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研发动态丨华毅乐健首款AAV基因药物正式启动3期临床

BioBAYBioBAY
2025/03/14
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血友病 WEE1 艾博（武汉）生物技术有限公司 GS1191-0445注射液 Yes



近日，BioBAY园内企业华毅乐健举办了GS1191-0445注射液在血友病A的3期临床试验研究者会议，标志着这一国产基因治疗产品正式启动3期临床。



华毅乐健自主研发的GS1191-0445注射液是一款针对血友病A的腺相关病毒（AAV）载体基因治疗药物，通过单次静脉输注将人源化凝血因子VⅢ基因导入患者体内，实现长期甚至终身的疗效，突破传统替代疗法需频繁输注的局限。在此次会议中，重点聚焦方案的科学性与可行性，包括入排标准、疗效评估及长期安全性监测等议题。此前的研究显示，该药物在1/2期临床试验中已展现出良好的安全性和有效性，能够显著提升患者凝血因子VⅢ活性，降低出血事件的发生率。


据华毅乐健临床团队披露，前期1/2期试验数据积极：受试者凝血因子VⅢ活性水平在给药后显著提升并长期稳定，年化出血率（ABR）大幅下降，且未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。在3期试验中，华毅乐健将在更广的人群中，以更全面的确认GS1191-0445注射液的疗效优势和安全性，并为药物上市申请提供关键支持。

大会主席中国医学科学院血液病医院教授张磊表示：“基因疗法为血友病患者提供了从‘按需治疗’转向‘一次性治愈’的可能。自2021年3月血友病A基因治疗临床试验启动以来，大部分患者取得了良好效果，出血情况得到有效控制，生活质量显著提升。目前，1期临床试验的所有患者已经进入长期随访，均已完成52周随访。3期临床试验正式展开，若能如期达成终点，将极大改善患者生活质量，减轻医疗负担。我们期待该试验能够顺利推进，为血友病A基因治疗产品的上市奠定坚实基础。”


华毅乐健CEO王洪媛女士表示：“GS1191是公司管线中的核心产品，3期临床试验的启动是里程碑式突破。我们将与研究者紧密合作，高效推进试验，同时启动生产工艺优化及商业化布局，力争早日为患者提供可负担的基因治疗选择。


会上，来自12个省市的三十多位专家围绕GS1191-0445注射液在血友病A的3期临床试验展开深入探讨。通过这些全面而细致的讨论，为3期临床试验的顺利开展奠定了坚实基础。


▌文章来源：华毅乐健


责编：赵家帅
审核：任旭


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