Erasca公司宣布启动全球SEACRAFT-2 Phase 3临床试验，评估泛RAF抑制剂naporafenib与MEK抑制剂trametinib联合使用在NRAS突变型黑色素瘤患者中的疗效。naporafenib是一种潜在的同类首创和同类最佳泛RAF抑制剂，至今已超过500名患者接受治疗。该研究旨在评估naporafenib与trametinib联合治疗NRAS突变型黑色素瘤的疗效，第一阶段预计将在2025年提供naporafenib与trametinib联合用药与单药trametinib的随机数据读出，第二阶段将设计用于监管批准，并与化疗或单药MEK抑制剂进行比较。在Phase 1b和Phase 2试验的汇总分析中，naporafenib与trametinib联合治疗NRAS突变型黑色素瘤患者的mOS和mPFS表现良好。Erasca计划在SEACRAFT-2关键Phase 3试验中推进naporafenib与trametinib在NRASm黑色素瘤中的应用，并在SEACRAFT-1 Phase 1b试验中推进naporafenib在RAS Q61X实体瘤中的应用。

Annovis Bio Inc.将在2024年7月28日至8月1日在费城举行的阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC®）上，就其针对轻度阿尔茨海默病（AD）患者进行的最新研究数据进行45分钟的口头报告。报告将由Annovis生物研发高级副总裁程方博士、杜克大学精神病学和神经学教授凯瑟琳·A·韦尔什-博默博士以及Annovis生物公司创始人、总裁兼首席执行官玛丽亚·L·马塞奇尼博士共同呈现，内容将涵盖药物Buntanetap在APOE4携带者和非携带者中的疗效和安全性，强调其作为AD突破性治疗药物的潜力。该会议是全球痴呆症研究的前沿论坛，Annovis生物公司荣幸地参与其中，分享研究成果和促进知识创新。

CEL-SCI公司首席科学官Dr. Eyal Talor在匈牙利布达佩斯举行的国际药物发现科学和技术20届年会上，就名为“头颈癌新辅助免疫疗法：低肿瘤PD-L1表达-IT-MATTERS-RCT”的课题进行了演讲。该研究主要针对Multikine（一种针对新诊断的局部晚期可切除头颈癌的癌症药物）在750名患者中的安全性和有效性数据进行了深入分析。研究结果显示，与PD-L1表达水平较高的患者相比，Multikine在PD-L1表达水平较低的患者中显著提高了总生存率。此外，Dr. Talor还提到，Multikine在之前的数据中观察到的生存益处远高于在确认性研究中所需的水平。该研究可能有助于CEL-SCI在未来提交的监管审批中取得成功。

Novo Nordisk在即将召开的美国糖尿病协会（ADA）第84届科学会议上将展示34篇摘要，涵盖其产品组合的广泛内容。会议将于2024年6月21日至24日在美国奥兰多以线上线下形式举行。此外，还将展示三项关键试验的数据，评估semaglutide在治疗2型糖尿病、肥胖和心血管疾病等疾病中的疗效和安全性。这些数据包括FLOW试验中semaglutide对2型糖尿病患者的肾脏和心血管终点的影响，以及SELECT和STEP HFpEF试验中semaglutide对肥胖和心血管疾病患者（无论是否患有糖尿病）的心血管和血糖相关终点的影响。Novo Nordisk高级副总裁兼全球首席医疗官Stephen Gough表示，这些数据反映了公司旨在开发能够治疗多种疾病多个方面的药物的目标。所有摘要将在《糖尿病》杂志网站上发布，科学会议的数据将在展示后公开。

Takeda公司宣布，其HYQVIA®免疫球蛋白输注剂在Phase 3 ADVANCE-CIDP 3临床试验中表现出良好的长期安全性和耐受性，并具有低复发率，支持其在慢性炎症性脱髓鞘性多神经病（CIDP）患者中作为维持治疗的使用。该研究是CIDP临床试验中进行的最长扩展研究，结果显示HYQVIA在治疗期间安全性良好，无新的安全担忧。HYQVIA是首个也是唯一一种用于CIDP的促进皮下免疫球蛋白（fSCIG），已在美国和欧盟获得批准用于治疗CIDP。该药通过皮下注射给药，可每月一次（每两周、三周或四周一次）进行，便于患者在家中自我注射或由医疗专业人员注射。

