Dyne Therapeutics公司在第31届FSHD国际研究大会上展示了其针对FSHD的产品候选药物DYNE-302的新的临床前数据，该数据表明DYNE-302在FSHD小鼠模型中表现出稳健和持久的DUX4抑制和功能益处。DYNE-302利用FORCE™平台，由结合肌肉上的转铁蛋白受体1（TfR1）的片段抗体（Fab）和设计用来降低DUX4表达的siRNA组成。研究显示，DYNE-302在小鼠模型中一次静脉注射后，DUX4转录组（D4T）的减少呈剂量依赖性，且持续时间长达三个月，同时对肌肉结构和功能有益。此外，DYNE-302在FSHD患者来源的肌管中也表现出高体外效力。这些结果进一步证实了FORCE™平台在开发针对肌肉疾病的治疗候选药物方面的重大机会。

Vaxart公司获得高达4.53亿美元的项目资助，用于开展一项评估其下一代口服COVID-19疫苗与已批准的mRNA疫苗的比较研究。这项研究预计将在2024年夏季开始招募，并可能最早在2025年第一季度进行中期分析。该资金来自美国卫生与公众服务部下属的快速响应合作伙伴车辆（RRPV），旨在开发提供更广泛和持久保护的下一代疫苗。Vaxart计划在10,000名18岁以上的健康成年人中进行双盲、多中心、随机、对照试验，以比较其口服疫苗与mRNA疫苗的相对疗效、安全性和免疫原性。

Ocular Therapeutix公司在投资者日上展示了AXPAXLI在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的临床开发进展，并更新了公司战略。AXPAXLI在wet AMD的关键性SOL-1研究中表现出色，计划启动SOL-R重复剂量研究。HELIOS NPDR研究的48周数据也显示出积极结果。公司预计现金储备将持续至2028年，并专注于AXPAXLI在wet AMD的临床开发。

Rezolute公司宣布了其11,250,000股普通股的公开募股定价，每股4美元，同时向某些投资者提供购买至3,750,000股普通股的预先融资认股权证，每股3.999美元。预计募集资金总额约为6000万美元。此次募股由Jefferies和Cantor共同担任主承销商，BTIG、Craig-Hallum、H.C. Wainwright & Co.、Jones和Maxim Group LLC担任联合经理。募股预计于2024年6月17日左右完成。Rezolute专注于治疗由高胰岛素血症引起的高血糖症，其抗体疗法RZ358在临床试验和实际应用中显示出显著疗效。

IN8bio公司在其Phase 1临床试验中，使用INB-100 gamma-delta T细胞疗法治疗白血病，结果显示100%的患者在一年后仍处于完全缓解状态，包括高风险和复发型急性髓系白血病（AML）患者。这一疗法在一年后仍能维持长期体内T细胞的扩增和持久性，这是首次证明同种异体细胞疗法的持久性和扩增。此外，该疗法显示出良好的安全性和风险特征，包括无剂量限制性毒性、无细胞因子释放综合征、无神经毒性和免疫效应细胞相关神经毒性综合征，以及无严重感染。IN8bio计划与美国食品药品监督管理局（FDA）讨论注册试验计划。

ABIONYX Pharma，一家专注于发现和开发基于全球唯一天然重组apoA-I的创新疗法的生物技术公司，宣布已完成与美国食品药品监督管理局的IND会议，并获得了支持其候选药物IND申请的反馈。这标志着项目质量的认可和向未来临床试验中纳入美国研究中心的重大进展。ABIONYX Pharma计划在未来几个月内向美国当局提交IND申请。该公司致力于开发针对无有效或现有治疗的疾病，包括罕见病，通过脂质科学和差异化的apoA-I技术平台加速新型治疗药物的开发。ABIONYX Pharma致力于显著改善败血症和重症治疗结果。

