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破解肥胖难题！三位科学家因GLP-1药物发现和开发荣获临床医学研究大奖
2024年Lasker~DeBakey奖表彰Joel Habener、Svetlana Mojsov发现GLP-1激素及Lotte Bjerre Knudsen将其开发为减肥药，这一突破改变肥胖治疗。针对全球近9亿肥胖者，新药物有望成为管理体重的有效手段，标志减肥疗法新纪元。 -
CAMP4携ASO候选药物冲刺IPO，拟募资5亿加速RNA遗传病疗法研发
9月20日，CAMP4 Therapeutics提交IPO申请，拟募资7500万美元用于遗传疾病RNA疗法研发。公司开发RNA平台，针对代谢和CNS疾病，主要候选药CMP-CPS-001针对UCD获孤儿药资格。公司上半年亏损扩大，现金储备有限，正推进临床试验及合作研发。 -
医药研发创新不断：百余款新药获批临床，多领域治疗迎曙光
医药研发领域喜讯频传，2024年7月共有140款新药获批临床，覆盖多疾病领域，尤以抗肿瘤药居多。新药如辉瑞PF-06821497针对EZH2靶点治癌显成效，国内企业亦在慢性病、精准医疗上展现创新实力，为患者带来新希望。 -
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博瑞医药：加大GLP-1/GIP减肥新药研发投入，布局全球创新药物市场
博瑞医药上半年营收增长，净利润微降，研发投入大增38%，重点推进BGM0504等创新药及吸入制剂研发，其中BGM0504作为GLP-1多靶点药物展现治疗潜力，已进入Ⅱ期临床后期。公司加速全球化布局，投资创新科技公司，以强化创新药管线。 -
2024年9月：5款重磅药物有望获FDA批准上市
2024年8月，FDA批准afami-cel治滑膜肉瘤，Livdelzi治PBC；拒批Linvoseltamab和Lykos的PTSD疗法。9月，多款新药有望获批，包括Tradipitant治胃轻瘫、IB1001治尼曼匹克病、Keytruda联合疗法、KarXT治精神分裂症及Dupilumab治COPD。 -
罗氏、安进前高管加入基因疗法龙头BioMarin，专注研发与商务拓展
BioMarin Pharmaceutical任命罗氏、安进前高管为首席研发官和首席商务官。此次调整伴随公司缩减A型血友病基因疗法Roctavian支出计划。BioMarin同时裁员并重组研发管线，聚焦更具潜力的项目。 -
2024年7月：8款创新药品种申请上市
2024年7月共有145个创新药品种获CDE承办，8个品种申请上市，包括治疗B型血友病的BBM-H901、重症肌无力的巴托利单抗等，涵盖基因治疗、单抗、CAR-T等类型，多款新药有望加速上市，满足医疗需求。 -
NMPA最新批件：166个新批件，40余个品种获批上市
2024年8月13日，NMPA发布药品批准证明文件送达信息，本批次共有166个受理号获批，其中54个为上市申请。阿斯利康与第一三共的德曲妥珠单抗新适应症获批治疗HER2阳性胃腺癌。德曲妥珠单抗为HER2靶向ADC，已获乳腺癌适应症。惠升生物德谷胰岛素注射液获批，具长效降糖优势。精鼎医药的阿地溴铵吸入粉雾剂获批用于COPD治疗。
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