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一次注射，效果持续半年！下一代RNAi疗法亮眼临床数据公布

药明康德药明康德
2024/11/19
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239
TTR 转甲状腺素蛋白 亮眼

了解企业： 达冕生物 Attralus

日前，Alnylam Pharmaceuticals公布其下一代RNAi疗法nucresiran（曾用名ALN-TTRsc04）用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床研究最新数据。 分析显示， 单次给予300 mg或更高剂量的nucresiran，可在第15天实现患者平均血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平快速降低超过90%，且这一效果持续至试验第6个月。 Alnylam计划在2025年第一季度公布3期临床开发方案。

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