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从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

2024/09/30
抗肌萎缩蛋白 肌肉萎缩 DMD

了解企业: 药明康德

在近日举办的2024药明康德投资者开放日上,药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月(Muscular Dystrophy Awareness Month),在今天这篇文章中,药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症(DMD)为引子,介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者,乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病,由于编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因发生变异,导致肌肉逐渐无力萎缩。

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