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新里程碑！眼科罕见病基因治疗临床试验首例患者成功给药

罕见病信息网罕见病信息网
2025/10/29
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570
视网膜疾病

2025 年 10 月 28 日，基因组医学公司 SparingVision 官宣重大进展，其针 对 晚期色素性视网膜炎的 NYRVANA 首次人体临床试验，已成功为首位患者完成 SPVN20 给药。 SPVN20 是一款基于玻璃体内 AAV 载体的、不依赖具体的基因疗法，其核心目标是恢复视网膜疾病患者的视力与色觉功能。 通过单次玻璃体内注射，SPVN20 借助 AAV 载体递送编码人类 G 蛋白门控内整流钾（GIRK）通道的基因，让休眠视锥细胞重新获得将光信号转化为大脑可识别视觉电信号的能力。

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