2026年第10周03.02-03.08全球创新药研发概览

1.4.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）昂科免疫申报的ONC-841注射液获批临床，拟开发治疗阿尔茨海默病

3月2日，昂科免疫申报的ONC-841注射液获批临床，拟开发治疗阿尔茨海默病（AD）。

公开资料显示，ONC-841为一款抗SIGLEC 10单克隆抗体，正在开发用于治疗实体瘤和AD。SIGLEC 10在小鼠模型中被确定为淀粉样斑块形成的遗传驱动因素。

临床前研究表明，ONC-841阻断剂减少了阿尔茨海默病小鼠模型中的淀粉样斑块，使小胶质细胞功能正常化，并改善了记忆，具有对抗神经退行性病变的综合潜力。

（2）信达生物宣布BTK抑制剂匹妥布替尼在中国获批新适应症

3月2日，信达生物与礼来（Eli Lilly and Company）中国共同宣布，非共价（可逆）BTK抑制剂捷帕力（匹妥布替尼）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。

匹妥布替尼是一种高选择性激酶抑制剂，采用新型结合机制，可以在既往接受过共价BTK抑制剂（包括伊布替尼、阿可替尼、泽布替尼或奥布替尼）治疗的CLL/SLL患者中重新建立对BTK的抑制作用，并延续靶向BTK通路的获益。

匹妥布替尼作为一种非共价（可逆）BTK抑制剂，于2023年1月获得美国FDA批准。2024年10月，匹妥布替尼在中国获批，单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗（含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

在中国，匹妥布替尼由礼来研发，信达生物负责在中国大陆商业化。

（3）礼来新药来瑞奇珠单抗在中国申报上市

3月3日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，礼来（Eli Lilly and Company）申报的3.1类新药来瑞奇珠单抗注射液上市申请获得受理。

公开资料显示，来瑞奇珠单抗（lebrikizumab）是一款抗IL-13单抗，此前已经于2024年9月获美国FDA批准用于治疗中度至重度特应性皮炎成年和青少年患者，这些患者尽管使用局部药物治疗但病情仍无法得到控制。该产品能以每月一次的维持剂量为患者提供更便利的治疗。

Lebrikizumab是一种单克隆抗体，能够以高结合亲和力和缓慢解离速率选择性地靶向并中和IL-13。Lebrikizumab与IL-13细胞因子结合的位置与IL-13Rα1/IL-4Rα异源二聚体中IL-4Rα亚基的结合位点重叠，从而阻止该受体复合物的形成并抑制IL-13信号传导。IL-13是特应性皮炎的一种主要细胞因子，驱动皮肤中的2型炎症循环，导致皮肤屏障功能障碍、瘙痒、皮肤增厚和感染。公开资料显示，礼来拥有在美国和除欧洲以外的全球其他地区开发和商业化lebrikizumab的独家权利。

（4）甘李药业靶向蛋白降解疗法1类新药获批临床

3月3日，甘李药业宣布，该公司在研药品GLR2037片获得临床试验默示许可，拟开发治疗晚期前列腺癌。新闻稿介绍，GLR2037片是该公司自主研发的靶向AR的双特异性蛋白降解疗法1类化学新药。

双特异性蛋白降解疗法是一种新兴的治疗方式，它利用细胞的天然蛋白质降解机制，即泛素-蛋白酶体系统 (UPS) ，选择性地靶向降解疾病发病机制中的相关蛋白，从而可能调节传统小分子难以靶向的“不可成药”靶点。GLR2037片属于甘李药业自主研发的具有新技术、新结构的创新药产品，有望为晚期前列腺癌AR药物耐药患者提供新的治疗选择，延长患者生存期。

（5）奥赛康药业宣布口服铁制剂新药在中国申报上市

3月3日，奥赛康药业宣布， 创新药口服铁制剂产品ASKC109（麦芽酚铁胶囊）申请上市，并获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。

麦芽酚铁胶囊是一款创新、性质稳定的非盐类口服制剂，用于治疗成人铁缺乏症。其活性成分麦芽酚铁是一种铁与麦芽酚形成的化学性质稳定的新型复合物，具有独特的吸收机制，较传统口服铁剂有更好的补铁效果。

（6）诺和诺德司美格鲁肽治疗MASH拟纳入优先审评

3月4日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）申报的司美格鲁肽注射液新的上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为：治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）伴中重度肝纤维化（符合F2-F3期纤维化）的非肝硬化成人患者。

MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）的更严重阶段，已成为医学创新的重点领域。随着全球肥胖、胰岛素抵抗及代谢综合征人群的持续增加，数以百万计的患者正受到MASH的影响。若不及时治疗，MASH可能进展至肝硬化、肝癌等严重阶段。

