重磅｜确立“白名单”制度！《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》颁布

2024年9月20日，在此前充分征求意见的基础上，北京市药品监督管理局、顺义区人民政府、北京市卫生健康委员会、北京市医疗保障局、中华人民共和国北京海关、北京首都国际机场临空经济区管委会联合发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》（以下简称《方案》），确定建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的罕见病药品先行保障区“白名单”制度（医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”）。

（《方案》全文可点击下图获取）

根据该《方案》，确立“白名单”制度，可实现经国家药品监督管理局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

中国罕见病联盟长期致力于推动罕见病药品的研发与引进，联合各相关方努力为国内罕见病患者解决“有药难及”的困境，尤其重视罕见病急需药品的引进与落地，推动《临床急需药品临时进口工作方案》等相关政策出台，惠及广大患者群体。

自2021年起，中国罕见病联盟联合多方启动“在天竺建立罕见病药品保障先行区”课题研究，探究在北京天竺综合保税区开设先行区、引进罕见病药品、推动诊疗保障一体化建设的可行性与广阔前景，并将研究成果提交至相关负责部门。2023年11月，国务院正式发文，支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区。

本次《方案》引导社会参与，特别指出鼓励公益性组织参与罕见病药品保障先行区建设，构建政府引导、多方参与的工作格局。自北京罕见病药品保障先行区建立以来，中国罕见病联盟积极支持罕见病诊疗服务、药品供应与保障工作，为相关政策落地提供协助、拓宽渠道。

2024年3月，在顺义区政府、天竺综合保税区的指导下，全市首家罕见病专业诊疗机构“北京罕萌诊所”开业，坚持“非营利性”定位，基于中国罕见病联盟六年来服务医生与患者的经验，在政策与产业的支持下为罕见病患者引进药物，并开展“罕萌呵护计划”，为罕见病患者提供多学科诊疗、科普教育、心理关爱等。

今年以来，北京罕萌诊所已经为甲基丙二酸血症等患者群体提供了临床急需药品和相关诊疗服务，让北京协和医院、北京儿童医院等全国知名三甲医院的罕见病专家与多种罕见病患者“面对面”，解决罕见病患者“挂号难”“求医难”“用药难”的困境，助力北京罕见病药品保障先行区的诊疗保障服务一体化愿景落地。

未来，中国罕见病联盟、北京罕萌诊所将在顺义区政府、天竺综合保税区的指导与支持下，基于《方案》精神，携手多方机构，为罕见病患者打造就医服务一体化网络，支持临床研究与本土创新药研发，持续为罕见病药品保障先行区的政策落地、惠及患者贡献力量。

本文来源：中国罕见病联盟