Curium公司宣布，其核医学产品PYLCLARI®（Piflufolastat ( 18 F)）在2024年5月在奥地利开始使用，标志着其在欧洲市场的推广取得重要进展。该产品用于通过正电子发射断层扫描（PET）检测前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性的前列腺癌病变，适用于高风险前列腺癌患者的初步分期和疑似复发患者的定位。PYLCLARI®目前在奥地利、法国、德国、希腊、意大利和荷兰六个欧洲国家上市，并计划在2024年向更多国家推出。Curium在奥地利林茨的工厂生产PYLCLARI®，并在克拉根福特KABEG Klinikum和林茨的一家医院首次给药。Curium于2023年10月获得奥地利健康与食品安全局的生产许可。在美国，Lantheus公司于2021年5月获得FDA批准的PYLARIFY®（Piflufolastat F 18 注射剂），成为美国市场最常用的PSMA PET剂。Curium于2018年从Lantheus公司旗下的Progenics获得了欧洲权利。Curium是一家全球领先的核医学公司，致力于开发、制造和分销世界级的放射性药物产品，帮助全球患者。

Aerovate Therapeutics宣布了IMPAHCT临床试验2b阶段的初步结果，该试验是一项针对肺动脉高压（PAH）患者的随机、双盲、安慰剂对照的多国试验，评估了AV-101（一种新型干粉吸入型伊马替尼）的疗效、安全性和耐受性。结果显示，尽管AV-101在所有剂量组中耐受性良好，但研究未达到其主要终点——与安慰剂相比，PVR（肺血管阻力）的变化，也未在次要终点——六分钟步行距离（6MWD）的变化中显示出有意义的改善。基于这些结果，Aerovate决定停止IMPAHCT试验的3期部分以及长期扩展研究。公司计划在稍后日期发布2b阶段的完整数据。

Mustang Bio公司在欧洲血液学协会2024年混合会议上宣布，其CD20靶向的CAR T细胞疗法MB-106在治疗Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）的临床试验中显示出良好的安全性和有效性。90%的患者对MB-106治疗有反应，其中一名患者已实现完全缓解并持续31个月。所有患者均接受过BTK抑制剂治疗且对BTK抑制剂无效，仅有一名患者开始接受MB-106后的新抗WM治疗。此外，门诊给药被允许并证明是可行的。目前，没有FDA批准的CAR-T疗法用于WM。

美国FDA批准了针对抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）患者的Ruxoprubart药物开展疗效试验。Ruxoprubart是一种新型治疗药物，旨在与标准治疗方案（包括皮质类固醇和环磷酰胺/硫唑嘌呤或利妥昔单抗）联合使用，以维持AAV患者的缓解。该药物在2022年的I期试验中显示出预期的安全性特征。Ruxoprubart通过静脉注射在无治疗经验的PNH患者中进行的概念验证II期试验显示出良好的安全性和有效性。此外，皮下注射途径正在接受监管审查，预计将很快开始。Ruxoprubart是一种多适应症平台，有望治疗包括眼科、炎症、肾脏、神经和血液疾病在内的多种疾病。NovelMed公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性药物Ruxoprubart开展针对ANCA相关血管炎（AAV）患者的疗效试验。AAV是一种罕见的自身免疫性慢性疾病，其特征是微小血管的炎症。目前，AAV的标准治疗方案需要使用高剂量的糖皮质激素，并长期使用其他免疫抑制剂，这会导致严重的副作用。Ruxoprubart在PNH患者的I期和II期试验中显示出选择性阻断替代途径（AP）而不影响经典途径（CP），这对于维持免疫力

