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“first-in-class”小分子抑制剂进入3期临床，显著缓解罕见肾病

罕见病信息网罕见病信息网
2024/07/23
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蛋白尿 罕见肾病 小分子抑制剂

Vertex公司前不久宣布，inaxaplin（VX-147）已进入APOL1介导性肾脏疾病（APOL1-mediated kidney disease，AMKD）全球2/3期关键临床试验的3期，在标准护理的基础上，将每天一次口服45 mg与安慰剂进行比较。 该临床试验旨在评估inaxaplin对APOL1基因两种变异介导的蛋白尿性肾病患者的肾功能和蛋白尿的影响。 此外，该试验已扩大到包括10至17岁的AMKD青少年。

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