随着季节推移，居民感冒发病减少，零售药店行业 4月 的景气度有所下降。 数据显示，2024年4月中国零售药店发展指数环比下降101点，达1,216点；与去年同期相比，4月发展指数同比增长0.4% 。 从零售药店发展指数的六大中西药属性来看， 4月份除生物制品发展指数环比上升5.2%外，中成药、医疗器械、保健品、中药饮片和化学药发展指数均出现下降趋势，分别环比下降14.5%、9.3%、7.3%、7.1%和5.2% 。

第29届欧洲血液病协会（EHA）年会上，我国自主研发的MEK1/2抑制剂复迈替尼在治疗成人组织细胞肿瘤的2期临床试验中展现出良好疗效和安全性。该研究纳入30例初治或复发/难治性患者，结果显示总缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解时间为2.9个月。复迈替尼对各种基因型及疾病亚型的组织细胞肿瘤患者均具有显著疗效，且不良事件可控。该药物已被纳入中国国家药监局突破性治疗药物程序和优先审评，有望为罕见病治疗带来希望。

苏州信诺维医药科技股份有限公司研发的新一代抗体偶联药物XNW27011获得FDA快速通道资格，用于治疗胃癌，这将为公司全球研发提供审批捷径，并标志着其前期临床试验中展现的优异疗效获得FDA认可。XNW27011靶向Claudin18.2，在多个实体瘤适应症研究中表现出良好的抗肿瘤活性，整体安全性可控。信诺维是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司，拥有多个创新药管线，并与国内外知名公司达成数项对外授权合作，致力于为全球范围内重大未满足临床需求提供高质量解决方案。

Janssen-Cilag International NV公司宣布，其药物IMBRUVICA（ibrutinib）与venetoclax（I+V）的固定疗程组合在未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中表现出显著的疗效。在5.5年的随访中，该组合在整体人群和高风险基因组特征患者中均显示出临床意义的无进展生存期（PFS）。5年总生存率（OS）为96%，高风险基因组特征患者的OS率为90%。此外，实现血液和骨髓中不可检测的最小残留病（uMRD）状态的患者，其5年PFS率为84%。在有限数量的FD I+V治疗后复发的患者中，后续使用ibrutinib方案治疗显示出持久的反应和可接受的安全性特征。

Vertex制药公司宣布了CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）在严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者中的长期临床试验数据。这些数据证实了CASGEVY随着时间的推移具有变革性、一致性和持久性的临床益处。CASGEVY是首个也是唯一获批的基于CRISPR的基因编辑疗法。这些数据来自超过100名患者（46名SCD患者；56名TDT患者），他们在临床试验中接受了exa-cel治疗，最长随访时间超过5年。疗效结果与之前报道的exa-cel研究的初级和关键次要终点分析一致，并继续显示出具有持久和稳定水平的胎儿血红蛋白（HbF）和等位基因编辑的变革性临床益处。新数据表明，在SCD和TDT患者中，经过编辑的BCL11A等位基因水平在骨髓和周围血液中随时间稳定，表明长期造血干细胞中编辑成功。所有患者在exa-cel输注后都成功植入粒细胞和血小板。exa-cel的安全性特征与使用 busesulfan和自体造血干细胞移植的骨髓消融治疗一致。

在RUBY临床试验中，接受基因编辑细胞疗法reni-cel（reni-cel曾名为EDIT-301）治疗的18名镰状细胞病（SCD）患者表现出良好的安全性和疗效。所有患者均未出现血管闭塞性事件（VOEs），血红蛋白水平在治疗后迅速恢复正常，胎儿血红蛋白水平显著提高。reni-cel耐受性良好，安全性特征与使用busulfan和自体造血干细胞移植的骨髓清除预处理一致。这些数据将在欧洲血液学协会（EHA）大会上进行口头报告，并可通过网络直播观看。

Kite公司宣布了Yescarta®（axicabtagene ciloleucel）在复发/难治性（R/R）大B细胞淋巴瘤（LBCL）治疗中的三项新分析结果，包括新的临床研究和真实世界证据，突出了Yescarta的制造和产品特性，以及Yescarta和Tecartus®（brexucabtagene autoleucel）的门诊治疗。分析显示，与第三线及以后治疗相比，Yescarta在第二线治疗中具有更高的制造成功率和改善的T细胞性能。这些数据支持了在早期治疗线使用Yescarta的潜在益处，包括制造成功率和产品特性。此外，还提供了支持在门诊环境中进行CAR T细胞治疗的安全性和可行性的数据。

Samsung Bioepis在29届欧洲血液学协会2024年大会上公布了EPYSQLI™（SB12）的生物类似物在治疗PNH患者中的疗效分析结果。该分析比较了接受SB12或参考eculizumab（ECU）治疗的患者的输血避免率，结果显示两组患者的输血避免率无显著差异。EPYSQLI已获得欧盟批准，用于治疗PNH和aHUS，并已获得治疗aHUS的扩大适应症。Samsung Bioepis致力于通过创新的产品开发和质量承诺，成为全球领先的生物制药公司。

