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全球首个！尧唐生物体内基因编辑药物 获FDA儿科罕见疾病资格认定（RPDD）丨会员动态

同写意同写意
2024/09/04
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基因编辑药物

了解企业： 尧唐生物

2024年9月4日，尧唐生物 （YolTech Therapeutics） 宣布，FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） ，用于治疗原发性高草酸尿症1型 （PH1） 。 这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1，也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。

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