（7）药物牧场在研新药获FDA罕见病证据原则认证

3月5日，药物牧场宣布，美国FDA已将该公司针对ROSAH综合征试验性疗法DF-003纳入FDA罕见病证据原则(RDEP)认证。RDEP是美国食品药品监督管理局(FDA)的一项指南，旨在促进该机构与开发罕见病疗法的申办方之间尽早开展对话。通过这一项目，FDA将与选定的申办方合作，就监管策略、临床证据开发以及生成支持潜在监管申报所需证据的创新方法展开讨论。

DF-003正在研发中，有望成为治疗ROSAH综合征的潜在疗法。ROSAH(视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病，该疾病是由ALPK1的遗传功能高活突变引起，该病的特点是视网膜退化、视神经水肿、全身性炎症以及进行性视力丧失。目前，尚无获批的疗法专门用于治疗ROSAH综合征。

（8）康哲药业1类siRNA新药获批临床

3月6日，康哲药业宣布，其自主研发创新药INHBE小核酸药物CMS-D008获得超重或肥胖适应症药物临床试验批准。

CMS-D008是一款皮下注射的siRNA药物，靶向抑制肝脏的抑制素亚基βE（INHBE）基因表达，下调INHBE编码蛋白激活素E（Activin E）水平，从而降低脂肪代谢通路Activin E-ALK7的活化，有效减少脂质堆积。该产品未来可开发治疗超重/肥胖，腹型肥胖以及相关代谢性疾病。

（9）先为达生物宣布偏向型GLP-1减重新药在中国获批

3月6日，先为达生物宣布，cAMP偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人超重/肥胖患者的长期体重管理。

据先为达生物新闻稿介绍，埃诺格鲁肽注射液是一款cAMP偏向型GLP-1RA减重药物，偏向性机制助力实现高效减重，其中国人群48周平均体重降幅达15.4%（安慰剂校正后为15.1%），92.8%的患者达到具有临床意义的体重下降。

（10）罗氏的速福达在中国获批扩展适应症

3月6日，罗氏制药中国宣布，其流感抗病毒治疗创新药速福达®干混悬剂（中文通用名：玛巴洛沙韦干混悬剂）于2026年3月3日正式获得中国国家药品监督管理局的批准，扩展适应症用于治疗1岁至5岁以下单纯性甲型和乙型流感儿童患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。

结合此前2月13日，速福达®片剂获批用于成人和5岁及以上儿童单纯性甲型和乙型流感患者，该药实现了对低龄婴幼儿、儿童、成人群体的全面覆盖，为易发生流感重症的儿童患者提供更创新、更便捷的治疗新选择。新适应症的获批基于两项在1-<12岁儿童人群中开展的研究结果。

1.4.2 本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）凌科药业JAK1抑制剂治疗特应性皮炎3期临床取得积极结果

3月2日，凌科药业宣布其高选择性第二代JAK1抑制剂泽普昔替尼，治疗中重度特应性皮炎的3期临床试验取得积极顶线结果。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，由北京大学人民医院张建中、周城教授领衔，共入组356例受试者，按1:1:1分为12mg组、24mg组及安慰剂组。

结果显示，第16周时，泽普昔替尼两个剂量组在所有共同主要终点均显著优于安慰剂：EASI-75应答率较安慰剂分别提升38.1%和46.4%，vIGA‑AD 0/1应答率分别提升30.3%和31.0%；关键次要终点瘙痒改善（WI‑NRS4）应答率分别提升31.3%和31.0%，差异均具高度统计学意义（p<0.0001）。此外，在EASI‑50/90、SCORAD、生活质量等多个次要终点均获益明显。

本品起效迅速，给药第1天即可显著止痒，第2周皮损改善即优于安慰剂。安全性方面，泽普昔替尼整体耐受性良好，不良事件多为1–2级轻中度，严重不良事件、停药事件发生率低且与安慰剂相当，无新安全信号。该产品有望为中重度特应性皮炎患者提供高效、安全、快速起效的新治疗选择。

（2）罗氏BTK抑制剂芬布替尼又一项III期临床成功

3月2日，罗氏对外宣布其在研BTK抑制剂芬布替尼（fenebrutinib）治疗复发型多发性硬化症（RMS）的第二项三期临床试验达到主要终点，这一结果为该药提交上市申请奠定了重要基础。但与此同时，试验中芬布替尼组出现的死亡病例数远超对照组，叠加药物性肝损伤相关风险，让这款药物的上市前路蒙上阴影，其安全性也成为监管审查的核心焦点。

