在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上，Cogent Biosciences公司宣布了其SUMMIT临床试验第一阶段的数据，该试验评估了KIT D816V抑制剂bezuclastinib在非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中的疗效。结果显示，接受100毫克bezuclastinib治疗的患者的最严重症状和肥大细胞反应显著减少，所有MS2D2症状在各个领域均有减少，皮肤病变客观上也有所减少，与症状改善相对应。试验中，100毫克剂量组的患者显示出超过90%的肥大细胞负荷指标降低，症状严重程度和疾病客观指标也显示出有意义的减少。此外，该剂量组的安全性良好，没有报告出血或认知障碍不良事件，也没有严重不良事件。Cogent Biosciences计划在2025年第二季度完成SUMMIT第二阶段的注册性研究，并在当年年底报告顶线结果。

Soligenix公司宣布，其与夏威夷大学马诺阿分校合作开发的稳定疫苗技术平台的关键数据将由Axel Lehrer教授在即将举行的美国微生物学会（ASM）微生物大会上进行展示。该平台包括针对苏丹埃博拉病毒（SuVax™）和马尔堡病毒（MarVax™）的filovirus疫苗候选者。Soligenix正在开发稳定的亚单位疫苗，通过使用公认安全（GRAS）辅料和冷冻干燥技术，使疫苗在室温及更高温度下稳定，并可在使用前用注射用水立即重新配制。这些疫苗候选者在非人灵长类动物挑战研究中表现出完全保护效果。Soligenix最近获得了针对苏丹埃博拉病毒和马尔堡病毒的孤儿药资格认定。ASM微生物大会是全球微生物科学最大的年度聚会，会议将讨论包括mRNA和病毒载体疫苗在内的先进疫苗技术及其优缺点。

Invivyd公司宣布，其研究中的抗体VYD222（pemivibart）在体外实验中持续显示出对KP.1.1 FLiRT和KP.3 SARS-CoV-2变异体的中和活性，这些变异体代表了当前流行的病毒株。VYD222的活性与近期独立学术实验室公布的数据一致，表明其对KP.2 FLiRT和KP.3变异体也有中和活性。VYD222此前也显示出对XBB谱系病毒的抑制活性。Invivyd的下一款SARS-CoV-2单克隆抗体候选药物VYD2311，在体外实验中也显示出对这些主要变异体的中和活性。VYD222和VYD2311的活性表明，它们可能对当前和未来出现的变异体有效。Invivyd使用其内部软件VivydTools持续监测SARS-CoV-2变异情况，以便早期发现和评估新变异体的中和活性。VYD222是一种半衰期延长的单克隆抗体，正在研究用于预防COVID-19和治疗轻至中度症状性COVID-19。

Kymera Therapeutics公司宣布，其创新药物KT-333在多发性血液恶性肿瘤中表现出初步的临床效果，包括霍奇金淋巴瘤患者中达到完全缓解。KT-333是一种针对STAT3的强力、高度选择性的小分子降解剂，在临床试验中表现出良好的耐受性。该药物在2024年欧洲血液学协会年会上展示了其抗肿瘤活性，并在多个血液恶性肿瘤中显示出临床转化潜力。目前，KT-333的剂量递增正在进行中，预计2024年下半年将公布更多数据。

Syndax Pharmaceuticals公司公布了revumenib联合治疗方案在急性白血病患者的临床试验更新数据。在BEAT AML试验中，revumenib与venetoclax/azacitidine联合使用，在mNPM1或KMT2Ar AML患者中观察到96%的CRc率。在AUGMENT-102试验中，revumenib与fludarabine-cytarabine联合使用，在R/R mNPM1、NUP98r或KMT2Ar急性白血病患者的CRc率为52%。这些数据支持revumenib与现有标准治疗药物联合使用的潜力，有望成为治疗新诊断KMT2Ar和mNPM1 AML的首选疗法。此外，公司还计划在近期内提交revumenib在复发或难治性设置下的审批，并期待提供更多临床数据以支持各种急性白血病治疗设置中的治疗。

