站点，并计划扩大样本量至85。

英国临床阶段生物技术公司KaNDy Therapeutics宣布，其非激素类药物候选NT-814在治疗更年期症状的IIb/IIa期临床试验中取得积极数据。NT-814是一种新型每日一次口服神经激肽-1,3受体拮抗剂，能够迅速显著降低更年期症状，包括血管舒缩症状（VMS）和夜间觉醒。基于这些结果，KaNDy Therapeutics计划将NT-814推进到针对更年期症状的IIb期剂量范围研究。该研究将在今年晚些时候开始。在为期两周的治疗中，NT-814在最高剂量下显著降低了更年期症状的频率和严重程度，以及夜间觉醒次数。NT-814具有良好的耐受性，未发现安全风险。KaNDy Therapeutics还将参加在加拿大温哥华举行的第16届世界更年期大会。

Nohla Therapeutics宣布其产品dilanubicel（NLA101）获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药品（PRIME）资格，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）的患者。该公司在2018年1月已获得欧洲委员会授予的孤儿药资格。EMA的PRIME计划旨在加速潜在治疗药物的开发，以更快地让患者受益。dilanubicel的PRIME资格基于一项II期临床试验的数据，该试验显示dilanubicel在治疗血液恶性肿瘤患者时安全有效，能加快中性粒细胞和血小板恢复，并具有出色的长期生存率。Nohla Therapeutics正在开展两项II期临床试验，以进一步评估dilanubicel的安全性和有效性。

Ophthotech公司与佛罗里达大学研究基金会和宾夕法尼亚大学达成独家全球许可协议，共同开发一种新型腺相关病毒（AAV）基因疗法产品，用于治疗RHO-adRP（一种导致失明的孤儿单基因疾病）。该疗法在犬类疾病模型中显示出有希望的结果。此外，Ophthotech与宾夕法尼亚大学还签署了主赞助研究协议，计划进行临床前和自然病史研究。基于当前时间表，Ophthotech预计将在2020年初启动1/2期临床试验。该疗法旨在通过单个AAV载体下调突变型视紫红质的表达，同时递送替换的具有功能性的视紫红质，以恢复临床前研究中的正常蛋白质表达。Ophthotech将与佛罗里达大学和宾夕法尼亚大学的知名科学家合作，共同致力于视网膜疾病的基因治疗。

BioMarin公司从辉瑞公司获得2000万美元里程碑付款，该款项源于美国食品药品监督管理局（FDA）接受辉瑞公司关于talazoparib的新药申请（NDA）以及欧洲药品管理局（EMA）接受辉瑞公司关于talazoparib的市场授权申请（MAA）。这些付款是BioMarin与Medivation公司（后被辉瑞收购）在2015年签订的资产购买协议的一部分，根据协议，Medivation负责talazoparib在全球范围内的研究、开发、监管和商业化活动。BioMarin在协议中获得了4.1亿美元的首付款，并可能因达成监管和销售里程碑以及获得talazoparib的个位数版税而额外获得最高1.6亿美元的款项。BioMarin是一家全球生物技术公司，致力于开发和商业化针对严重和危及生命的罕见病患者的创新疗法。

Fluidigm公司与Genomenon达成合作，提供基于证据的基因组面板设计服务，以促进转化和临床疾病研究。Genomenon的Mastermind基因组搜索数据库和自动机器学习算法帮助识别疾病特异性生物标志物，而其Panel Design Service通过文献中的科学证据对生物标志物进行筛选，为研究者提供优先级候选名单。通过Fluidigm-Genomenon联合服务，研究者能够加速疾病特异性NGS、基因分型和实时PCR面板的设计，使用Fluidigm自动化微流控系统，显著缩短手动目标选择的时间。这一合作旨在通过简化实验流程、提高通量和降低成本，为更广泛的疾病研究领域带来微流控技术的益处。

