Intellia Therapeutics在 Peripheral Nerve Society Annual Meeting上首次展示了使用其非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送平台进行CRISPR/Cas9基因编辑疗法的重复给药潜力。数据显示，在Phase 1研究中，使用NTLA-2001（一种针对ATTR淀粉样变性的单剂量治疗）的55mg后续剂量在28天后使三名患者血清TTR水平中位数降低了90%。尽管重复给药计划不在NTLA-2001的ATTR淀粉样变性治疗项目中，但这一发现表明，在需要达到目标治疗效果的多剂量治疗中，Intellia的递送平台可能具有重要作用。NTLA-2001目前正被评估用于ATTR-CM和ATTRv-PN患者，其安全性良好，耐受性良好。

当一家公司的发展历程被定义为某种“模式”的时候，意味着这家公司已成为资本市场的传奇之一。 耀眼的王冠背后，却鲜有人注意到德康医疗一路走来的艰辛。 然而，连续亏损并没有击垮德康医疗的意志，反而更加坚定了CGM赛道持续耕耘的决心。

普莱医药研发的抗菌肽PL-3301口腔凝胶剂是一款中国原创的first-in-class多肽类广谱抗真菌及细菌感染药物，具有独特的剂型、小剂量、高生物活性、高特异性、低毒性和显著疗效等特点，直接作用于口腔念珠菌感染部位，不易产生耐药性。该药物通过靶向真菌细胞质膜来杀死真菌，对各种口腔念珠菌及抗生素耐药的念珠菌均具有高效杀菌优势。普莱医药计划将该药物的临床研究项目提交中美相关医药主管部门，以满足日益增长的口咽念珠菌病的临床治疗需求，减轻患者疾病负担，对抗生素耐药和滥用提供创新解决方案。普莱医药是一家以多肽类创新药物研发与生产为主的高新技术生物医药企业，拥有国际领先的抗菌肽药物从头设计平台与多肽创新制剂平台，致力于突破全球抗生素耐药与癌症的困境，研制多肽新药以满足临床重大需求。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康的IMFINZI®（durvalumab）与卡铂和紫杉醇联合治疗，随后进行IMFINZI单药治疗，作为治疗dMMR（错配修复缺陷）的晚期或复发性子宫内膜癌成年患者的治疗方案。这一批准基于DUO-E III期临床试验中MMR状态的预先指定的探索性亚组分析结果。IMFINZI联合化疗组与单独化疗相比，dMMR子宫内膜癌患者的疾病进展或死亡风险降低了58%。在美国，子宫内膜癌是女性第四常见癌症，2022年有超过66,000名患者被诊断出，近12,000人死亡。IMFINZI的安全性和耐受性良好，与之前的临床试验结果一致，没有新的安全信号。

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！ “意”同创新，穿越周期，赢取未来。 根据发布的公告，创胜集团联合创始人赵奕宁由于希望投入更多时间处理其他个人事务，已辞任公司董事会主席兼非执行董事，自2024年6月7日起生效。

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！ “意”同创新，穿越周期，赢取未来。 他是一位海军预备役老兵，充满激情，能言善辩。

Marinus Pharmaceuticals宣布了RAISE III期临床试验的初步结果，该试验评估了静脉注射ganaxolone治疗难治性癫痫持续状态（RSE）的安全性和有效性。尽管试验未在其中一个主要终点上达到统计学意义，但结果提供了宝贵的见解，将指导公司继续研发，以提供创新和有效的治疗选择。试验中，难治性癫痫持续状态患者被随机分配接受静脉注射ganaxolone或安慰剂，并接受标准治疗。初步数据显示，接受静脉注射ganaxolone的患者在36小时内表现出持久的癫痫负担减少，与安慰剂相比，中位减少88%。Marinus计划继续分析RAISE试验的完整数据集，并与美国食品药品监督管理局讨论IV ganaxolone在RSE中的潜在途径。

Bausch + Lomb公司在欧洲干眼症学会（EuDEC）2024年大会上展示了多项科学报告和教育活动。这些活动将在西班牙马德里举行，包括对消费者、药品和视力护理产品的评估，以及对干眼症治疗领域和整体疾病负担的评估。教育会议将介绍干眼症的临床诊断和治疗创新，包括技术进步。Bausch + Lomb拥有约400种产品，包括隐形眼镜、护理产品、眼科产品、眼科药物、非处方产品和眼科手术设备和仪器，致力于保护并增强全球数百万人的视力。

