无论对基础科学研究还是临床治疗而言，如何在耳蜗等复杂微环境中实现对疾病相关基因的精确、靶向调控，一直是遗传性耳聋治疗领域面临的巨大挑战。 钟桂生团队独创的 ARBITER 系统，将病毒载体与体内增强子高通量筛选结合，成功找到并优化了 Slc26a5 等耳聋核心基因的特异性增强子。 研究发现，这些保守非编码序列增强子如精密 “ 指挥棒 ” ，能够特异性驱动外毛细胞对重要蛋白的高效表达，为重建感音细胞功能提供了分子 “ 开关 ” 。
2025-11-30
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