Sumitomo Pharma America宣布，其研发的DSP-5336，一种针对急性白血病患者的实验性小分子抑制剂，在2024年欧洲血液学协会（EHA）混合会议上进行了口头报告。DSP-5336是一种针对menin和混合谱系白血病（MLL）蛋白相互作用的抑制剂，在细胞生长调节、细胞周期控制、基因组稳定性、骨骼发育和造血等生物通路中发挥关键作用。该研究基于2023年美国血液学学会（ASH）年度会议上呈现的初步数据，展示了开放标签、正在进行的剂量递增和优化阶段的1/2期临床试验的更新数据。结果显示，在57名接受140毫克每日两次或更高剂量DSP-5336的患者中，尤其是21名有NPM1突变或KMT2A（MLL）重排的患者，观察到更一致的响应。DSP-5336表现出良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性（DLT），无显著心脏信号，无治疗相关停药或死亡。DSP-5336在治疗急性白血病方面具有巨大潜力，有望改善某些类型急性白血病的预后。

MRT-6160，一种VAV1导向的分子胶降解剂（MGD），在胶原诱导的关节炎小鼠模型中，通过口服给药抑制了疾病进展，降低了血清促炎细胞因子和抗胶原II自身抗体的产生。MRT-6160在体外实验中，通过降解人VAV1，剂量依赖性地降低了T细胞受体（TCR）和B细胞受体（BCR）介导的T和B细胞的激活、增殖和功能，包括细胞因子和IgG的分泌。VAV1是T和B细胞受体下游的关键信号蛋白，其降解有望治疗多种T细胞、T/B细胞和Th17介导的自身免疫和炎症性疾病。Monte Rosa Therapeutics公司计划在2024年中期启动MRT-6160的1期SAD/MAD研究，并在2025年第一季度分享该研究的初步临床数据。

Actinium Pharmaceuticals在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上宣布，其Iomab-B药物在SIERRA III期临床试验中显示出显著疗效。该试验针对55岁以上的复发性或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者，其中包含TP53突变患者。结果显示，接受Iomab-B引导的同种异体骨髓移植的患者，其总生存期（OS）中位数为5.49个月，而未接受Iomab-B治疗的患者为1.66个月。此外，Iomab-B治疗组的患者1年生存率为92%，2年生存率为69%。该研究还表明，Iomab-B在治疗TP53突变患者方面具有显著优势，能够克服TP53基因突变。

瑞士药品和医疗产品国家授权和监管机构Swissmedic批准了Merz Therapeutics公司旗下神经毒素领域的领导者Merz Therapeutics使用XEOMIN®治疗下肢痉挛，此前该药物已被批准用于治疗上肢痉挛，此次批准扩展了治疗范围。XEOMIN®含有活性成分incobotulinumtoxinA，通过肌肉内注射减少异常增高的肌肉张力。在瑞士，每年有16,000人遭受中风，其中10-38%的幸存者在一年内会出现痉挛，估计有1,700人患有严重痉挛。XEOMIN®的新批准允许在上下肢联合治疗中最多使用600单位，瑞士的合格医疗保健专业人员可以单独或联合治疗上下肢，根据需要调整剂量。Merz Therapeutics瑞士国家经理Martin Künzel表示，XEOMIN®现在提供了新的治疗选择，可以帮助患者实现他们的个体治疗目标。此外，XEOMIN®在全球75多个国家获得批准，用于治疗上肢和下肢痉挛、颈部肌张力障碍、眼睑痉挛、半面痉挛和流涎症。

一年一度的医保目录调整在即。 6月13日，《2024年国家医保目录调整工作方案（征求意见稿）》正式对外公布，本次调整工作分为5个阶段，预计11月底前发布新版目录。 这是国家医保目录常态化调整的第7年。

6月14日，CXO龙头泰格医药闪崩，开盘即暴跌13%。 有消息称， 深交所网站显示，泰格医药转融通出借成交150000股，期限为14天 。 紧接着，来自东财证券的专家会议纪要称： 美国的《生物安全法案》可能会持续推进，甚至扩大影响范围，涉及到非临床评价等领域 ，特别是基因和遗传信息的业务。

Arthrosi Therapeutics公司宣布，其研发的AR882药物在治疗痛风患者中表现出良好的安全性和有效性。根据phase 2 AR882-203临床试验的新数据，AR882在12个月的治疗后，显著降低了血清尿酸水平，并实现了对痛风结节和尿酸盐晶体的溶解。这些数据在2024年欧洲风湿病学会（EULAR）大会上展示，表明AR882有望成为痛风患者的最佳治疗方案。该研究招募了42名患有皮下痛风结节的病人，分为三组接受不同剂量的AR882或别嘌醇治疗。结果显示，AR882在降低血清尿酸水平、溶解痛风结节和晶体方面均表现出显著效果。Arthrosi Therapeutics计划在2024年初启动AR882的关键性phase 3临床试验。

Lexicon Pharmaceuticals宣布将在2024年6月21日至24日在佛罗里达州奥兰多橙县会议中心举行的美国糖尿病协会第84届科学会议上进行三项海报展示。这三项展示将于6月23日12:30至1:30在海报厅（西A-4-B2）进行，包括关于糖尿病周围神经病变疼痛患者报告的疾病负担、Sotagliflozin作为基础胰岛素治疗2型糖尿病的附加治疗的影响以及Sotagliflozin与DPP-4i +/-二甲双胍或安慰剂在2型糖尿病中的比较。Lexicon表示，这些研究反映了公司致力于解决糖尿病社区未满足的医疗需求。Lexicon是一家致力于开发改变患者生活的药物的生物制药公司，其产品管线包括已在美国上市的INPEFA（sotagliflozin）和其他处于发现、临床和临床前开发阶段的药物候选产品。