作为一款高度选择性的BTK抑制剂，芬布替尼是罗氏布局多发性硬化症（MS）领域的核心在研药物，早在2025年11月，罗氏就公布了芬布替尼首个针对RMS的三期试验结果，该试验对比赛诺菲的Aubagio，芬布替尼使患者的年化复发率（ARR）降低59%；而在本次新公布的另一项三期试验中，芬布替尼再次展现出显著疗效，相较Aubagio实现了51%的ARR降幅。

（3）康方生物PD-1/CTLA-4双抗长期OS数据发布，治疗宫颈癌

3月2日，康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利，在治疗既往含铂化疗失败的复发/转移性宫颈癌（R/M CC）的关键注册性II期研究（COMPASSION-03）中，公布了最新长期生存数据。该成果由复旦大学附属肿瘤医院吴小华教授在第27届欧洲妇科肿瘤学大会（ESGO 2026）上以口头报告形式发布。在中位随访26.5个月后，对于达到CR的病人，24个月总生存（OS）率高达100%，中位OS及无进展生存（PFS）均未达到；12个月PFS率达84.6%；即使是PR的病人，24个月OS率也达63%，中位OS同样未达到。无论PD-L1表达，卡度尼利为全人群带来优异长期生存获益：研究涵盖18%的PD-L1阴性（CPS < 1）患者及36%的多线治疗人群。全人群24个月OS率达40.9%，中位OS为17.5个月，突破了传统PD-1疗法对低表达人群疗效不佳的局限。

（4）United Therapeutics肺动脉高压药物ralinepag 3期临床达主要终点

3月2日，United Therapeutics宣布，其关键性3期临床研究ADVANCE OUTCOMES达到主要终点。研究结果显示，在肺动脉高压（PAH）患者中，与安慰剂相比，ralinepag可将临床恶化事件风险降低55%（HR=0.45，95% CI：0.33-0.62，p<0.0001）。在该研究中，ralinepag在延缓疾病进展方面展现出持久疗效。除主要终点外，ralinepag在多项关键次要终点上亦优于安慰剂，包括6分钟步行距离（6MWD）和N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）的变化。在第28周时，ralinepag使患者实现临床改善的概率较基线提高47%（p=0.015）。

进一步分析显示，ralinepag的治疗获益在各患者亚组中均保持一致，包括不同确诊时间、疾病病因、基线6分钟步行距离以及不同背景治疗方案的患者，显示出治疗效果的稳健性及潜在的广泛适用性。在安全性方面，ralinepag整体耐受性良好，其不良事件特征与已知的前列环素相关不良反应一致，未观察到新的安全性信号。

（5）Vir Biotechnology公布其在研药物VIR-5500 1期临床数据

3月2日，Vir Biotechnology公司公布了其在研药物VIR-5500用于治疗晚期mCRPC的1期临床试验数据。VIR-5500是一款靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）的PRO-XTEN双掩蔽CD3 T细胞衔接器，可在到达肿瘤微环境前保持非活性状态，从而降低脱靶效应并提升治疗指数。近日，安斯泰来（Astellas Pharma）与Vir Biotechnology达成超17亿美元的全球战略合作，将共同推进VIR-5500的开发与商业化。

此次公布的数据显示，VIR-5500单药具有良好的安全性和耐受性，迄今未观察到剂量限制性毒性。截至2026年1月9日的数据，在≥3,000 µg/kg的高剂量队列中，82%（14/17）的可评估患者达到PSA50，53%（9/17）达到PSA下降≥90%（PSA90）；在RECIST可评估患者中，客观缓解率（ORR）达45%（5/11），其中4例已确认缓解。PSMA-PET影像也证实了多发肿瘤病灶（包括内脏转移灶）的显著缩小。

（6）艾伯维IL-23抗体公布三期积极临床结果

3月3日，艾伯维（AbbVie）宣布，其3期随机、安慰剂对照、双盲AFFIRM研究已取得积极的顶线结果。该研究评估Skyrizi（risankizumab）皮下注射（SC）诱导治疗与安慰剂相比，在中重度活动性克罗恩病（CD）成人患者中的疗效与安全性。

结果显示，在第12周时，Skyrizi诱导治疗在共同主要终点及关键次要终点方面均优于安慰剂。安全性方面，Skyrizi的安全特征与其既往在克罗恩病中的已知安全性一致，未观察到新的安全风险。Skyrizi是一种人源化、IgG1亚型的单克隆抗体，可以通过与IL-23的p19亚基结合而选择性地拮抗IL-23。

（7）默沙东“first-in-class”抗癌小分子3期结果积极

3月4日，日前，默沙东（MSD）公布，其小分子疗法Welireg（belzutifan）在两项3期临床试验LITESPARK-011与LITESPARK-022中，用于治疗肾细胞癌（RCC）患者取得积极结果。基于上述数据，公司已向美国FDA递交相关监管申请。

