在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，一款名为MRG004A的新型抗体药物偶联物（ADC）引起了广泛关注。该药物旨在治疗高组织因子（TF）表达的晚期实体瘤，TF在多种癌症中水平显著升高，尤其在胰腺癌中，与不良预后和转移密切相关。在会议上，一项名为“评估TF-ADC MRG004A在实体瘤患者中疗效和安全的I/II期首次人体研究”的口头报告备受期待，成为ASCO主会场上仅有的两个ADC研究之一。这项研究由纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的Wungki Park教授领衔，他在会上详细介绍了这一突破性研究。

Palatin Technologies宣布启动一项针对肥胖症的Phase 2临床试验，研究bremelanotide（一种MC4R激动剂）与tirzepatide（GLP-1/GIP）联合使用的安全性和有效性。该研究旨在证明联合用药在减少体重方面的安全性和增加的疗效。尽管GLP-1激动剂目前是肥胖症的标准治疗，但数据显示，67%的患者因副作用和第一年的平台效应而停止使用。Palatin认为，联合使用MC4R激动剂和GLP-1激动剂将在较低剂量下实现显著的体重减轻，并改善患者的耐受性和生活质量。该研究已获得FDA批准，计划在美国的五个试验地点招募60名正在使用tirzepatide的患者。

2023年，上海医药以2603亿元营收登顶A股医药之巅 。 这家大厂在不到一个半月里， 连续终止7个新药研发项目，4.37亿元研发投入打水漂。 上海医药作为中国最大的进口药品代理商，是我们窥视进口创新药景气度的重要窗口。

维亚生物近期在生物医药领域取得多项进展，包括投资孵化的维眸生物与仁和闪亮成立合资公司，共同打造软硬镜护理品牌；维眸生物的干眼症治疗创新药VVN001进入国内III期临床试验；QurAlis与礼来签订全球独家许可协议，推进ASO疗法QRL-204的研发；Arthrosi将在欧洲抗风湿病联盟大会上展示研究报告；Lucy Therapeutics获得新一轮融资，推进阿尔茨海默症和帕金森症治疗新方法；特科罗启动特应性皮炎/湿疹新药TDM-180935的2期临床试验；量准与禾泰健宇达成合作协议，共同推进多肽药物研发。

Clearside Biomedical在Clinical Trials at the Summit（CTS）会议上展示了其通过上脉络膜空间（SCS®）给药平台的广泛用途，特别是在治疗视网膜疾病方面。会议中强调了该给药技术的安全性和有效性，包括其唯一获得FDA批准的产品XIPERE®（曲安奈德注射悬浮液）在治疗与葡萄膜炎相关的黄斑水肿中的应用。此外，Clearside正在开发CLS-AX（阿昔替尼注射悬浮液），一种用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的小分子悬浮液，其临床数据表现出良好的安全性和持久性。Clearside的合作伙伴也在报告中展示了使用SCS给药平台的其他潜在疗法，包括基因治疗和血管生成抑制剂。这些研究共同表明，SCS给药平台在眼科治疗领域具有广阔的应用前景。

Beacon Therapeutics公司宣布，其注册性VISTA临床试验中，首名患者接受了其领先资产AGTC-501（laruparetigene zovaparvovec）的治疗。VISTA是一项全球性随机、对照、盲法、多中心关键性研究，旨在评估AGTC-501两种剂量水平治疗X-连锁视网膜色素变性（XLRP）的疗效、安全性和耐受性，并与未接受治疗的控制组进行比较。Beacon Therapeutics计划利用VISTA试验产生数据，结合HORIZON和SKYLINE研究的数据，包括所有可用长期数据，以支持在美国提交的生物制品许可申请（BLA）和在欧盟提交的上市申请（MAA）。AGTC-501在英国获得创新药物指定（ILAP），在欧盟获得优先药物（PRIME）和在美国获得快速通道资格。Darin Curtiss表示，这是AGTC-501持续临床开发的重要里程碑，有望改善XLRP患者的预后。XLRP是一种罕见病，在美国和欧盟5国约有17,000名患者，通常导致中年失明，目前没有治疗方法。AGTC-501通过表达完整的RPGR蛋白，有望恢复视网膜杆状和锥状细胞的正常功能。