Lexicon制药公司宣布，其研发的INPEFA（索他格列净）在治疗糖尿病合并近期恶化心力衰竭的患者中显示出成本效益。这一结论与最近发表在《美国心脏病学会：心力衰竭杂志》上的研究一致。该研究分析了美国医疗保健体系下索他格列净的经济效益，结果显示，在糖尿病合并近期恶化心力衰竭的患者中，索他格列净在普遍接受的支付意愿阈值下具有成本效益。研究团队使用已发表的实地数据估计了索他格列净的疗效，结果显示，与标准治疗相比，索他格列净的使用使质量调整生命年（QALY）净增加0.425。Lexicon制药公司认为，这些数据证明了INPEFA不仅为心力衰竭患者提供了有意义的临床益处，还为支付者和美国医疗保健体系提供了显著的经济价值。

Arch Biopartners公司宣布，卡尔加里大学联合健康研究伦理委员会批准了LSALT肽针对心脏手术相关急性肾损伤（CS-AKI）的预防和治疗的II期临床试验。卡尔加里大学Cumming医学院的临床团队现在可以与Arch合作，完成准备和培训，以便在卡尔加里开始患者招募。同时，土耳其五个临床中心的招募工作仍在进行中。自3月开始给药以来，研究方案的设计进行了改进，以帮助提高试验的执行。这些变化已获得加拿大卫生部的批准，并等待土耳其卫生部的批准。Arch Biopartners公司CEO Richard Muruve表示，他们很高兴看到CHREB的伦理批准，并期待在卡尔加里医院开始CS-AKI II期临床试验的患者招募。他们满意于土耳其五个积极招募的医院中心的试验进展。在加拿大开始给药，首先是卡尔加里，然后是多伦多的两个地点，将对整个试验产生重大推动。CS-AKI II期试验是一个国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，目标招募240名患者。主要目标是评估在心脏手术（体外循环）后七天内发生急性肾损伤（AKI）的受试者百分比。LSALT肽是公司预防和治疗肾脏、肺和肝脏炎症损伤的首选药物候选者。该药物针对二肽肽酶

Taysha Gene Therapies宣布了其REVEAL临床试验的积极长期数据，评估了TSHA-102在Rett综合征患者中的安全性和初步疗效。成人患者和儿童患者均显示出在多个临床领域的持续和新的改善，包括运动技能、沟通/社会化、自主神经功能、癫痫发作等。TSHA-102被证明在成人患者中耐受性良好，没有严重不良事件或剂量限制性毒性。儿童患者也显示出初步的改善，包括运动技能、沟通/社会化、自主神经功能和癫痫发作等方面的改善。IDMC批准了将REVEAL儿童试验的队列提前至第二阶段（高剂量），预计2024年第三季度开始给药。Taysha将于今日上午8:00东部时间举行网络研讨会，讨论这些临床数据。

Talkiatry，一家领先的优质网络精神健康护理提供商，近日宣布完成1.3亿美元的股权和债务融资。该轮融资由安德森·霍洛维茨（a16z）领投，Perceptive Advisors参投，债务融资由加州银行提供。这笔C轮融资将支持Talkiatry继续扩大其基于价值的心理健康护理模式，降低总护理成本，改善健康结果，并为患者、健康计划和健康系统或提供者集团合作伙伴产生实际节省。截至目前，Talkiatry的总融资额达到2.45亿美元。Talkiatry创建了一种经过验证的价值型行为健康护理模式，在扩大优质治疗访问的同时，改善结果并产生节省。例如，一家领先的全国性健康计划进行了一项匹配队列分析，结果显示，与接受其他行为健康提供者护理的匹配队列相比，Talkiatry的队列实现了68%的更低住院率，32%的更少急诊室访问，并在总护理成本基础上为每位成员每月节省约700美元。自2020年成立以来，Talkiatry已为超过一百万次患者访问提供高质量的远程精神病学服务，包括以前难以获得或无法获得治疗的弱势群体。该公司拥有超过300名全职、有执照的精神病学家，为患有焦虑、双相情感障碍、抑郁症、OCD、PTSD等条件的患者

BridgeBio制药公司宣布，其针对LGMD2I/R9患者研发的BBP-418三期临床试验FORTIFY已超额完成中期分析入组目标，预计2025年将公布初步数据。公司与美国食品药品监督管理局（FDA）的多次积极沟通，围绕验证的糖基化α-肌糖蛋白生物分析以及中期分析计划，支持公司对BBP-418加速审批的信心。此外，FDA已授予BBP-418针对LGMD2I/R9的罕见儿科疾病指定，如BBP-418获得批准，BridgeBio可能获得优先审评券。LGMD2I/R9是一种罕见的、严重危害儿童健康的疾病，BBP-418有望为患者提供新的治疗选择。

