刘如谦是博德研究所核心成员、基因编辑先驱,同时担任理查德.默金教授( Richard Merkin Professor )及默金医疗转化技术研究所所长。 作为 碱基编辑技术和先导编辑技术的发明人,刘如谦 提出了一个框架, 有望在 2030 年前利用个性化基因编辑疗法治疗 1000 名患者。 2025 年 5 月,研究人员宣布,一名出生时无法正常代谢膳食蛋白质的男婴 K ・ J ・ 马尔登( K.J.Muldoon )成为首位接受定制化基因编辑疗法治疗的患者。
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