2024年9月5日（美国时间），晟斯生物在研新一代超长效重组八因子产品：培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白（FRSW117）成功获得美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于治疗血友病A。FRSW117是中国第一款获得FDA孤儿药认定的重组八因子类产品，充分展示了FDA对于本品独有的分子设计及其在临床中优越表现的认可。
孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA孤儿药认定，有助于FRSW117在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：（1）临床试验费用的税收抵免；（2）免除新药申请费；（3）享有7年的市场独占权且不受专利的影响。
FRSW117
FRSW117是一款全球首创、联合采用Fc融合与PEG两种长效化技术，能够满足“一周一次”给药频率的新一代超长效重组八因子产品。“一周一次”给药频率的预防治疗策略让血友病A患者回归正常生活，实现“功能性治愈”。已完成的临床Ⅱ期研究数据显示，FRSW117显示出良好的安全性；在给药后7天时药物活性谷水平为3%。表明FRSW117每周一次给药，FⅧ活性维持在较高水平，能提供更好地出血保护，降低年化出血率；同时显著降低给药频率、减轻静脉注射负荷。该产品于2023年12月在中国启动临床Ⅲ期试验，并于2023年11月获美国FDA临床默示许可。
晟斯生物
晟斯生物成立于2019年，是一家立足中国、面向全球的血友病创新药公司。我们依托领先的长效化生物技术平台，聚焦于血友病领域病人的未满足需求，不断迭代研发具有全球最佳潜力（Global Best-In-Class）的血友病药物。我们希望能够通过我们的药物，帮助血友病患者回归正常生活。
2026-03-09
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