Takeda公司公布了SKYLINE和SKYWAY研究的顶线数据。SKYLINE研究是一项多中心、随机、双盲的3期临床试验，评估了soticlestat（TAK-935）加上标准治疗方案与安慰剂加上标准治疗方案在难治性Dravet综合征患者中的疗效。soticlestat在减少基线癫痫发作频率方面未能达到主要终点（p值=0.06），但在六个关键次要终点中，soticlestat在反应率、护理人员和医生对改善的整体印象、癫痫强度和持续时间量表等方面显示出临床意义和统计学上显著的结果。SKYWAY研究是一项多中心、随机、双盲的3期临床试验，评估了soticlestat加上标准治疗方案与安慰剂加上标准治疗方案在难治性Lennox-Gastaut综合征患者中的疗效。soticlestat未能达到主要终点，即在基线水平上减少主要运动跌倒（MMD）发作频率。Takeda表示，尽管主要终点未达到预期，但整体数据令人鼓舞，公司将继续与监管机构合作，确定下一步行动。

药品零售市场再入寒冬。 有业内人士透露，他所调研的数十家连锁中，有80%表示5月份出现业绩亏损，甚至部分中小连锁业绩同比下降超20%。 4-5月份，零售药店进入传统淡季，日均单店产出下滑趋势加剧。

2024年Pharm Exec 50 榜单基于全球药企处方药销售额的最新排名，结合了Evaluate Pharma 网站发布的2023年全球畅销药品收入数据，该榜单还涵盖了各企业2023年畅销药销售额以及全年研发投入数据。 2023年，云南白药实现了391.11亿元的营收，同比增长7.19%，扣非净利润达到37.64亿元，同比增长16.45%，创下了同期的历史新高。 中国生物制药连续第六年上榜，且排名稳步上升，全球排名第38位。

Keros Therapeutics公司宣布，其研发的elritercept（KER-050）在两项正在进行中的2期临床试验中显示出积极效果。一项针对低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者，另一项针对骨髓纤维化（MF）患者。数据显示，elritercept能够改善贫血、减少输血需求，并提高患者的生活质量。公司计划在MDS患者中启动3期临床试验。此外，Keros将于6月17日举行电话会议和网络直播，讨论相关数据。

Zymeworks公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZW171的IND申请，ZW171是一种针对表达间皮素（MSLN）的癌症的新型2+1 T细胞靶向双特异性抗体。ZW171的独特设计旨在解决现有双特异性T细胞结合剂的局限性，通过增强肿瘤选择性和提高安全性。ZW171有望为MSLN表达型癌症患者提供更有效和耐受性更好的治疗方案。Zymeworks计划在2024年启动ZW171的临床开发，并在未来24个月内继续推进“5 by 5”战略中的其他产品候选人的开发。

欧洲抗风湿病联盟大会（EULAR）在奥地利维也纳召开，南京维立志博生物科技有限公司在会上公布其全球首创在研项目抗BDCA2/TACI长效双特异抗体融合蛋白LBL-047的临床前关键数据，该药物有望治疗多种自身免疫性疾病。LBL-047通过结合工程化改造的TACI结构域和抗BDCA2人源化单克隆抗体，同时抑制B细胞和pDC功能，具有优异的药代动力学特性，在临床前研究中展现出良好疗效。维立志博致力于创新研发，为患者提供更安全有效的治疗方案。

规范整合产科类价格项目主要是基于什么考虑。 形象来说， 规范整合产科类价格项目，就是要把各地相对有特点的医疗服务项目“方言”变成全国统一的“普通话”。 临床实践上对产科类价格项目提出了哪些新的需求。

近日，海南海药公告称，控股子公司重庆天地药业获批成为复方红豆杉胶囊上市许可持有人。 复方红豆杉胶囊为肿瘤疾病中成药， 2023年在中国公立医疗机构终端销售额超过2亿元。 因此， 复方红豆杉胶囊成为 海南海药 抗肿瘤产品管线首个中成药产品。

南京圣和药业股份有限公司自主研发的化学1类创新药甲磺酸瑞厄替尼片（圣瑞沙）获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该药在多中心II期临床试验中显示出良好的治疗效果，客观缓解率为60.8%，疾病控制率为92.5%，中位无进展生存期为12.2个月。目前，针对该药的多中心III期临床试验已达到主要研究终点，并向国家药审中心递交了上市许可申请。圣和药业致力于新药研发，拥有多条在研新药品种，未来将持续加大研发投入，满足患者临床需求。