法国研究人员在《科学转化医学》杂志上发表了关于基因治疗肌管肌病的突破性成果，该病是一种罕见的严重神经肌肉疾病。通过将MTM1基因转移到小鼠和狗身上，研究人员成功纠正了受影响的肌肉，并延长了治疗动物的存活时间。这一研究得到了法国Telethon和Myotubular Trust的支持，标志着基因治疗在治疗遗传性肌肉疾病方面的重大进展。

Rich Pharmaceuticals公司宣布完成了一系列与公司运营相关的近期事件。公司于2013年7月18日与Imagic, LLC和Richard L. Chang's Holdings, LLC签订了谅解备忘录和资产转让协议，收购了美国专利号6,063,814及其相关知识产权。公司专注于开发PD-616治疗急性髓系白血病（AML）并提高白细胞水平。公司新任管理层包括Ben Chang担任总裁、首席执行官、首席财务官、秘书、财务总监和董事，以及David Chou博士担任董事。公司还聘请了Richard Salvador（首席临床官）、Joseph Huffman（财务总监）、Robert Thomas（首席运营官）和Tsailing Chang（公司秘书）等管理人员。自2013年7月18日起，公司筹集了297,050美元资金以支持其运营。

Vivaldi Biosciences与国家过敏和传染病研究所（NIAID）签署了一项合作协议，共同研究针对流感A(H7N9)病毒的新型减毒活疫苗。Vivaldi利用其基于NS1蛋白的疫苗平台，通过修改NS1基因生成安全且能产生强大免疫反应的疫苗。双方将共同研究，将H7N9基因插入Vivaldi的主菌株中，生成候选疫苗，并在动物模型中进行安全性、免疫原性和保护效力的评估。研究数据将支持提交新药临床试验申请。Vivaldi的疫苗技术在预防季节性流感和大流行性流感方面具有潜力，且已在H5N1流感研究中显示出良好的活动性和安全性。

Cipher Pharmaceuticals Inc.宣布，其合作伙伴在销售Absoricaä产品方面达到累积销售里程碑，根据双方商业协议，Cipher将获得一次性500万美元（净额）的付款。这笔收入将计入Cipher 2013年第四季度财务结果，公司计划在二月底公布。Cipher是一家专注于特殊药品的公司，拥有三个商业产品和第四个处于开发阶段的产品。公司通过许可产品、管理临床开发和监管审批流程，然后将产品许可给营销合作伙伴或自行在加拿大销售。自2000年成立以来，Cipher已在美国和加拿大为其所有三个原始产品获得最终监管批准，并完成了六项营销合作，产生了不断增长的许可收入。

国际干细胞公司宣布，董事会主席兼首席执行官Andrey Semechkin博士向股东发布了一封公开信，信中更新了公司在研发方面的成就、未来预期和预期里程碑，并讨论了公司扩展的知识产权组合以及2013年前九个月的公司商业和财务表现。公司专注于利用人类无性生殖干细胞（hpSCs）进行治疗应用，开发细胞研究产品和化妆品产品。其核心技术无性生殖可从未受精卵子中创建多能干细胞，避免与使用或破坏有活力的胚胎相关的伦理问题。公司科学家创建了首个无性生殖、同种基因型的干细胞系，可作为治疗细胞来源，适用于数亿不同性别、年龄和种族背景的人，移植后免疫排斥最小。此外，公司通过其子公司Lifeline Cell Technology生产和销售用于治疗研究的专业细胞和生长培养基，以及通过Lifeline Skin Care子公司销售基于干细胞的护肤产品。