Autolus Therapeutics在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上将展示三项关于obe-cel（AUTO1）治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的研究摘要。这些摘要包括obe-cel在FELIX临床试验中治疗成年患者的长期数据，显示长期无事件生存率和总生存率稳定在约40%，表明obe-cel作为单一药物可能提供持久反应。研究还探讨了obe-cel治疗过程中桥接疗法、CAR T细胞持久性和干细胞移植的影响，以及使用流式细胞术和数字PCR技术监测CAR T细胞动力学的方法。这些数据支持了obe-cel在R/R B-ALL患者中潜在的长生存率。

Bio-Path Holdings公司在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上展示了其针对急性髓系白血病（AML）的药物prexigebersen（BP1001）的Phase 2研究中期结果。研究显示，prexigebersen与decitabine和venetoclax联合使用在两个报告队列中均表现出良好的耐受性和显著疗效，包括可评估的新诊断AML患者和可评估的难治性/复发AML患者，均优于一线疗法。公司CEO Peter Nielsen表示，这些数据向欧洲肿瘤学家展示了prexigebersen的潜在价值。在Cohort 1中，31名新诊断患者中，20名可评估患者（75%达到完全缓解、部分缓解或疾病稳定）；在Cohort 2中，38名复发/难治性患者中，23名可评估患者（55%达到完全缓解、部分缓解或疾病稳定）。Bio-Path计划继续招募更多患者以完成研究。

印度孟买和以色列特拉维夫，2024年6月14日——印度Sun Pharma公司和以色列Moebius Medical Limited今天公布了关于MM-II注射剂在膝骨关节炎患者中实现疼痛缓解持久性的数据，该数据展示了在注射后26周内疼痛缓解的持久性。这些结果基于一项随机、对照的2b期临床试验的分析。由利兹大学肌肉骨骼医学教授、NIHR利兹生物医学研究中心主任菲利普·G·康甘教授呈现的摘要，题为“在膝骨关节炎患者中，关节内MM-II新型大空多层脂质体的临床意义镇痛反应的持续时间：来自26周2b期随机对照试验的分析”，表明MM-II的3毫升剂量在试验中显示出其提供持久且具有意义的疼痛缓解潜力，同时具有良好的耐受性。MM-II是一种新型非阿片类药物，使用专有的大型空多层脂质体悬浮液，旨在减少关节摩擦和磨损，从而缓解关节疼痛。Sun Pharma和Moebius Medical已宣布计划启动3期临床试验，并在欧盟寻求产品的CE标志。Sun Pharma北美业务首席执行官阿布哈伊·甘地表示，鉴于目前许多疗法的局限性，对于患有疼痛性骨关节炎的患者来说，迫切需要更多的治疗选择。MM-II有望在改善疼痛性骨关节炎治疗中发挥

高值耗材是很多外科手术均会用到的材料，因其价格昂贵，往往也是医保违规的高发地带，高值耗材的违规都有哪些？ 高值医用耗材是相对于普通耗材而言，是指直接作用于人体、对安全性有严格要求、临床使用量大、价格相对较高、群众费用负担较重的医用耗材。 其中骨科高值耗材主要是指通过手术植入人体，用于替代支撑或者修复骨骼、关节和软骨组织的医用材料。

Greenwich LifeSciences，一家专注于III期临床试验的生物医药公司，宣布与CEO Snehal Patel达成证券购买协议，以每股14.30美元的价格购买174,825股普通股，预计交易总额约250万美元。该交易预计于6月18日完成，资金将用于临床开发和营运资金。Patel同意对其所购股份实施一年锁定期。公司股票未在美国注册，不得在未经注册或豁免注册的情况下出售。Greenwich LifeSciences致力于开发GP2免疫疗法，预防乳腺癌复发，并已启动FLAMINGO-01 III期临床试验。

