中国上海，2024年10月9日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国人数少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，也可以出售给其他申办方，赋予其同样的优先审评权益。 注释 1 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/8732/hemophilia-b. 2 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/6591/hemophilia-a. 3 WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获国家药品监督管理局受理。
2026-03-09
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