BioSyent公司宣布其全资子公司BioSyent Pharma与欧洲合作伙伴达成独家许可协议，将在加拿大注册、市场推广、销售和分销一款新的内分泌学产品。双方计划在2024年底前获得加拿大卫生部的产品批准。BioSyent公司总裁兼首席执行官René Goehrum表示，公司兴奋地将这款创新内分泌学产品带给加拿大消费者，同时扩大和多元化产品组合，并看好该产品在解决加拿大未满足的医疗需求方面的潜力。BioSyent是一家专注于许可或收购已成功开发、安全有效且具有改善患者生活记录的创新药物和医疗保健产品的盈利增长型专业制药公司。

Foresite Capital宣布关闭第六支基金，筹集到9亿美元资金，继续投资于创新生物技术领域，包括精准治疗、生命科学基础设施和医疗保健服务。该基金投资于Alumis、CG Oncology、Latigo、RayThera和Xaira Therapeutics等公司。基金投资者包括大学捐赠基金、慈善基金会、医疗机构、养老基金、保险公司、私人银行和全球家族办公室。Foresite Capital自2011年成立以来，已推动47家IPO、28起并购和58种药物获得FDA批准，致力于支持解决医疗保健系统难题的创业者。

Springbok Analytics参与了一项针对肌营养不良症FSHD的克伦特罗安全剂量评估的1期临床试验。该公司利用其精准肌肉MRI分析和分子结果测量，帮助研究人员更好地理解和识别FSHD的疾病进展。Springbok的AI技术提高了成像和数据处理效率，缩短了检查时间，提高了患者的耐受性。该研究旨在确定克伦特罗的安全性、耐受性，并评估其对肌肉质量和DUX4水平的影响，以支持后续的3期临床试验。Springbok的肌肉分析技术已在全球数百个成像中心实施，并兼容所有主要扫描平台，旨在为FSHD研究提供更精确和个性化的见解。

我国自20世纪九十年代开始建立与市场经济相适应的社会医疗保险制度以来，医保支付方式（又称医保付费方式或医保结算方式）就是医保制度不可分割的组成部分。 医保支付方式伴随着医保制度的发展而发展，并通过自身的持续改革促进我国医疗保险制度不断完善。 我国的医保支付方式改革，有着明显的在国家政策指引下、先自下而上试点再自上而下推广的中国特色。

2024年6月12日，我国生物制药企业SINOVAC科兴投资的兴盟生物成功研制出国内首个符合WHO推荐的抗狂犬病鸡尾酒抗体药物克瑞毕，获得国家药品监督管理局批准，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫治疗。克瑞毕经过十年研发，临床效果与安全性在全球多项研究中得到验证，疗效与安全性优于抗狂犬病人免疫球蛋白，可迅速提升狂犬病病毒中和抗体水平，且安全性良好。此成果标志着我国在狂犬病被动免疫领域取得重大突破，为防治狂犬病提供了重要选择。兴盟生物致力于创新单克隆抗体药物的研发，拥有国际化研发团队和完备的产业链，未来将继续加大研发力度，推动更多创新药物问世。SINOVAC科兴作为中国领先的生物高新技术企业，将继续聚焦生物医药领域的科学创新，推动高品质生物医药产品产业化，满足全球疾病防治需求。

Wave Life Sciences将在即将召开的肥胖与减肥药物开发峰会和RNA编辑峰会上展示其创新药物研发进展。在肥胖与减肥药物开发峰会上，公司将重点介绍其INHBE项目，该项目旨在通过一次或两次年度皮下注射诱导脂肪燃烧并保持肌肉量，从而改善代谢健康。在RNA编辑峰会上，公司则将展示其在RNA编辑治疗领域的进展，包括WVE-006项目，该项目的机制验证数据预计将在2024年公布。此外，公司还将介绍其RNA编辑治疗药物管线，该管线覆盖了多种高影响肝脏和非肝脏靶点。

Cranbury Pharmaceuticals，Tris Pharma的全资子公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Emflaza®口服悬浮液（deflazacort）的首次仿制药申请，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这种仿制药悬浮液现在可供美国患者使用。该药适用于5岁及以上的DMD患者，DMD是一种罕见的遗传性疾病，以肌肉退化和无力为特征，主要影响男孩，症状通常在儿童早期出现。全球每年约有2万名儿童被诊断出患有DMD。Cranbury的成立是Tris Pharma致力于开发高质量药品并将其提供给需要者的承诺的一部分，Cranbury将推出20多种仿制药，并推进多样化的产品管线，以应对各种疾病。Tris Pharma的创始人兼首席执行官Ketan Mehta表示，这一FDA批准是患者、护理人员和医生的重大里程碑，他们可能依赖这种药物来治疗DMD。