Shattuck Labs宣布了其生物技术产品SL-172154在HR-MDS和TP53m AML患者中的1B期临床试验的更新数据。该产品与AZA联合使用，在HR-MDS患者中观察到67%的客观缓解率，其中58%的患者达到完全缓解或骨髓完全缓解，TP53m AML患者中观察到43%的客观缓解率，其中33%的患者达到完全缓解或部分缓解。SL-172154与AZA联合使用显示出可管理的安全性，临床试验正在招募HR-MDS患者。此外，Shattuck Labs将重点放在HR-MDS和TP53m AML上，这些指示可能提供最快的审批途径。

贝灵哲公司宣布，在西班牙马德里举行的欧洲血液学协会2024年混合大会上，其产品BRUKINSA（zanubrutinib）在SEQUOIA研究中表现出对高风险慢性淋巴细胞白血病（CLL）和/或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的显著疗效。研究数据表明，在65名接受BRUKINSA与venetoclax联合治疗的受试者中，总缓解率（ORR）为100%，完全缓解（CR）加上CRi（CRi=2%）的比例为48%。该联合治疗方案的安全性良好，与治疗成分的安全性一致，未出现新的安全信号。此外，该研究还表明，BRUKINSA与BCL2抑制剂联合使用对高风险CLL患者具有令人鼓舞的疗效和耐受性。

在生物医药领域，数据分析的精准性和前瞻性对于新药研发及产业化进程具有举足轻重的作用。 此次聘请李总担任元宋生物数据分析科学顾问，是元宋生物在科研临床转化领域工作布局的又一重要举措。 李丽君， 宜氪数据创始人， CEO ，毕业于英国阿斯顿商学院，英国伯明翰青年英才计划俱乐部成员。

2024年6月12日至15日，欧洲风湿病学大会在奥地利维也纳举行，全球风湿病领域专家齐聚探讨临床热点和疑难问题。大会期间，公布了三项重磅研究成果：JAK1抑制剂艾玛昔替尼片（SHR0302）和IL-17A抑制剂夫那奇珠单抗（SHR-1314）两款1类创新药的临床研究进展。其中，SHR0302在治疗类风湿关节炎和强直性脊柱炎方面展现出显著疗效和良好安全性，夫那奇珠单抗在强直性脊柱炎治疗中也显示出积极效果。这些研究成果为风湿病治疗提供了新的选择和希望。

人类大脑作为自然界中最神秘、最复杂的信息处理系统，包含了约860亿个神经元，这些神经元之间又有着超过100万亿个突触连接。 了解大脑的动态可塑性和巨大复杂的网络结构，弄清智能发生的机理，借鉴生物智能实现人工智能的突破仍然面临巨大挑战。 它利用和借鉴数字孪生技术，通过逆向工程技术构建生物大脑的数字副本，“破译”脑在信息处理与神经编码原理的方式，实现从结构仿脑到功能仿脑。

近日，伊鲁阿克联合放化疗治疗不可切除局部晚期ALK/ROS1阳性非小细胞肺癌的临床研究（INNOVATION研究）摘要被录用为2024 ASTRO年会壁报。该研究由山东省肿瘤医院金明院士和王琳琳教授发起，旨在探索伊鲁阿克在肺癌治疗中的应用。研究分为两个阶段，ASTRO年会报告了第一阶段7例ALK阳性患者的疗效和安全性结果。结果显示，伊鲁阿克维持治疗在根治性放化疗后，使PFS率达到100%，且未发生≥3级的药物相关性肺炎，显示出其作为更优治疗方案的潜力。此次会议为全球放射肿瘤学界提供了学术交流平台，展示了最新的研究成果。

2024年4月5日，中国科学院遗传与发育生物学研究所郭伟翔研究组在期刊Science Advances杂志上发表题为“Disrupted de novo pyrimidine biosynthesis impairs adult hippocampal neurogenesis and cognition in pyridoxine-dependent epilepsy with ALDH7A1 deficiency”的论文。 本期，我们将与文章的第一作者闫健菲博士研究生进行现场交流。 中国科学院遗传发育所。