KSQ Therapeutics宣布在 Phase 1/2 临床试验中首次对患者使用 KSQ-001EX，这是一种新型编辑TIL疗法。该疗法通过CRISPR/Cas9基因编辑技术使SOCS1基因失活，有望成为多种实体瘤治疗的首选。该公司的CRISPRomics®平台发现SOCS1基因是抑制T细胞生长、存活和分化的关键基因。在预临床研究中，KSQ-001EX在多种实体瘤模型中显示出增强的抗肿瘤活性、多克隆性、持久性和记忆形成，并且对PD-1抑制不敏感的模型中也表现出强大的抗肿瘤活性。该公司首席执行官Qasim Rizvi表示，他们期待在患有难治性实体瘤的患者中评估KSQ-001EX，包括黑色素瘤、头颈鳞状细胞癌和非小细胞肺癌。该试验由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Rodabe Amaria博士主持，旨在评估KSQ-001EX的安全性和耐受性，并评估其抗肿瘤活性。

Allay Therapeutics宣布将进行其领先研究产品ATX101的2b期注册试验，以进一步评估其在术后疼痛管理方面的潜力。该试验基于前期剂量范围研究的临床数据，并得到美国食品药品监督管理局（FDA）的指导。试验将招募200名接受全膝关节置换术的患者，评估ATX101 1,500毫克与安慰剂或布比卡因的疗效。若成功，将支持向FDA提交的新药申请。ATX101是一种新型局部麻醉剂，旨在提供长达数周的疼痛缓解，有望改善术后疼痛管理。

UCB公司宣布了BIMZELX，一种IL-17A和IL-17F抑制剂，在治疗活动性非放射学脊柱关节炎（nr-axSpA）和强直性脊柱炎（AS）方面的两项3期研究BE MOBILE 1和BE MOBILE 2以及开放标签扩展研究BE MOVING的两年数据。这些数据在奥地利维也纳举行的欧洲风湿病学会（EULAR）2024年大会上公布。此外，还发布了BIMZELX在银屑病关节炎（PsA）治疗中的两年数据，包括BE OPTIMAL和BE COMPLETE研究以及开放标签扩展研究BE VITAL。BIMZELX在美国已获批准用于治疗成人中度至重度斑块状银屑病，但尚未获批准用于治疗PsA、nr-axSpA和AS。这些研究结果表明，BIMZELX在治疗nr-axSpA和AS患者中实现了持续的炎症抑制和症状改善，包括脊柱疼痛、晨僵和疲劳，且大多数患者没有脊柱放射学进展。在PsA患者中，约有一半的患者在两年内实现了持续的疾病最小活动性（MDA）和缓解。

Athira Pharma将举办一场网络研讨会，与两位神经退行性疾病领域的知名专家讨论阿尔茨海默病（AD）未满足的医疗需求以及fosgonimeton在改善轻度至中度AD患者认知和功能方面的潜力。研讨会将于2024年6月18日（星期二）上午11:30（东部时间）举行，届时将概述正在进行中的2/3期LIFT-AD临床试验，该试验预计将在2024年下半年公布主要终点数据。研讨会将讨论AD病理学的重要方面，并回顾 fosgonimeton改善AD患者认知和功能的潜在机会。网络研讨会将包括来自Pentara Corporation创始人兼首席执行官Suzanne Hendrix博士和罗切斯特大学阿尔茨海默病护理、研究和教育项目（AD-CARE）主任Anton P. Porsteinsson博士的演讲。