Spyre Therapeutics公司宣布其新型半衰期延长的抗α4β7单克隆抗体SPY001的临床试验已开始，该试验旨在评估其安全性和药代动力学。SPY001有望每八到十二周给药一次，与目前每两周皮下注射vedolizumab相比，给药频率更低。此外，公司还计划在2024年下半年开始进行针对TL1A的抗体SPY002的第一项人体研究。Spyre Therapeutics正在开发针对α4β7、TL1A和IL-23的下一代抗体，预计这些抗体将在未来12个月内进入临床试验。公司首席执行官Cameron Turtle表示，SPY001是Spyre Therapeutics在IBD领域三个最有影响力的机制（α4β7、TL1A和IL-23）中的第一个项目，预计将在未来12个月内进入临床试验。

在Intra-Cellular Therapies公司进行的502号研究中，药物lumateperone 42 mg作为抗抑郁药的辅助治疗，在治疗重度抑郁症（MDD）方面表现出显著疗效。该研究达到了主要和关键次要终点，包括在6周时Montgomery-Åsberg抑郁评分量表（MADRS）总分和临床总体印象量表（CGI-S）上的显著改善。此外，该药物在快速抑郁症状量表自我报告（QIDS-SR）上同样显示出统计学上显著的疗效。安全性方面，lumateperone 42 mg总体上具有良好的安全性和耐受性，与先前的研究结果一致。公司预计将在2024年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），以寻求将lumateperone作为MDD辅助治疗的批准。

Vyluma公司正在开发用于治疗儿童近视的药物Atropine Sulfate Ophthalmic Solution 0.01%，与FDA进行了会议讨论并计划在第三季度提交答复。该公司表示，该药物有望对儿童近视治疗产生重大影响。CHAMP研究显示，该药物在近视治疗中表现出良好的效果。近视是全球导致失明的主要原因，预计到2050年将有约50%的世界人口患有近视。Vyluma公司致力于开发针对视力误差和眼痛的药物，其产品线包括NVK002等。

2024年5月7日，国家药监局、公安部、国家卫健委联合发布了关于调整精神药品目录的公告，宣布将右美沙芬等四款药品列入第二类精神药品目录，公告自2024年7月1日起施行。 这是继2015年将含中枢性镇咳药可待因复方口服液体制剂列入第二类精神药品管理之后，又一个中枢性镇咳药被列管。 依赖性镇咳药主要为吗啡类生物碱及其衍生物，具有十分明显的镇咳作用，常用药包括：可待因、福尔可定。

2024年6月17日，在EHA大会上，Mustang Bio公布了其CAR-T疗法MB-106治疗 华氏巨球蛋白血症（WM/ LPL ，一种非霍奇金淋巴瘤）的1/2期试验的积极数据。 受消息面影响， Mustang股价盘后暴涨477%，报0.75美元/股。 MB-106是一款靶向CD20的自体CAR-T疗法，采用优化的第三代CAR结构，全人源抗体。

REGENXBIO公司宣布，其针对MPS II（粘多糖病II型）的治疗药物RGX-121已完成Pre-BLA会议，并与美国食品药品监督管理局（FDA）就BLA的细节达成一致。FDA支持REGENXBIO使用脑脊液（CSF）中硫酸肝素（HS）D2S6水平作为预测临床受益的替代终点，以支持RGX-121的加速批准。此外，双方还讨论了BLA的其他关键要素，包括一项旨在验证和描述预测临床受益的确认研究。REGENXBIO已完成关键程序的数据锁定，预计将在2024年第三季度开始提交滚动BLA。REGENXBIO预计FDA将在2025年上半年对其制造创新中心进行审查。RGX-121的确认研究预计将在2025年下半年开始招募，在此之前，如果FDA批准，REGENXBIO可能获得2025年的罕见儿科疾病优先审评券。REGENXBIO表示，与FDA的积极合作是公司及其RGX-121产品在向潜在批准迈进的重要里程碑。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Zentalis公司开发的抗癌药物azenosertib的部分临床试验实施了部分临床暂停，包括针对实体瘤的1期ZN-c3-001剂量递增研究、针对铂耐药卵巢癌的2期ZN-c3-005（DENALI）研究和针对子宫内膜浆液性癌的2期ZN-c3-004（TETON）研究。这一决定是在最近DENALI研究中因疑似败血症导致两名患者死亡后做出的。Zentalis公司表示，患者安全是首要任务，正在与FDA紧密合作尽快解决这一问题。公司预计将在2024年下半年分享有关DENALI研究1b组的初步结果，并计划在年底前分享ZN-c3-001和1/2期ZN-c3-006（MAMMOTH）研究的成果。Zentalis公司将继续推进azenosertib的开发计划，致力于将这种有潜力的疗法带给妇科癌症患者。