BioMarin公司宣布，其研发的药物VOXZOGO在治疗儿童软骨发育不全（Achondroplasia）方面取得了显著成效，通过为期五年的观察，该药物显著增加了骨长度同时保持骨强度。新数据将在奥地利萨尔茨堡举行的第11届国际儿童骨骼健康会议上展示。此外，公司还首次分享了关于软骨发育不全症（Hypochondroplasia）未满足的医疗需求的研究结果。这些数据表明，与未患病人群相比，患有软骨发育不全症的人群在呼吸、心血管、骨科和心理健康相关事件方面的发病率更高。BioMarin正在加速VOXZOGO在多种生长相关条件下的开发，这些条件具有重大未满足的医疗需求。

Goodness Growth Holdings，一家致力于提供安全、优质产品及高性价比的 cannabis 公司，于 2024 年 6 月 17 日宣布完成非经纪式私募配售，发行了 1,300,078 股次级投票权股份，筹集了 70 万美元资金。这些资金将用于支持公司一家零售店在明尼苏达州的搬迁。同时，公司还宣布与主要贷款机构 Chicago Atlantic Admin, LLC 签署了第八次修正案，将短期贷款的到期日延长至 2024 年 7 月 31 日。公司首席执行官 Josh Rosen 表示，这两项发展均得到了主要贷款机构的持续支持，私募配售有助于公司执行高回报投资机会，并为明尼苏达州成人使用销售做准备。

国家不断出台政策，满足生育服务多元化需求，助力构建生育友好型社会。 近日，国家医保局官网挂出《国家医保局重构产科服务价格项目 助力构建生育友好型社会》一文，该文以问答的形式对近期印发的《产科类医疗服务价格项目立项指南（试行）》进行介绍。 下一步，国家医保局将积极履行相关职能，在支持生育领域持续发力， 将指导地方加快对接落实产科类立项指南，合理确定产科类新项目的价格水平 ，更好体现产科医疗技术劳务价值。

Inhibikase Therapeutics完成未治疗帕金森病患者的risvodetinib（risvo）II期临床试验的招募，risvo是一种强效选择性c-Abl抑制剂。该试验旨在评估risvo在未治疗帕金森病患者中的安全性和耐受性。公司预计将在2024年第四季度公布试验结果。试验为12周、随机、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，评估risvo在未治疗帕金森病患者中的安全性、耐受性和疗效。目前，试验已招募120名参与者，并在32个美国研究地点进行。截至2024年6月17日，已有69名参与者完成了12周的给药期。至今，观察到可能与risvo治疗相关的32例轻度不良事件和5例中度不良事件。四名参与者因未完成12周的治疗而退出试验。

Elutia公司宣布与投资者达成最终协议，以每股3.40美元的价格购买3,175,000股A类普通股，以及以每股3.399美元的价格购买725,000份预先支付认股权证，这些认股权证可以以每股0.001美元的价格立即行使。此次注册直接发行预计将为Elutia带来约1,326万美元的毛收入。Elutia计划将这笔资金用于营运资金和其他一般性企业用途。此次发行预计将于2024年6月18日左右完成，由Lake Street Capital Markets担任独家承销商。Elutia致力于开发商业化药物释放生物基质产品，以改善医疗设备和患者之间的兼容性。

在2024年欧洲血液学协会（EHA）混合会议上，Salarius Pharmaceuticals公司宣布，其新型口服、可逆、靶向LSD1抑制剂seclidemstat与阿扎胞苷联合治疗高风险骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性髓单核细胞白血病（CMML）患者的临床试验取得积极进展。研究显示，14名既往接受过低甲基化药物治疗后失败或复发的患者中，43%的患者出现客观反应，中位总生存期为18.5个月，中位无进展生存期为7.2个月。Salarius公司表示，这些结果显示出seclidemstat在治疗高风险MDS和CMML治疗失败患者中的早期积极迹象。

Mirum Pharmaceuticals宣布了volixibat在治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）患者的两项2b期研究的初步结果。volixibat是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。VANTAGE研究显示，volixibat在PBC患者中显著改善了瘙痒症状，75%的患者血清胆汁酸水平降低超过50%。VISTAS研究也建议继续使用volixibat治疗PSC。volixibat在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。Mirum计划继续推进volixibat的临床试验，并期待其成为治疗罕见肝脏疾病的新选择。

