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潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》

药明康德药明康德
2024/11/19
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334
CRISPR 基因编辑疗法

Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。 相关3期试验目前正在进行中。 ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。

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