Chondrial Therapeutics，一家专注于罕见线粒体疾病治疗的生物技术公司，宣布获得由Deerfield Management领投的2200万美元A轮融资，并任命Carole Ben-Maimon博士为公司总裁兼首席执行官。同时，Chondrial宣布从印第安纳大学研究与技术公司（IURTC）和Wake Forest大学健康科学部获得新型研究性技术CTI-1601的许可，用于治疗弗里德赖希共济失调。CTI-1601由印第安纳大学医学院儿科心脏病学教授R. Mark Payne博士发明。Chondrial计划利用A轮融资的收益推进CTI-1601的开发，并加强其管理团队，以构建针对罕见线粒体疾病的产品管线。CTI-1601的临床开发以及Chondrial针对罕见线粒体疾病的持续研发将在费城科学中心的新实验室进行。Chondrial预计将向美国食品药品监督管理局（FDA）提交CTI-1601的药物研究申请（IND），并在FDA接受IND后启动该药物的1期临床试验。

Bioverativ Inc.作为一家专注于血友病和其他罕见血液疾病治疗的独立全球生物技术公司正式成立，其产品ELOCTATE和ALPROLIX分别针对血友病A和B，代表了近20年来治疗领域的重大突破。公司拥有丰富的血友病治疗经验，并致力于全球患者的护理改善。Bioverativ拥有经验丰富的管理团队、世界级的研究、开发和商业化能力，以及3.25亿美元的现金储备。公司计划将产品推广至更多地区，并正在开发针对其他罕见血液疾病的新疗法，如镰状细胞性贫血和地中海贫血。此外，Bioverativ还承诺通过创新全球项目改善治疗可及性、推进疾病理解并与社区建立真正的伙伴关系。

Guerbet公司宣布自2017年2月1日起，其长期合作伙伴Methapharm将在加拿大推广和分销Guerbet的全线产品。这一合作基于双方过去四年的良好经验，Guerbet对Methapharm的信任促使他们扩大了产品范围。Guerbet致力于与加拿大当地合作伙伴合作，支持加拿大患者和医疗实践者，并在蒙特利尔的Guerbet填充和包装工厂促进当地生产。Methapharm将分销Guerbet在加拿大注册的所有产品，包括对比剂产品、注射器和消耗品。这一合作扩展了Guerbet在北美的影响力，并体现了其对研发的重视，每年投入销售额的约9%。

Biogen公司于2017年2月1日完成了其全球血友病业务的剥离，新成立的独立上市公司Bioverativ专注于血友病和其他罕见血液疾病。Bioverativ的普通股于2月2日开始在纳斯达克全球精选市场以“BIVV”代码交易。2016年12月20日，Biogen董事会批准了与Bioverativ的分离，并宣布向持有Biogen普通股的股东发放特别股息，每两股Biogen普通股可兑换一股Bioverativ普通股。Biogen的普通股在纳斯达克全球精选市场以“BIIB”代码交易，在“除息”市场以“BIIBV”代码交易。在分配记录日期1月17日之后至2月1日之前出售Biogen普通股的股东将失去获得Bioverativ普通股的权利。Biogen由高盛公司和古根海姆证券公司提供咨询服务。Biogen成立于1978年，是一家生物技术先驱，专注于治疗严重神经和神经退行性疾病，拥有治疗多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症等疾病的领先药物组合。

丹麦生物制药公司Forward Pharma A/S宣布，在2017年2月1日举行的特别股东大会上，以三分之二多数票通过了与Biogen Inc.两家全资子公司及其他方签订的许可协议。根据协议，Forward将获得1.25亿美元的不可退还现金费用，并在特定情况下，Biogen还需支付Forward高达10-20%的净销售额作为专利使用费。Forward计划向美国证券交易委员会提交Form 6-K表格，通报特别股东大会的结果。该协议的详细内容可在Forward Pharma的官方网站查阅。Forward Pharma致力于开发DMF（二甲基富马酸）的独家配方，用于治疗炎症和神经疾病，其临床候选药物FP187是一种缓释口服剂型。

