近日，细胞基因治疗公司Abeona Therapeutics宣布，将和FDA在2023年8月举行Pre-BLA会议。Pre-BLA会议的目的是与FDA讨论公司核心细胞治疗管线EB-101的相关内容，避免FDA在审评期间提出过多问题以及由于申请人对这些问题的回复和资料增补而可能产生审评的延误，是成功完成FDA审评，早日获批上市的重要策略之一。
Abeona首席执行官Vish Seshadri表示，为了响应FDA的要求，我们生成了额外的数据，以确定EB-101临床研究中使用的来自两个不同来源的逆转录病毒载体之间的可比性，并将这些数据包含在Pre-BLA会议中，我们期待在会议上讨论我们数据的各种临床和化学，制造和控制方面，并预计在2023年第三季度提交 BLA。
EB-101是一种体外基因校正的自体细胞疗法，将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内。此疗法已获得美国FDA突破性疗法认定，孤儿药资格、罕见儿童疾病资格以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格。
Abeona Therapeutics的基因疗法EB-101在3期临床试验中取得了积极结果，显著改善了隐性营养不良型EB患者的大型慢性伤口的愈合与疼痛程度。该疗法把基因疗法与细胞疗法结合在一起，将COL7A1基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内，通过促进COL7胶原蛋白的产生来帮助患者伤口愈合。
EB-101临床试验结果
图片来源：药融云全球临床试验数据库
关于Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。2022年11月，公司公布其基因疗法EB-101于关键临床3期试验中的积极结果，数据显示试验达成两项共同主要终点，此疗法可显著改善隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）患者的大型慢性RDEB伤口的愈合与疼痛程度。
Abeona研发管线
参考资料：
公司官网
药融云数据库
要解锁更多企业药品研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药品各国上市情况、药品批文信息、销售情况与各维度分析、市场竞争格局、一致性评价情况、集采中标情况、药企申报审批信息、最新动态与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！
2026-07-22
28页
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论