法国生物技术公司Brenus Pharma在2024年ASCO年会上展示了其领先候选药物STC-1010的“BreAK-CRC”临床试验设计，该试验旨在评估STC-1010在晚期或转移性结直肠癌患者中的安全性和有效性。STC-1010是一种基于癌症疫苗机制的免疫治疗新方法，针对95%的结直肠癌患者群体——pMMR/MSS人群。该试验将在9个欧洲和美国的研究中心进行，由免疫治疗专家牵头。临床试验分为两个阶段，第一阶段将评估两种剂量水平的STC-1010的耐受性，第二阶段将评估治疗的有效性，特别是12个月的无进展生存率。该试验的方案已与法国国家卫生当局进行预提交会议审查，并正在通过欧盟临床试验信息系统提交CTA。Brenus Pharma正在开发一种名为“Stimulated-Tumor-Cell”的发现平台，旨在推动新一代针对癌症的主动免疫疗法。

全球临床试验网络ACTG宣布在非洲大陆启动PAUSE研究，这是首个在非洲进行的ACTG HIV治愈临床试验。该研究是一项1期、双盲、随机试验，评估两种长效广谱中和抗体（bNAbs）3BNC117-LS-J和10-1074-LS-J在停用抗逆转录病毒治疗（ART）的HIV感染者中的安全性和有效性，与安慰剂相比。该研究旨在了解新型多成分干预措施，可能使免疫系统在没有ART的情况下控制HIV。PAUSE研究由HIV疫苗试验网络（HVTN）和HIV预防试验网络（HPTN）合作进行，将在非洲的选定ACTG、HVTN和HPTN临床研究机构开放。研究由美国北卡罗来纳大学（UNC）的Mina Hosseinipour博士和Rebone Maboa博士领导，旨在评估bNAbs在非洲参与者中的耐受性、维持病毒抑制的效果以及是否与减少潜伏HIV库的大小相关。

Healthly，一家致力于未来医疗保健的组织，宣布了对以生活方式医学为基础的初级保健实践机构Lifestyle Medical的非临床收购和合作。Lifestyle Medical成立于2015年，在加州南部设有两家分部，由Healthly的首席医疗官、公共卫生硕士Wayne Dysinger领导。该机构在提升健康结果、改善护理体验、改善人群健康和降低人均医疗保健成本三个方面取得了进展。通过管理服务协议和非临床资产购买，Healthly负责运营Lifestyle Medical的所有非临床业务，而Dysinger博士则提供医疗指导和临床领导。这一合作被视为对医生成功模式的蓝图，旨在培训更多医生，扩大由美国生活方式医学学院和蓝带认证的初级保健医师和专业人员的诊所数量。Healthly创始人兼首席执行官Ben Quirk表示，通过结合Dysinger博士的生活方式医学临床模型和Healthly的价值型经济模型，他们正在创造真正的变革，将用于慢性病治疗的资金重新分配到主动预防和保健上。Healthly致力于通过简化行政任务和促进高效的医疗实践，为医生提供更多时间关注患者，确保每个个体都能获得全面的护理，共同构建更

Enveda Biosciences，一家利用人工智能将自然转化为新药学的生物技术公司，宣布完成新一轮融资，总额达到5500万美元，加上之前的B轮和B1轮融资，总计1.19亿美元。新投资者Premji Invest、Lingotto Investment Fund、微软和The Nature Conservancy加入现有投资者Kinnevik、True Ventures、FPV、Level Ventures和Jazz Venture Partners。Enveda利用AI技术解决自然产物药物发现中的难题，如活性分子识别、性质和结构优先级排序、药物化学适应性和大规模材料获取。这笔新资金将支持Enveda平台的发展，该平台最近推出了第六个新化学实体（NCE）开发候选药物，并推进其三个领先项目的临床I期开发，预计将在2024年和2025年初进入临床试验。Enveda的领先项目针对特应性皮炎，是一种新型口服第一类抗炎剂，在临床前研究中表现出显著疗效和高安全边际。紧随其后的是另一种新型第一类抗炎剂，可抑制肠道中多种细胞因子信号通路，在炎症性肠病模型中实现显著疗效。

本周福利：回复【3】领取大佬礼包。 王兴、张一鸣 、黄峥、张小龙、雷军。 近日，小编拜访了这位投资界的“黄金猎手”，与他深度对谈当下消费市场的机遇、品牌出海的经营思路、实现百亿市值的关键密码，以及他对企业经营管理的思考。