强生公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），申请批准用于皮下注射的固定组合药物amivantamab和重组人透明质酸酶（SC amivantamab）用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。该申请基于3期PALOMA-3研究结果，显示SC amivantamab在NSCLC患者中具有与静脉注射相当的总体缓解率，同时显著缩短了给药时间，减少了五倍的输注相关反应，并延长了总生存期、无进展生存期和缓解持续时间。此外，该申请还包括2期PALOMA-2研究结果，评估SC amivantamab在不同治疗环境下的疗效和安全性。强生公司表示，SC amivantamab的皮下注射方式仅需约五分钟，是临床上的重要进展，可能改变患者、肿瘤科医生和护理人员的治疗体验。

动物保健领域全球领导企业勃林格殷格翰今日宣布，Xavier Andivia先生将于2024年8月1日担任大中华区动物保健业务负责人，向大中华区总裁兼CEO高皓廷先生和动物保健全球商业业务负责人Fabio Paganini先生汇报。 Xavier将成为大中华区领导团队的成员，并成为动物保健全球商业业务领导团队成员。 现任大中华区动物保健业务负责人刘静娴女士已决定从公司退休，最后工作日为2024年8月31日。

Enlivex Therapeutics Ltd.发布了一项关于Allocetra™治疗晚期膝骨关节炎患者的临床试验的积极中期数据。该研究显示，接受Allocetra™单次膝关节注射的患者在三个月后疼痛显著减轻，89%的患者疼痛改善，33%的患者完全无痛。此外，89%的患者避免了膝关节置换手术，且未报告严重不良事件。Allocetra™是一种旨在重编程巨噬细胞的细胞疗法，有望为治疗关节炎等炎症性疾病提供新的治疗途径。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，在2024年欧洲血液学协会（EHA）大会上，首次展示了其抗体放射偶联剂（ARC）Actimab-A与领先menin抑制剂联合用于急性髓系白血病（AML）模型的研究数据。该研究涉及Actimab-A与revumenib（Syndax Pharmaceuticals公司开发）和ziftomenib（Kura Oncology公司开发）的联合应用，这两种抑制剂分别针对KMT2A重排和NMP1突变，这些突变分别存在于约10%和30%的AML患者中。研究结果显示，这种联合疗法能够增强AML细胞死亡，并显著消除肿瘤，这一效果优于单药治疗。此外，menin抑制剂与Actimab-A的联合使用扩大了Actimab-A在AML治疗中的潜在应用，包括化疗、venetoclax和FLT3抑制剂。

6月17日，据贵州省纪委监委消息， 贵州省原食药监局巡视员舒立志涉嫌严重违纪违法 ， 目前正在接受当地纪委监委的纪律审查和监察调查。 据公开资料，舒立志为1958年生人，而今已66岁。 舒立志与日前被查落马的宋宇峰是上下级关系。

Cytokinetics公司宣布，在健康日本人和白种人参与者中，首次对aficamten进行了剂量给药，这是一项评估其药代动力学、安全性和耐受性的1期研究。aficamten是一种选择性小分子心脏肌球蛋白抑制剂，旨在减少心脏周期中活跃的肌动蛋白-肌球蛋白交联桥数量，从而抑制与肥厚型心肌病（HCM）相关的心肌过度收缩。该研究旨在为aficamten在日本潜在批准提供证据。同时，Cytokinetics正在执行aficamten的后期全球临床试验计划，并准备在美国和欧洲提交监管申请。aficamten在SEQUOIA-HCM研究中显示出积极结果，并获得了美国FDA和中国NMPA的突破性疗法指定。Cytokinetics计划在2024年第三季度向FDA提交新药申请，并在第四季度向EMA提交营销授权申请。此外，公司还在开发其他心脏疾病药物，如omecamtiv mecarbil、CK-586和CK-136。