MeiraGTx获得Target ALS基金会的资助，用于测试一种新型基因疗法，该疗法针对95%以上ALS患者中失调的TDP-43蛋白，以控制细胞中失调的蛋白质。该公司从43个申请者中脱颖而出，成为仅有的五家获奖者之一。该研究旨在证实和扩展关于NMD疗法疗效的初步发现，并将在哥伦比亚医学院的尼尔·施奈德博士实验室的ALS小鼠模型中进行测试。Target ALS基金会和ALS Finding A Cure®共同资助了这项研究，旨在支持药物发现项目，以实现针对这种致命疾病的新治疗方法。

Optibrium公司宣布与Zastra Innovations建立合作伙伴关系，将Zastra指定为StarDrop软件在印度的独家分销商。Zastra将为印度研究人员提供StarDrop软件的全套服务，并配备本地专家技术支持和客户服务。Optibrium选择Zastra是基于其卓越的声誉、应用专长以及团队提供面对面支持的能力。StarDrop是一款集成的软件，用于小分子设计、优化和数据分析，具有直观的用户界面，能够实现从最新数据到预测建模和决策的流畅流程，提高药物发现过程的效率。Optibrium表示，与Zastra的合作将有助于拓展与印度科学界的联系，同时为全球用户提供价值。

N1 Technologies Corp.宣布其生物技术部门与波兰的Phage Consultants Co.及其负责人Dr. Marcin Los签署了一项重大合作协议。Phage Consultants Co.在噬菌体研究开发领域处于领先地位，Dr. Los在噬菌体研究领域享有盛誉。该协议旨在开发一种基因增强的噬菌体，用于治疗由金黄色葡萄球菌引起的感染，这种感染每年影响全球数百万患者，许多菌株对现有抗生素产生耐药性。Viritron VDX是早期开发阶段的基因改造生物体，旨在针对并破坏金黄色葡萄球菌。该协议规定了一个22个月的研发时间表，包括Viritron VDX治疗的制造和分销。N1 Technologies将在允许其市场推广这些治疗的国家进行市场推广，并在未来寻求美国和欧洲的批准。此外，公司发布了2016年第四季度财务报表，反映了其近期收购的Viritron VDX、Viritron-VPN和Viritron Mini Lab专利。公司预计这些新的生物技术专利和技术将为投资者提供绝佳的机会。

BIAL与德国公司Roxall达成协议，出售其过敏免疫治疗业务单元BIAL Aristegui，该业务专注于抗过敏疫苗和诊断测试的研发、生产和商业化。此次交易涵盖了西班牙、葡萄牙和意大利的过敏学商业领域，这些领域在2016年占BIAL全球营业额的7%，还包括位于比利亚尔的研发和工业单元，涉及约100名员工，他们将加入Roxall。

Clovis Oncology与Strata Oncology达成协议，旨在加速其TRITON临床试验项目（包括rucaparib用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌的2期和3期临床试验）的患者招募。rucaparib是一种口服PARP抑制剂，已在美国获批用于治疗BRCA突变相关晚期卵巢癌。Strata Oncology的Strata Trial将为所有晚期癌症患者提供免费的新一代测序，并将具有特定突变的患者推荐给参与其合作伙伴临床试验的医生。根据协议，Strata将独家推荐BRCA和ATM突变晚期前列腺癌患者参加Clovis的TRITON2和TRITON3临床试验。Clovis Oncology和Strata Oncology都致力于通过这项合作推进精准医疗，为更多可能从rucaparib中受益的患者提供治疗。

HOPE BIOSCIENCES公司宣布从韩国药企NeoPharm Co. Ltd.获得独家全球权益，开发并商业化新型MERTK/AXL抑制剂HOPE 777。该药物在临床前研究中表现出对MERTK、AXL和pan-c-MET受体的显著抑制效果，对肿瘤生长、化疗耐药性、癌症转移和肿瘤免疫抑制有潜在治疗作用。HOPE 777在EGFR抑制剂耐药的非小细胞肺癌模型中表现出良好的治疗效果，并能在小鼠模型中抑制肿瘤生长和血管生成。公司计划在2018年进入临床试验，并评估其在免疫肿瘤学领域的应用潜力。

