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Actio Biosciences Inc

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公司全称：Actio Biosciences Inc
国家/地区：美国/——
类型：精准医学技术开发商
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公司介绍：
Actio Biosciences 正在利用精准医学的进步，开发针对罕见病和常见病共享基因的新疗法，将有意义的药物从一种变为多种。Actio Biosciences 运用其在遗传学、药物发现和数据科学方面的专业知识，努力确定可最大限度降低生物和技术风险的项目，以简化药物开发流程，开发出药效卓越、靶向精准的治疗药物。

基本信息

成立时间：

2021-01-01

员工人数：

15~50人

公司官网：

actiobiosciences.com/

企业画像
行业领域：
应用技术：
研发信息
靶点：
适应症：
治疗领域：

企业动态

Actio Biosciences在AES年会上展示ABS-1230治疗KCNTR1相关癫痫的新临床前数据
2025-11-25 00:00:00
Actio Biosciences公司宣布将在美国癫痫学会（AES）年会上展示其ABS-1230项目的新临床前数据，该药物是一种针对KCNTR1相关癫痫的强效且选择性的口服小分子抑制剂。KCNTR1相关癫痫是一种罕见且通常致命的儿童发育性癫痫性脑病，美国约有2500人患病。ABS-1230目前正在进行1a期临床试验，评估其在健康成人志愿者中的安全性，并即将开始1b/2a期临床试验，以评估其在KCNTR1相关癫痫患者中的疗效。Actio Biosciences公司首席执行官David Goldstein表示，ABS-1230通过直接针对驱动这种癫痫的致病性KCNTR1过度活跃，有可能为患者和家庭带来实质性益处。此外，公司还获得了FDA对ABS-1230的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药资格认定。
Actio Biosciences启动KCNQ1相关癫痫治疗药物ABS-1230的1a期临床试验
2025-09-23 21:00:00
Actio Biosciences公司宣布，其针对KCNQ1相关癫痫治疗的新药ABS-1230的1a期临床试验已开始招募首名受试者。KCNQ1相关癫痫是一种罕见、严重且常致命的儿童发育性癫痫性脑病，美国约有2500人患病。ABS-1230是一种口服的小分子KCNQ1抑制剂，在临床前研究中显示对KCNQ1基因中所有测试的致病突变均有抑制作用。该1a期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、单剂量和多剂量递增以及食物效应研究，旨在评估ABS-1230的安全性、耐受性和药代动力学。Actio计划在2026年初在美国开展针对KCNQ1相关癫痫患者的概念验证1b/2a期研究。
Actio Biosciences 宣布美国 FDA 批准研究性新药申请并快速通道指定 ABS-1230，一种用于治疗 KCNT1 相关癫痫的 KCNT1 抑制剂
2025-07-30 00:00:00
Actio Biosciences宣布，美国FDA已批准其新型口服小分子KCNQ1抑制剂ABS-1230的IND申请，并授予其快速通道资格，用于治疗KCNQ1相关癫痫。KCNQ1相关癫痫是一种罕见、严重且常致命的儿童发育性癫痫性脑病，美国约有2500人患病。ABS-1230还获得了澳大利亚人类研究伦理委员会的临时批准。Actio计划在2025年秋季开始健康志愿者的1期临床试验，并在2026年初扩大到KCNQ1相关癫痫患者的概念验证1期研究。ABS-1230已被授予罕见儿科和孤儿药资格。
精准医学技术开发商Actio Biosciences获得6600万美元B轮融资，用于推进针对罕见和常见疾病的基因驱动的小分子治疗管道
2025-06-18
2025年6月18日，精准医学技术开发商Actio Biosciences获得6600万美元B轮融资，新投资者Regeneron Ventures和现有投资者Deerfield Management共同领投，现有投资者Canaan、Droia Ventures和Euclidean Capital参与其中。B轮融资将支持Actio的主导项目ABS-1230和ABS-0871的推进。
Actio Biosciences 获得 ABS-0871 的孤儿药和罕见儿科疾病资格认定，用于治疗腓骨肌萎缩症 2C
2024-08-08 21:00:00
Actio Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其TRPV4抑制剂ABS-0871孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPDD），用于治疗TRPV4+查尔科-玛丽-图奥特病（CMT2C）亚型。该病由TRPV4基因突变引起，导致严重肌肉无力、声带麻痹和呼吸并发症等致命症状。FDA的指定为ABS-0871提供了包括税收抵免、FDA申请费减免和上市独家权等优惠。Actio的ABS-0871旨在治疗CMT2C和与TRPV4相关的骨骼疾病，临床前研究显示其显著改善了运动功能和活动能力。Actio Biosciences利用精准医学的进步开发针对罕见和常见疾病的药物，其总部位于圣地亚哥，由遗传学和药物开发领域的领导者领导，并得到顶级医疗保健投资者的支持。
生物技术公司Actio Biosciences宣布获得5500万美元A轮融资，以推进罕见病和常见病的精准医疗方法
2023-09-12
2023年9月12日，生物技术公司Actio Biosciences宣布完成5500万美元A轮融资。此次融资由Canaan和DROIA Ventures领投，现有投资者Deerfield Management和EcoR1以及新投资者Euclidean Capital参投。Actio计划对其治疗TRPV4突变引起的罕见疾病进行初步评估，包括以重症肌无力、声带麻痹和呼吸系统并发症为特征的2C型Charcot-Marie-Tooth，以及代谢性发育不良等严重骨病。

融资信息

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公布时间
企业名称
类型
行业领域
融资轮次
融资金额
投资方
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2025-06-18

Actio Biosciences Inc

精准医学技术开发商

医药研发/制造
化学&生物药

B轮

Regeneron Ventures;
Deerfield;
[+2]

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2023-09-12

Actio Biosciences Inc

精准医学技术开发商

医药研发/制造
化学&生物药

A轮

Euclidean Capital;
Canaan Partners;
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