Omeza公司展示了三个案例研究，证明使用其海洋疗法产品Omeza® OCM™每周治疗糖尿病足溃疡（DFUs）的患者，在12周内伤口愈合率高达90%至100%。这些研究结果在WOCNEXT年度会议上公布，由Wound, Ostomy, and Continence Nurses Society™（WOCN®）主办。研究显示，Omeza® OCM™能够将难以愈合的DFUs从慢性状态转变为愈合状态，甚至对于超过一年的老伤口也有显著效果。这一发现对于糖尿病患者来说意义重大，因为糖尿病足溃疡不仅痛苦且影响生活质量，还可能导致严重并发症，如感染、截肢甚至死亡。Omeza公司正在评估OCM™在多种伤口类型和不同环境中的应用，以扩大其使用范围，帮助更多需要这种创新平台的患者。

Avidity公司宣布其研究性疗法delpacibart braxlosiran（AOC 1020）在FORTITUDE™临床试验中展现出积极效果，针对FSHD（面肩肱肌营养不良症）的潜在原因DUX4基因，实现了50%以上的平均减少，同时显示出功能改善的趋势，包括肌肉力量、活动范围和患者及医生报告的积极结果。该疗法表现出良好的安全性和耐受性。Avidity计划加速注册队列的启动，并宣布delpacibart braxlosiran为AOC 1020的国际非专利名称，简称为del-brax。该疗法旨在治疗由DUX4基因异常表达引起的FSHD，目前尚无针对FSHD的批准疗法。初步数据表明，del-brax有潜力改变FSHD患者的疾病进程，改善肌肉力量和功能，为患者带来希望。Avidity还将在投资者和分析师系列活动中讨论这些数据。

Taysha Gene Therapies将于2024年6月18日举办网络研讨会，讨论REVEAL临床试验的新数据，包括TSHA-102在Rett综合征治疗中的效果，并在2024年国际Rett综合征基金会科学会议上展示相关数据。会议将邀请Elsa Rossignol博士和Colleen Buhrfiend博士进行口头报告，讨论TSHA-102基因治疗在青少年和成人以及儿童临床试验中的初步数据。Taysha Gene Therapies是一家专注于开发中枢神经系统严重单基因疾病的腺相关病毒（AAV）基因疗法的临床阶段生物技术公司，其领先的临床项目TSHA-102正在开发用于治疗Rett综合征，这是一种罕见的神经发育障碍，目前尚无针对疾病遗传根源的治疗方法。

Flagship Pioneering与Pfizer宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速创新药物的开发。该合作利用ProFound的专有ProFoundry™平台，从扩展的人类蛋白质组中识别潜在的全新蛋白质治疗药物。ProFound和Flagship的内部药物开发部门Pioneering Medicines将共同开展探索活动。此次合作是Flagship与Pfizer于2023年7月宣布的战略伙伴关系下的首个探索协议。ProFound将利用其专有的ProFoundry平台，与Pioneering Medicines的药物开发专业知识合作，共同发现新型蛋白质，并评估其在治疗肥胖方面的治疗相关性。Pfizer将有权根据与Flagship的战略合作伙伴关系条款推进选定的研究项目。

Foundation Medicine与Repare Therapeutics合作，为参与Repare的MYTHIC研究（NCT04855656）的患者提供前瞻性基因组分析，研究药物lunresertib单独或与其他药物组合在特定基因组患者群体中的效果。lunresertib是一种新型口服小分子抑制剂，针对癌症靶点PKMYT1，该靶点与CCNE1扩增、FBXW7和PPP2R1A变异相关。此外，双方还探讨将FoundationOne®CDx作为lunresertib程序的伴随诊断。FoundationOne®CDx是一种基于组织的全面基因组分析测试，已获得美国食品药品监督管理局批准，分析超过300个与癌症相关的基因，目前已有35种伴随诊断指示。Foundation Medicine是全球伴随诊断批准的领导者，拥有60%的美国下一代测序测试伴随诊断批准。

Dianthus Therapeutics宣布其针对多灶性运动神经病（MMN）的DNTH103药物在美国获得FDA批准进入II期临床试验。DNTH103是一种针对C1s蛋白的强效单克隆抗体，旨在通过抑制经典途径来治疗MMN，同时保留其他免疫途径以降低感染风险。公司计划在2024年第二季度开始进行DNTH103的II期MaGic试验，并在下半年启动CIDP的II期试验。DNTH103的初步结果预计将在2026年下半年公布。