10 月 27 日，基因编辑公司 Intellia Therapeutics 宣布：暂停旗下候选药物 Nexiguran Ziclumeran （nex-z） 针对两个转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的三期临床试验 ，分别是针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的 MAGNITUDE 试验，以及针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（ATTR-PN）的 MAGNITUDE-2 试验，暂停范围包括患者给药与新患者筛选工作。 nex-z 是基于诺贝尔奖级 CRISPR/Cas9 基因编辑技术开发的创新疗法，其设计机制是通过灭活编码转甲状腺素蛋白（TTR）的基因，从源头减少异常 TTR 蛋白的产生 —— 这类异常蛋白会在体内沉积形成 “淀粉样物质”，进而引发 ATTR 疾病。 此前公布的 1 期中期临床数据显示，nex-z 给药后可实现持续、深度且持久的 TTR 蛋白水平降低，因此获得了美国 FDA 授予的孤儿药资格与再生医学先进疗法（RMAT）称号，同时也被欧盟委员会认定为孤儿药。
2026-06-08
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