Celsion公司宣布启动ThermoDox药物用于治疗脑癌，特别是胶质母细胞瘤的研究项目。公司将与布里格姆和妇女医院及哈佛医学院的Costas D. Arvanitis博士合作进行临床前研究，探索ThermoDox与MR引导的高强度聚焦超声（HIFU）结合治疗脑肿瘤的可能性。这项研究旨在动物模型中开展。Celsion公司首席医疗官Nicholas Borys表示，脑癌肿瘤是医学上未满足的需求，而HIFU的应用已有多年研究。ThermoDox作为一种热激活的脂质体包裹剂，有望为迫切需要更多治疗方法的病患群体提供临床益处。研究将评估ThermoDox在HIFU辅助下的疗效，并期望未来将这一应用带入临床。

Alexza制药公司宣布，其ADASUVE吸入粉末（Staccato loxapine）在西班牙通过其商业合作伙伴Ferrer公司上市，标志着公司获得了一百万美元的里程碑付款。Ferrer是Alexza在欧洲联盟、拉丁美洲、俄罗斯及独联体国家的商业合作伙伴。ADASUVE是首个获欧盟批准用于治疗精神分裂症或双相情感障碍患者轻度至中度激动的吸入疗法。Alexza和Ferrer估计，欧盟有高达800万成年人患有精神分裂症或双相情感障碍，其中激动是常见症状。Alexza和Ferrer于2011年10月建立了合作关系，Alexza负责ADASUVE的所有制造环节，Ferrer则负责商业活动，预计将在2014年推出ADASUVE的其他欧盟国家。

Repligen公司与BioMarin达成资产购买协议，推进其组蛋白脱乙酰化酶抑制剂（HDACi）产品组合的发展。Repligen将获得200万美元的预付款，并可能因产品开发、监管批准和商业销售获得最高1.6亿美元的里程碑付款。该产品组合包括治疗弗里德赖希共济失调等神经疾病的潜在应用。Repligen总裁兼首席执行官Walter C. Herlihy表示，此举符合公司从终止的疗法开发项目中实现财务价值的目标，并专注于生物工艺业务的扩展。BioMarin作为合作伙伴，因其成功开发并商业化针对严重罕见疾病的疗法而备受青睐。弗里德赖希共济失调是一种影响约2万美国和欧洲人的进行性神经疾病，通常导致成年早期轮椅依赖和因心脏衰竭而早逝。

BioMarin制药公司宣布与Repligen公司达成协议，收购其组蛋白脱乙酰化酶抑制剂（HDACi）库和相关知识产权。该协议涉及潜在用于治疗弗里德赖希共济失调等神经疾病的化合物。BioMarin将向Repligen支付200万美元的预付款，以及未来可能的发展、监管批准和商业销售里程碑和版税支付。弗里德赖希共济失调是一种影响约20,000名美国和欧洲年轻人的神经性疾病，通常导致成年早期轮椅依赖和因心脏衰竭而早逝。该病由FXN基因突变引起，呈常染色体隐性遗传。FXN突变导致frataxin蛋白表达减少，表现为进行性神经和心脏损伤。主要神经症状包括肌肉无力和共济失调，通常在10至15岁之间出现，但FA在2至50岁的人群中均有诊断，早期发病与病程更严重相关。BioMarin致力于开发针对严重疾病和医疗状况的创新生物制药。

TetraLogic Pharmaceuticals与澳大利亚的Walter and Eliza Hall Institute of Medical Research达成研究合作，旨在研究TetraLogic的SMAC-Mimetic药物birinapant在病毒感染中的应用。前期研究显示，该药物能减少感染人类乙型肝炎病毒（HBV）小鼠的病毒负担，通过诱导病毒感染肝细胞的凋亡，同时保护未感染细胞。TetraLogic与WEHI签订了许可协议，获得全球独家权利，用于治疗涉及IAP拮抗剂的内细胞感染的专利申请。这项合作旨在开发一种新颖的治疗方法，以对抗传染病。TetraLogic的CEO Kevin Buchi表示，他们期待与WEHI的合作，并希望在此基础上进一步推进研究。Walter and Eliza Hall Institute的Douglas Hilton教授强调，这项研究是对患者生活产生直接影响的承诺的体现。