LITESPARK-011是一项随机、开放标签的3期临床试验，旨在评估Welireg联合卫材（Eisai）旗下酪氨酸激酶抑制剂（TKI）Lenvima（lenvatinib）这一双口服方案，与已获批激酶抑制剂cabozantinib相比，用于治疗在抗PD-1/PD-L1治疗期间或之后出现进展的晚期透明细胞RCC患者的疗效与安全性。

该研究设有两个主要终点：由盲态独立中心评审（BICR）依据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）评估的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。关键次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）及安全性。试验共入组747例患者，随机接受每日一次口服Welireg（120 mg）联合Lenvima（20 mg），或每日一次口服cabozantinib（60 mg）治疗。

在预设的中期分析中，中位随访时间为29.0个月（范围：19.3-49.2）。与活性对照相比，Welireg联合Lenvima在主要终点PFS方面取得统计学显著且具有临床意义的改善，将疾病进展或死亡风险降低30%（HR=0.70，95% CI：0.59-0.84，p=0.00007）。联合治疗组的中位PFS为14.8个月（95% CI：11.2-16.6），对照组为10.7个月（95% CI：9.2-11.1）。在另一主要终点OS方面，联合治疗亦呈现改善趋势（HR=0.85，95% CI：0.68-1.05，p=0.06075）。Welireg联合Lenvima组的中位OS为34.9个月（95% CI：27.5-NR），对照组为27.6个月（95% CI：24.0-31.4）。该研究仍在进行中，OS结果将按照方案在后续分析中进一步评估。

（8）罗氏减重新药II期临床试验公布积极结果

3月5日，丹麦生物技术公司Zealand Pharma公布了其与罗氏合作开发的胰淀素类似物petrelintide治疗肥胖症的2期临床试验Zupreme-1关键数据。这款每周一次注射的在研药物，不仅实现42周最高10.7%的平均减重效果，更展现出媲美安慰剂的耐受性，为肥胖症治疗提供了全新潜力方案，也为无法耐受GLP-1类药物的患者带来了新选择。

本次公布的Zupreme-1是一项剂量探索临床试验，共纳入493名超重或肥胖受试者，试验顺利达到主要终点：治疗28周后，所有5个petrelintide治疗组的体重降幅均较安慰剂组呈现统计学显著差异。这一减重效果在42周时仍持续保持，根据公司疗效估计值，受试者实现了较基线最高10.7%的平均减重，而安慰剂组同期仅减重1.7%，二者差距显著。

（9）吉利德公布单片复方HIV疗法新3期临床数据

3月5日，吉利德科学（Gilead Sciences）在2026年反转录病毒与机会性感染大会（CROI 2026）上公布了新的3期ARTISTRY 1和ARTISTRY 2研究数据。研究显示，已实现病毒学抑制的HIV感染者转换至在研单片复方治疗方案——比克替拉韦75mg/来那帕韦50mg（BIC/LEN）——可有效维持病毒学抑制，这些受试者包括了之前使用复杂多片治疗方案或全球指南推荐的单片治疗方案的HIV感染者。比克替拉韦与来那帕韦的新型组合整体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。

根据新闻稿介绍，该新型在研药物组合将具有高耐药屏障的整合酶链转移抑制剂比克替拉韦，与衣壳抑制剂来那帕韦相结合。该新型组合整体耐受性良好，未发现显著或新的安全性问题。3期ARTISTRY 1和ARTISTRY 2研究结果将为注册申报提供依据。

（10）翰森制药B7-H3靶向ADC癌症新药公布新临床结果

3月6日，翰森制药宣布，一项评估risvutatug rezetecan（研发代码HS-20093 / GSK5764227）在经治晚期实体瘤患者中的首次人体1a/b期研究（ARTEMIS-001研究）结果，以研究论文形式在Cancer Cell正式发表。

在可评估人群中：65例经治ES-SCLC患者中约60%既往接受过≥2线治疗，cORR为52.3%，中位缓解持续时间（DoR）为7.1个月，中位无进展生存期（PFS）为6.2个月，中位总生存期（OS）为13.0个月。152例经治 NSCLC患者中超60%既往接受≥2线治疗，cORR为22.4%，中位DoR为9.7个月，中位PFS为5.5个月，中位OS为13.7个月。值得注意的是，在接受 8.0 mg/kg方案治疗的驱动基因阴性的非鳞状NSCLC患者中，cORR达33.3%，中位PFS达7.0个月。

同期事件：

1. 2026年第10周03.02-03.08国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2026年第10周03.02-03.08国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2026年第10周03.02-03.08国内医药大健康行业政策法规汇总

以上内容均来自｛ 摩熵咨询医药行业观察周报(2026.03.02-2026.03.08) ｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！

查数据，找摩熵！想要解锁更多药物研发信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！