Immune-Onc Therapeutics公司宣布将在2024年欧洲血液学协会年会（EHA）上展示IO-202在慢性髓单核细胞性白血病（CMML）患者中的积极中期1b扩展队列数据。该研究显示，IO-202与阿扎胞苷（AZA）联合治疗CMML患者时，观察到早期和持续的完全缓解，包括53.8%的完全缓解率。IO-202是一种针对LILRB4（ILT3）的IgG1抗体，具有良好的耐受性和明确的疗效，有望成为AML和CMML患者的治疗选择。

RESONATE-2研究最终分析结果显示，使用伊布替尼单药治疗未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，与氯马祖克相比，可显著延长无进展生存期（PFS）并改善总生存期（OS）。伊布替尼组的PFS中位数为8.9年，而氯马祖克组为1.3年。此外，来自三个III期临床试验的汇总分析显示，伊布替尼治疗CLL患者的总生存期与年龄匹配的欧洲普通人群相当。伊布替尼作为布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，自2014年首次获得欧洲委员会批准以来，已在全球100多个国家获得批准，用于治疗多种B细胞恶性肿瘤。

2021年已经在美股上市的和黄医药，登陆港股，乘着当年中国创新药的泡沫巅峰，当年7月份市值一度接近700亿港元关口，达到670.55亿港元市值。 哪怕在22年年底拿下超11亿美元潜在总收入的license out大单，让市值从曾经的底部101亿涨到272亿左右，在此之后， 市值也曾两度大幅回撤 ，下探至150-160亿左右。 那么未来和黄医药到底该不该看，不如我们先从和黄医药让人眼花缭乱的财务报表开始吧。

在Editas Medicine公司进行的EdiTHAL临床试验中，使用基因编辑疗法Reni-cel治疗7名依赖输血治疗的β-地中海贫血患者，结果显示患者耐受性良好，安全性符合预期，且所有患者血红蛋白水平均维持在输血阈值以上，且在最后一次输血后4.1至12.8个月内无需输血。Reni-cel作为首个AsCas12a基因编辑细胞疗法，有望为β-地中海贫血患者提供一次性的长期治疗。该研究结果将在欧洲血液学协会（EHA）的会议上进行展示。

辉瑞公司宣布了ELREXFIO（elranatamab-bcmm）在经过大量前期治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的详细总生存期（OS）结果。该研究显示，关键单臂试验中的队列A（123人）的中位OS为24.6个月。这些数据将在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合会议期间进行展示。ELREXFIO的安全性和耐受性在MagnetisMM-3研究中与先前观察到的结果一致。基于MagnetisMM-3试验的结果，ELREXFIO于2023年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗至少接受过四线治疗的成年RRMM患者。2023年12月，欧洲委员会授予ELREXFIO有条件的市场授权，用于治疗至少接受过三种治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）且在最后一种治疗中疾病进展的成年RRMM患者。

近日，南京市第一医院神经内科主任医师时建铨及团队，又成功救治了一名重症肌无力危象患者，帮他脱下呼吸机，重新回归正常生活。 “是重症肌无力，一种罕见病。” 吴先生是连云港人，发病初期，他只是一只眼睛睁不开，以为是眼部疾病，只买了眼药水使用，接着，他发现自己咀嚼不动较硬的食物， 只能喝流质食物，再到后来，他出现手脚无力、说话不清，甚至喘不上气。

Cabaletta Bio公司在Phase 1/2 RESET™试验中，对CABA-201进行了初步的临床数据报告，该药物用于治疗自身免疫疾病。在首两位接受治疗的病人中，未观察到CRS、ICANS、感染或严重不良事件。CABA-201显示出预期的CAR T细胞扩增和收缩的轮廓，在输注后第15天观察到两位患者B细胞完全耗竭。两位患者的特定疾病指标均有改善，与类似4-1BB CD19-CAR T的学术经验一致，表明CABA-201具有潜在的临床益处。在一位患者中，除了计划中的类固醇减量外，停用了所有针对疾病的治疗。在第一例IMNM患者中，在第8周观察到未成熟的、原始B细胞重新填充，这与潜在的免疫系统重置一致。截至2024年6月12日，共有18个试验点开放并招募，共有5名患者入组。Cabaletta将举办一次投资者电话会议和网络直播，以回顾在EULAR 2024大会卫星研讨会中展示的初步临床数据，并提供RESET临床开发计划的更新。

医保基金安全关系到每一个参保人的切身利益，更关系到医疗保障制度的可持续发展。 作为医保人，尤其是基金监管人，有责任和义务守好老百姓的每一分“看病钱”“救命钱”。 为确保医保基金安全稳健运行，近年来，黑龙江省精心筹划、周密部署，汇聚多方力量，运用信息手段，常态化开展覆盖全省所有统筹区的飞行检查，为切实保障基金安全稳定运行和黑龙江省医疗保障事业高质量可持续发展注入新动力。

山东齐鲁健康经过关于中国干细胞产业商业模式的深入研究，截至2024年6月7日，观察到该产业经历了显著的演变与成长。 这一发展主要归因于干细胞技术的显著进步及其在医疗领域展现出的巨大潜力，这些突破和创新为干细胞产业的迅速扩张提供了强有力的动力。 该产业涵盖了从上游的细胞采集与储存，到下游的临床应用与技术创新等多个关键步骤。