IceCure Medical宣布，其在ICESECRET肾脏癌临床试验中的中期分析数据在以色列特拉维夫举行的第三届以色列介入放射学年度会议上展示。该研究显示，冷冻消融术作为一种微创治疗方法，对小于3厘米的肾细胞癌安全有效，比肾切除术住院时间短，对肾功能和血红蛋白水平的影响较小。公司CEO Eyal Shamir表示，这些数据受到全球及以色列介入放射学家的欢迎，他们期待ProSense®在多个适应症中的应用，特别是对肾脏癌的治疗。ProSense®系统通过冷冻肿瘤来治疗良性及癌症性肿瘤，其独特的设计利用液氮产生大范围致命区域，以提高肿瘤破坏的效率。IceCure Medical致力于开发一种微创的冷冻消融疗法，用于治疗包括乳腺、肾脏、骨和肺癌在内的肿瘤。

Immorta Bio公司利用其长寿疗法平台之一SenoVax™在非小细胞肺癌模型中取得积极的前期临床研究结果，该产品能够有效诱导对周围衰老细胞的免疫反应，并实现已建立肿瘤的消退。SenoVax™免疫疗法在未使用其他抗癌治疗药物的情况下进行，表明了该疗法在杀伤衰老细胞方面的强大功效。公司目前正进行后期临床前开发，并计划向FDA提交新药研究申请，以启动晚期肺癌患者的治疗。Immorta Bio是一家基于科学的寿命延长公司，致力于开发针对衰老疾病的治疗方法，其目标是恢复老化器官的健康状态，通过解决衰老疾病问题，有望显著提高患者的寿命。

DiamiR Biosciences公司宣布，其联合创始人Dr. Kira Sheinerman将于2024年6月18日至19日在科罗拉多州韦斯特敏斯特举行的国际Rett综合征基金会（IRSF）Rett综合征科学会议上发表演讲。演讲主题为“循环脑富集microRNA作为Rett综合征的生物标志物”，时间为6月19日下午2:30（MDT），地点在韦斯特敏斯特的威斯汀酒店大宴会厅。此次会议是ASCEND 2024 Rett综合征全国峰会的一部分，汇集了来自全球的科学家和研究人员，共同分享最新研究成果并探讨如何将实验室学习迅速应用于临床。DiamiR Biosciences是一家专注于开发基于血浆中器官富集microRNA签名的最小侵入性检测的分子诊断公司，致力于疾病的检测、患者分层、疾病进展和治疗监测。

Science 37 Holdings, Inc.宣布，其在与一家致力于开发新型小分子治疗系统性神经免疫疾病的临床阶段药物开发公司合作20个月后，完成了最终入组数据。Science 37通过其专有的Metasite™和患者招募解决方案，在全国范围内的研究站点增强了招募和入组活动，特别是在针对胆汁淤积性瘙痒症患者的持续II期临床试验中。Science 37贡献了所有随机化研究参与者中的21%，并超过了合同规定的入组目标，平均每月入组1名患者，远高于51个参与的传统实体站点每月0.1名患者的入组率。Science 37的患者招募服务可独立提供给临床研究赞助商和CRO，或与Metasite™虚拟站点结合，作为加速研究方案的一部分。

PDS Biotechnology Corporation公布了其VERSATILE-002 Phase 2临床试验的最新数据更新，该试验评估了Versamune® HPV与KEYTRUDA®（pembrolizumab）在HPV16阳性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者中的疗效。根据2024年5月17日的最新数据，免疫检查点抑制剂（ICI）初治患者的总生存期（mOS）保持为30个月，与2024年5月9日公司关键意见领袖活动上公布的数据一致。在53名受试者中，27名患者存活并等待下一次临床评估，6名患者撤回了进一步随访的同意，2名患者失联，18名患者死亡。公司计划在2024年启动一项关键的3期临床试验，以推进其在头颈鳞状细胞癌中的领先项目。