达格列净（Dapagliflozin） 是一种每日口服一次的选择性钠-葡萄糖协同转运蛋白2(sodium-dependent glucose transporters 2，SGLT-2)抑制剂，拥有独特的不依赖胰岛素的降糖机制，可以抑制肾脏对葡萄糖的重吸收，使过量的葡萄糖从尿液中排出，降低血糖。 据阿斯利康财报显示， 2022年达格列净片全球销售额高达 43.81亿美元 ，同比增长46%。 达格列净同时也是中国市场批准的首个SGLT2抑制剂，于2017年获NMPA批准上市，2019年通过谈判纳入国家医保乙类目录。

Revelation Biosciences公司完成了其首个针对Gemini药物的1期临床试验的入组和给药。该试验在澳大利亚进行，评估了静脉注射Gemini escalating剂量，并纳入了40名18至55岁的健康志愿者。试验的主要终点包括安全性和耐受性，以及探索性终点，包括多个活动生物标志物，以证明对先天免疫反应的刺激。Gemini是公司专有的磷酸化六酰二糖（PHAD®）配方，是一种TLR4激动剂。该药物旨在预防或减轻心脏手术引起的急性肾损伤（AKI）和术后感染。预临床研究表明，Gemini预处理可以减少AKI的严重程度和持续时间，以及细菌感染的整体发生率和严重程度。Revelation公司首席执行官James Rolke表示，1期临床试验的完成是Gemini发展的一个重要里程碑，并期待不久后宣布顶线安全性和活性数据。

Aeterna Zentaris公司宣布其针对儿童生长激素缺乏症（CGHD）诊断的Phase 3安全性和有效性研究AEZS-130-P02（DETECT-trial）已顺利完成。该研究评估了单剂量1.0 mg/kg的macimorelin醋酸盐作为生长激素刺激测试（GHST）在疑似生长激素缺乏的儿科患者中的疗效和安全性。研究在欧洲和北美共招募了100名受试者。公司预计将在2024年第三季度报告DETECT-trial的顶线数据和完整研究结果。该研究的完成对Aeterna Zentaris公司来说是一个重要里程碑，macimorelin作为儿童生长激素缺乏诊断的独特工具将显著扩大内分泌学市场。

6月12日，一家许久未有新消息的中概股Biotech康乃德向SEC提交了一则人事变动的文件，公司首席执行官郑伟、总裁兼董事会主席潘武宾双双在6月10日提交辞呈，并于6月12日生效。 值得注意的是，郑伟和潘武宾还是这家公司的两位创始人。 在宣布两位创始人离职消息的同时，康乃德还宣布了接班人选，由Kleanthis G. Xanthopoulos担任董事会主席；Barry Quart为首席执行官兼董事会成员；David Szekeres为公司总裁。

VYNE Therapeutics公司宣布，其新型口服小分子BD2选择性BET抑制剂VYN202的首个临床试验已在健康志愿者中开始。该试验旨在评估VYN202的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。VYN202在临床前测试中表现出对多种炎症和纤维化模型的疾病严重程度改善，以及降低促炎和疾病相关生物标志物。VYN202的设计旨在实现同类领先的BD2选择性、最大功效和最佳口服生物利用度。预计2024年下半年将公布关键数据。

Scilex Holding Company宣布，在66届美国头痛学会年会上将展示关于ELYXYB（塞来昔布口服溶液）的疗效海报。该研究分析了两个三期随机临床试验，结果显示，对于对曲普坦反应不足的偏头痛患者，接受ELYXYB治疗的患者中有显著更多比例的患者在2小时内达到疼痛缓解（偏头痛疗效的金标准），与安慰剂相比，这一比例分别为33.3%和14.3%（p=0.0036）。使用ELYXYB实现疼痛缓解的可能性比安慰剂高出200%（OR=3.0）。研究结果表明，ELYXYB在治疗对曲普坦反应不足的偏头痛患者方面具有显著疗效，可能成为偏头痛治疗的一个有价值的选择。