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告别 “沉默世界”！遗传性耳聋基因治疗实现 “能听会说”，双 AAV 技术破解难题，5 项临床均显安全

干细胞与外泌体干细胞与外泌体
2025/11/17
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先天性听力损失 遗传性耳聋 AAV

这项研究标志着遗传性耳聋治疗正式进入基因疗法时代，为全球约 2600 万先天性听力损失患者带来了摆脱沉默的新希望。 疾病困境：无药可治的 "基因缺陷型耳聋"。 遗传性听力损失（HHL）约占先天性听力损失病例的 60%，全球受影响人群已达 2600 万。

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