Fulcrum Therapeutics将在2024年6月13日至14日在科罗拉多州丹佛举行的第31届FSHD国际研究大会上进行多项学术报告和海报展示。这些内容包括Phase 3 REACH试验中losmapimod治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）患者的基线特征、losmapimod对FSHD疾病进展和疗效的评估、losmapimod治疗FSHD的安全性和耐受性，以及使用腕部重量评估可达工作空间总分的可靠性和有效性。Fulcrum Therapeutics是一家专注于开发小分子药物以改善遗传性罕见病患者生活的临床阶段生物制药公司，其研发重点在于治疗FSHD和镰状细胞性贫血等疾病。

Recce Pharmaceuticals Ltd. 完成了其Phase I/II UTI/Urosepsis试验中额外队列的给药，评估了RECCE® 327（R327）在快速输注速率下的效果。公司CEO詹姆斯·格雷厄姆表示，这是试验中的一个重要里程碑，通过快速20分钟输注将4,000mg剂量给予所有受试者，这是迄今为止试验中达到的最高剂量。独立安全委员会将审查和评估6名受试者的综合数据，初步结果预计在近期公布。该试验的数据有望为Phase II UTI/Urosepsis疗效试验铺平道路，可能将R327确立为一线治疗。快速静脉输注抗生素已被证明是一种安全有效的治疗方法，可显著影响患者治疗，减少等待时间，并减轻全球护理工作负担。Recce的药物管线包括三种专利、广谱、合成聚合物抗感染药物：RECCE® 327（R327）作为静脉和局部治疗，用于治疗由革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌引起的严重和可能危及生命的感染，包括其超级细菌形式；RECCE® 435（R435）作为口服治疗用于细菌感染；RECCE® 529（R529）用于病毒感染。通过其多层作用机制，Recce的抗感染药物有可能克服细菌和病毒克服耐药性的过程，这

Ensem Therapeutics宣布，其合作伙伴贝达药业已为其小分子CDK2抑制剂BG-68501开展了首例人体一期临床试验，该试验旨在评估该药物对实体瘤的治疗效果。BG-68501是ENSEM的Kinetic Ensemble®平台开发出的首个临床阶段化合物，该平台集成了AI/ML、计算和实验技术，用于发现目标蛋白中的隐秘口袋。贝达药业已从ENSEM获得该化合物的许可。该临床试验由贝达药业进行，旨在评估BG-68501对CDK2依赖性相关晚期或转移性实体瘤的治疗效果，包括HR+/HER2-乳腺癌、铂耐药或耐药的浆液性卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌、小细胞肺癌等。ENSEM在两年内完成了ETX-197的非临床开发，从概念化到IND提交，验证了ENSEM平台并展示了其项目执行的效率。ENSEM正在推进多个针对肿瘤驱动基因的早期项目，预计2024年将提名两个开发候选药物。

Sibylla Biotech与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心宣布建立战略合作伙伴关系，共同发现和开发新型小分子抗癌疗法——折叠干扰降解剂（FIDs），该疗法通过干扰目标蛋白的正确折叠导致其降解。双方将联合进行从目标识别到药物候选物提名的研究工作，并可能进一步进行临床前和临床试验。Sibylla的PPI-FIT技术与MD Anderson治疗发现部门在药物开发方面的专业能力相结合，旨在为难以治疗的疾病提供新的治疗选择。Sibylla的专有PPI-FIT技术用于发现和开发FIDs，这是一种通过干扰折叠途径诱导目标蛋白降解的小分子。该合作旨在消除传统药物发现中的瓶颈，通过无缝整合MD Anderson医生，将患者需求和临床洞察直接转化为具有影响力的癌症疗法。

新发表的研究发现，在TARGET- NASH队列中，99%的参与者符合新的代谢功能障碍相关脂肪性肝病（MASLD）诊断标准，与之前的TARGET- NASH定义高度一致。这项发表在《美国胃肠病学杂志》上的研究分析了来自美国47个学术机构和18个社区实践中心的5,745名成年患者。研究证实了TARGET- NASH队列定义的准确性和相关性，确保MASLD命名法的采用不会干扰针对MASL、MASH和MASH肝硬化患者的研究。Target RWE在2023年发表了关于基于标准护理替代措施（FIB-4）的非侵入性、简单、实用的风险评分的研究，用于识别MASLD高风险人群。Target RWE是Target RWE的纵向真实世界肝病登记库TARGET-LD的一个子队列，该库包含超过400,000名患者和1500万个月的随访数据。Target RWE还宣布了TARGET-LD登记库超过40万患者的里程碑，并在2024年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上展示了新的TARGET- NASH研究。