尧唐生物获美国FDA批准开展体内基因编辑药物II/III期临床研究

近日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，公司自主研发的体内基因编辑药物 YOLT-202注射液 已获美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验（IND）批准，将正式启动一项开放标签、单次给药的扩展II/III期临床研究，用于治疗 α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该研究为 国际多中心临床试验（MRCT），计划在美国及其他地区多家临床中心开展。

YOLT-202 基于尧唐自主开发的新一代腺嘌呤碱基编辑器 YolBE，可在SERPINA1 PiZ位点实现高效、精准的基因修复，将 AATD 高风险突变 PiZ矫正为正常 PiM，从而恢复肝细胞功能性 AAT 蛋白表达，该疗法在实现精准靶向编辑的同时，几乎完全避免了周边碱基的旁观者编辑（bystander editing），为AATD治疗提供了"一针即愈"的新路径。此前，YOLT-202 已获得美国 FDA 孤儿药资格认定（ODD）。

YOLT-202 目前正在进行一项首个人体研究的研究者发起临床试验（IIT）（NCT07193615），旨在评估 YOLT-202 的安全性、耐受性及初步疗效。初步临床数据显示，受试者体内功能性 AAT 水平快速上升且与剂量相关，在部分高剂量受试者中，AAT 水平可达到正常范围。这些结果表明 YOLT-202 有望成为一次给药，并且全球最优的创新治疗方案，为AATD 患者带来潜在长期获益。

尧唐生物成立于2021年，致力于开发具有“一次给药、终身治愈”潜力的体内基因编辑药物。公司拥有全球顶尖的基因编辑研发团队，自主搭建高通量编辑器挖掘和进化平台，以及靶向不同组织和器官的非病毒载体LNP递送平台，开发出一系列具有全球自主知识产权的基因编辑器及LNP递送系统。尧唐生物已有7条管线进入临床阶段，为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司。2024年，尧唐自主研发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201成为中国首款进入注册临床的基于LNP的体内基因编辑药物，目前已经完成1/2a期临床所有患者给药。2025年，FDA批准尧唐生物治疗原发性高草酸尿症的YOLT-203在美国进入确证性临床。此外，尧唐生物针对高胆固醇血症、alpha1-抗胰蛋白酶缺乏症等常见病和其他危重疾病的管线也已经进入临床阶段，并看到了良好的安全性和有效性。

文章来源：细胞治疗前沿