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腓骨肌萎缩症基因疗法最新进展

罕见病信息网罕见病信息网
2024/09/11
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496
腓骨肌萎缩症 基因疗法

CMT研究基金会（CMTRF）是一家专注于提供腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）治疗和治愈方法的非营利组织，与ReviR Therapeutics建立了战略合作伙伴关系，共同推进调节导致CMT1A的基因表达的小分子疗法。 ReviR Therapeutics正在开发一种名为小分子剪接调节剂的药物，这种药物可以通过影响最终RNA转录本中包含的遗传密码成分来调节基因表达。 CMTRF支持的这一项目中，ReviR Therapeutics将开发一种剪接调节剂，以减少在CMT1A中过度表达并导致疾病症状的疾病基因的表达。

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