近日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203（适应症：原发性高草酸尿症1型，PH1；试验编号：NCT06511349）在临床试验中显示出优异的安全性和有效性，有效降低并维持患者的尿草酸水平。YOLT-203是全球首个获得积极临床数据的治疗PH1的体内基因编辑药物。 YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，通过脂质纳米颗粒（LNP）将基因编辑器递送至肝细胞，精准编辑HAO1基因以抑制乙醇酸氧化酶（GO）的表达，从而从源头减少草酸生成。基因编辑技术有望实现 “一次治疗、终身治愈”，突破现有疗法需长期反复给药的局限。2024年9月，YOLT-203获美国FDA孤儿药（ODD）与罕见儿科疾病（RPDD）双重认定，成为全球首个针对PH1的体内基因编辑临床试验。 截至2025年1月，这项由研究者发起的临床试验（IIT）已纳入7例接受YOLT-203治疗的PH1患者。关键疗效终点为24小时尿草酸水平较基线的变化。数据显示，治疗后的最长随访期（16周）内，患者尿草酸水平最大降幅达近70%，且疗效持久稳定。 安全性方面，未报告严重不良事件（SAE）、治疗中断或受试者退出的情况。 尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：“YOLT-203的临床进展是体内基因编辑疗法领域的重大突破。我们在临床中验证了自主开发的基因编辑器YolCas12HF。YolCas12HF在突破了CRISPR/Cas9专利的同时，还具有更高的编辑精度和效率。这不仅是科学上的创新，更标志着中国团队在该领域实现了从底层基因编辑器发掘、优化到开发出新一代体内基因编辑药物并进行临床转化的全链条闭环。广大罕见病患者最期待的治疗方式便是从基因根源上获得治疗。我们相信，这类‘一次注射、终生治愈’的体内基因编辑疗法将为全球罕见病患者带来最佳的治疗选择。” E.N.D 往期文章推荐： 超7亿元！字节跳动成立新公司，加速布局细胞疗法与高端医院建设 国内又两家医院干细胞临床项目““双备案”成功获批 国内基因治疗领域一重磅并购交易达成 首批CAR-T细胞治疗患者血液单采物顺利进境，上海打通细胞治疗产品“出海”路径 1亿美元！一家基因治疗公司被收购 建筑面积达6万平米，国内一家专注于细胞治疗的医院正式开业 FDA首次批准诱导多能干细胞（iPSC）疗法进入Ⅲ期临床试验 全球首款治疗渐冻症的调节性T细胞（Treg）IND获FDA受理 华西乐城医院细胞治疗中心正式投入使用，2月份已收治首批患者 投产后三年营收或达数亿，国内一细胞医疗基地正式动工 饶毅创建的基因治疗公司华毅乐健首款AAV基因药物正式进入III期临床试验阶段 首批细胞与基因治疗技术转化应用实施目录公布 破解AAV基因治疗重复给药难题，国内科学家取得新突破 自3月10日起施行，CDE发布《生物制品注册受理审查指南（试行）》 听力障碍基因治疗新思路！《Science》发表我国科学家破解耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码” 突破性研究：Cell杂志报道科研人员开发工程化共生菌实现鼻至脑药物递送 国家药监局药审中心发布《预防用mRNA疫苗非临床研究技术指导原则》 规划建筑面积约13万平米，国内一细胞基因治疗产业园揭牌 Nature | 魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型 心血管医学领域顶刊EHJ：一种基于工程化外囊泡的高效、低免疫原性的新型缺血性心脏病基因疗法 突破性进展：OpenAI新型生物学AI模型，提升干细胞生成率超50倍 净收入超10亿美元，针对DMD的首款AAV基因治疗产品市场表现强劲 浙江发布新政，指出重点发展细胞免疫疗法、基因疗法、抗体偶联药物等创新药及创新疗法
2026-06-15
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