5月6日，锐正基因 （Accuredit） 宣布，其自主创新研发的 基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001，在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的研究者发起的临床研究（IIT） 中获得了优异的临床数据。 最新的临床数据显示， 给药72周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降且依旧维持稳定在90%以上，个体下降最高可达95% 。 更多的与疗效相关的生物标志物或疗效指标也从不同角度提示ART001可稳定或延缓ATTR患者的疾病进展，如：。
2026-05-24
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