Aduro Biotech宣布启动一项针对晚期肺癌的Phase 1b临床试验，该试验将ADU-214（JNJ-64041757）与nivolumab联合使用。ADU-214是一种基于Aduro的LADD技术的免疫疗法，旨在治疗晚期或转移性非小细胞肺癌。Janssen Biotech，Aduro的合作伙伴，正在全球范围内进行这项试验。初步数据显示，在9名接受单剂ADU-214治疗的晚期非小细胞肺癌患者中，有5名患者达到了疾病稳定的最佳反应，其中一名患者接受了25个周期的治疗。该试验旨在评估ADU-214与nivolumab联合使用的安全性和有效性。Aduro与Janssen于2014年10月达成协议，授予Janssen对ADU-214及其他基于LADD免疫疗法平台的产品候选人的独家、全球许可权。Aduro还可能从全球净销售额中获得一定比例的版税。

4D pharma与MSD达成临床合作协议，共同开展一项临床试验，评估KEYTRUDA（pembrolizumab）与4D pharma的活生物疗法候选药物MRx0518在实体瘤患者中的联合应用。MRx0518在多种肿瘤类型的临床前模型中显示出治疗潜力，与检查点抑制剂疗法结合具有协同作用。该一期临床试验将评估KEYTRUDA与MRx0518联合治疗在先前接受PD-1抑制剂治疗失败的肾癌、膀胱癌、黑色素瘤和非小细胞肺癌患者中的安全性、耐受性和初步临床效益。4D pharma是一家临床阶段的生物制药公司，专注于活生物疗法产品的开发。

Aurora Cannabis与Capcium Inc.签署战略协议，共同生产高品质的药用软胶囊，Aurora以1000万美元收购Capcium 19.99%的股份。Capcium作为全球软胶囊制造领导者，拥有丰富的制药和封装经验，将在加拿大魁北克省Pointe-Claire建立大型先进设施，预计2019年第四季度完工。双方将在Aurora的Vie工厂立即建立高产量软胶囊生产线，预计2018年夏季末开始销售。此合作将使Aurora在北美市场拥有独家软胶囊产品制造商，并有望成为全球首选制造商。Aurora表示，此投资反映了其扩大差异化、高利润产品组合的战略目标，而Capcium则认为与Aurora的合作将大幅提升其增长前景。

Onxeo与SWK Holdings达成 royalty agreement，获得750万美元现金，并有权在未来获得1350万美元的版税和销售里程碑奖金。该协议基于Beleodaq（belinostat）在美国以外的地区销售，由Spectrum Pharmaceuticals负责市场推广。这笔资金将帮助Onxeo延长现金储备至2020年初，推动关键项目AsiDNA的发展。SWK Holdings的CEO Winston Black表示，很高兴与Onxeo合作，共同推进创新药物管线。Onxeo的CFO Nicolas Fellmann强调，这笔资金将助力公司通过多个关键节点。

Biogen宣布与TMS Co., Ltd.签订独家选择权协议，收购TMS-007及其备选化合物。协议包括400万美元的预付款，若Biogen行使选择权，还将支付1800万美元，并可能获得高达3.35亿美元的潜在开发和商业化里程碑奖金以及分级版税。TMS-007是一种新型机制的抗血栓药物，有望成为治疗急性缺血性卒中（AIS）的一线药物，其治疗窗口可能比现有药物更宽。Biogen表示，通过扩大其急性神经学产品组合，旨在在长期缺乏治疗创新的疾病领域取得新进展。TMS-007是一种小分子，在I期研究中显示出可接受的安全性，并在实验性啮齿动物和灵长类动物的栓塞和血栓形成卒中模型中减少了梗死体积。目前，TMS-007正在日本进行一项双盲、安慰剂对照的II期研究，旨在评估TMS-007在卒中发生后12小时内对约60-90名AIS患者的安全性和有效性。

SutroVax公司宣布完成了一轮8500万美元的C轮融资，由TPG Growth、Medicxi和Foresite Capital等新投资者领投，现有投资者包括Abingworth、Longitude Capital等。融资将用于推进其广谱肺炎链球菌结合疫苗的中期临床试验，并继续扩大其新型疫苗管线。SutroVax还与Lonza建立了战略合作伙伴关系，以制造其PCV疫苗。公司还欢迎Moncef Slaoui博士担任董事长，并感谢Kurt von Emster过去三年的领导。SutroVax的疫苗技术有望颠覆结合疫苗市场，其PCV项目有望显著改善肺炎链球菌疾病的预防标准。