RGX-121是一种基因疗法， 利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS） ，向CNS细胞内递送IDS转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源，并能突破血脑屏障，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。 来自关键剂量水平的数据显示，接受关键剂量RGX-121的患者脑脊液（CSF）中肝素硫酸盐（HS）D2S6水平的中位数 降低了85% ，该指标是脑部疾病活动性的关键生物标志物，已接近正常水平，并持续长达两年。 80%接受关键剂量的患者已停止静脉输注酶替代疗法（ERT）或保持ERT治疗空白 。
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