Sun BioPharma获得NIDDK的STTR资助，研究其旗舰产品SBP-101对胰腺炎的治疗效果。SBP-101是一种针对胰腺的专利多胺化合物，旨在治疗胰腺疾病。研究将由Cedars-Sinai医疗中心的Pandol实验室进行，由胰腺疾病研究专家Dr. Michael Walker领导。胰腺炎是美国住院的主要原因之一，每年约30万人住院，治疗费用超过20亿美元。目前的治疗主要是支持性护理和疼痛管理，没有直接针对胰腺的治疗方法。Sun BioPharma还完成了SBP-101制造过程的改进，并提交了进展报告给FDA。此外，公司正在进行的癌症研究中将使用新的制造工艺生产的药物产品。

OPKO Health的子公司GeneDx与Wellcome Trust Sanger Institute领导的DDD研究合作，旨在利用先进的基因组技术诊断发育障碍患者。DDD研究通过分析13,500名发育障碍患者的DNA，已发现30个与发育障碍相关的新基因。GeneDx在过去的五年中发现了与发育迟缓和/或智力障碍相关的25多个基因。此次合作将使研究病例增加12,000多例，有助于提高对罕见和超罕见遗传疾病的诊断能力。

Streetlab与眼科合同研究组织Iris Pharma达成战略合作，旨在为制药行业提供针对部分视力受损人群的新药、医疗器械或技术的评估服务。该合作将整合专注于人类因素的方法论，通过在巴黎Institut de la Vision的测试平台进行运动捕捉系统测试，以客观测量药物或手术后治疗效益。Streetlab致力于提升视力受损人群的生活质量，而Iris Pharma则凭借其近30年的眼科经验和研发知识，为合作伙伴关系提供支持。双方将共同为医疗保健企业提供符合视力受损患者需求的临床试验评估标准，以应对创新挑战。

InDex Pharmaceuticals与全球合同研究组织PAREXEL签订协议，共同实施针对治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎的药物候选物cobitolimod的CONDUCT研究。该研究为IIb期剂量优化研究，预计2017年第二季度开始招募首位患者，2018年第四季度获得主要结果。研究将在12个国家的约90个地点进行，包括捷克共和国、法国、德国、匈牙利、意大利、波兰、罗马尼亚、俄罗斯、塞尔维亚、西班牙、瑞典和乌克兰。CONDUCT研究将包括215名患有左侧中度至重度活动性溃疡性结肠炎的患者，分为四个接受cobitolimod治疗的治疗组和一组接受安慰剂治疗的组。该研究旨在优化治疗，同时保持化合物良好的安全性，显示出比先前研究和市场上其他药物以及处于后期临床开发阶段的化合物更高的疗效。

Regen Biopharma与ChemDiv Inc.签订了一份合作协议，旨在优化其四种NR2F6调节化合物（RG-NA01、RG-NA02、RG-NI01和RG-NI02）。这些化合物通过Regen的专利筛选方法和独特化学库发现，包括激活剂和抑制剂。Regen的目标是利用这些化合物激发患者自身免疫系统对抗癌症，并识别出抑制免疫系统的激动剂，以治疗自身免疫等过度激活免疫系统的疾病。ChemDiv在药物化学和优化小分子方面拥有丰富经验，将协助Regen进行优化工作，预计整个优化过程需九个月。Regen致力于通过临床试验推进这些技术，目前专注于癌症的基因沉默疗法和小分子疗法，以及治疗再生障碍性贫血和骨髓疾病的干细胞治疗。

2017年2月1日，意大利米兰的创新合作伙伴研究组织Axxam SpA与美国生物技术公司Fulcrum Therapeutics Inc.达成合作协议。Fulcrum Therapeutics成立于2016年7月，由Third Rock Ventures创立，专注于发现和开发小分子疗法以调控基因表达。此次合作将利用Axxam的全球领先筛选平台，寻找调节基因表达的全新靶点，初期聚焦于尚无有效治疗方法的遗传疾病。根据协议，Fulcrum Therapeutics将获得Axxam在实验开发和高通量筛选方面的专业经验。Axxam将运用其在细胞生物学方面的丰富知识，开发新的实验格式以监测基因调控，并用于识别与靶点有相互作用的新型小分子。该合作建立在Axxam与全球众多知名学术机构、疾病基金会和生物技术/制药公司的长期合作关系之上。Axxam首席执行官Stefan Lohmer表示，他们很高兴与Fulcrum Therapeutics的顶尖科学家合作，利用其在细胞实验和筛选方面的专业知识，共同开发调节疾病基因开关的小分子疗法。Fulcrum Therapeutics首席执行官Robert Gould表示，Axxam在细胞