Moleculin Biotech公司在欧洲血液学协会（EHA）2024年混合大会上报告了其正在进行中的1B/2期临床试验MB-106的初步数据，该试验评估了Annamycin与阿糖胞苷（AnnAraC）联合治疗急性髓系白血病（AML）的疗效。结果显示，22名受试者中有20名完成了疗效评估，其中9名（45%）达到完全缓解（CRc或CR/CRi），包括8名（40%）完全缓解（CR）和1名（10%）不完全恢复外周血计数（CRi）。在第二线治疗中，AnnAraC使10名受试者中的5名（50%）和6名（60%）达到CR和CRc。89%的CRc组受试者（n=9）具有通常被认为会导致不良预后的细胞遗传学和/或突变。Annamycin在治疗AML患者方面显示出良好的初步疗效，且无心脏毒性。

Oryzon Genomics公司在欧洲血液学协会（EHA）2024年大会上展示了其正在进行的FRIDA研究初步数据，该研究评估了iadademstat与gilteritinib联合使用在携带FLT3突变的复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中的安全性及抗白血病活性。研究结果显示，该联合疗法在早期两个队列中表现出较高的抗白血病活性，且安全性良好，无剂量限制性毒性。目前，第三队列正在招募患者，并计划进行剂量调整以优化疗效和血小板恢复。此外，Oryzon正在通过一项由俄勒冈健康与科学大学领导的调查者发起的研究，进一步扩大iadademstat在AML中的临床开发。

Jasper Therapeutics在2024年6月14日于西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合大会上展示了其新型抗体疗法briquilimab的预临床数据。该研究评估了briquilimab通过抑制干细胞因子（SCF）/c-Kit信号通路对健康人类造血干细胞（HSCs）的影响，结果显示briquilimab阻断SCF/c-Kit信号通路不会导致HSCs凋亡，且HSCs在briquilimab存在下分化为CD34-细胞，具有更高的c-Kit表达而CD38表达未增加。这些数据表明briquilimab可能对治疗慢性荨麻疹、哮喘等疾病具有潜在的安全性和有效性。

在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上，强生旗下制药公司Janssen-Cilag International NV宣布，其在MonumenTAL-1研究中，使用talquetamab（TALVEY®）治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，24个月总生存率为67%。研究显示，无论患者是否接受过T细胞重定向疗法，talquetamab均能维持高总体缓解率和持久缓解。此外，MonumenTAL-2研究数据显示，talquetamab与pomalidomide联合使用，在RRMM患者中表现出深层次缓解和可管理的安全性。这些数据表明，talquetamab在多发性骨髓瘤治疗中具有重要作用，有望改善患者预后。

Mereo BioPharma Group plc宣布以每股3.99美元的价格，通过承销注册直接发行1253.13万股美国存托股（ADS），预计筹集约5000万美元。此次发行所得资金将用于支持setrusumab项目，包括欧洲的供应和上市前活动，以及营运资金和其他一般企业用途。参与者包括新投资者Frazier Life Sciences、Deerfield Management和Perceptive Advisors，以及现有股东Rubric Capital Management、Rock Springs Capital和Janus Henderson Investors等。Jefferies、Leerink Partners和Cantor担任本次发行的联合簿记管理人。Mereo BioPharma专注于罕见病创新疗法的开发，拥有setrusumab和alvelestat两个罕见病产品候选。

随着创新药不断涌现，支付端成为当前医药行业关注的焦点，如何解决高昂价格带来的支付问题显得愈发重要。 投资机构在这个领域看到了巨大的市场潜力，纷纷加大投资力度。 这一举措有望为创新药市场的发展注入新的活力。

Disc Medicine公司公布了关于其新型治疗严重血液疾病的药物bitopertin、DISC-0974和DISC-3405的最新临床研究数据。bitopertin在治疗红细胞生成性卟啉症（EPP）方面显示出临床活性，包括AURORA研究的进一步分析，显示其在光耐受性、光毒性反应和生活质量方面的显著改善。DISC-0974在治疗骨髓纤维化（MF）贫血的1b期临床试验中显示出持久的血红蛋白水平提高和输血负担减少。DISC-3405在健康志愿者中的1期临床试验初步数据表明，该药物具有提高他肽素和降低铁的潜力。这些数据在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示。

Aptose Biosciences在EHA 2024大会上展示了Tuspetinib（TUS）单药和TUS+Venetoclax（VEN）双联疗法在复发或难治性急性髓系白血病（AML）中的广泛临床活性和安全性数据。TUS在治疗难治性遗传亚组，如FLT3野生型AML中表现出活性，并针对VEN耐药机制。TUS+VEN+Azacitidine（AZA）三联疗法将用于治疗新诊断的AML患者，临床试验正在启动。TUS作为一种口服、每日一次的药物，针对多种激酶，具有安全性和广泛活性，有望成为AML治疗的新选择。

美国生物技术公司Wugen宣布，其针对复发/难治性T-ALL/LBL患者的抗CD7嵌合抗原受体T细胞疗法WU-CART-007在II期临床试验中表现出良好的安全性及抗白血病活性。该疗法旨在为经过现有治疗失败的T-ALL/LBL患者提供新的治疗选择。Wugen计划在2024年第四季度启动一项后续研究，探索WU-CART-007在儿童和微小残留病（MRD）患者中的抗CD7活性。此外，Wugen在EHA会议上展示了WU-CART-007和WU-NK-101（一种现货型记忆性自然杀伤细胞疗法）的新数据，这些数据进一步支持了Wugen在血液和实体肿瘤恶性疾病治疗领域的研发进展。