摘要： 近年来，基因治疗取得了显著进展。 大多数遗传疾病被认为是非常罕见或超罕见的，这里定义为病例少于1:100,000，但12种批准的基因治疗中（不包括RNA治疗），只有一种针对超罕见疾病。 在美国，罕见病被定义为影响少于20,000名患者的疾病。
2026-03-09
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